肺動脈性肺高血圧症の日本人小児参加者におけるマシテンタンの研究
2024年4月23日 更新者：Janssen Pharmaceutical K.K.
日本人小児患者（3 か月以上から
この研究の目的は、小児集団における 24 週目の血行動態測定に対するマシテンタンの効果を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
6
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Study Contact
- 電話番号：844-434-4210
- メール：Participate-In-This-Study@its.jnj.com
研究場所
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Azumino-shi, Nagano、日本、399-8288
- 完了
- Nagano Children's Hospital
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Bunkyo-Ku、日本、113-8519
- 募集
- Tokyo Medical And Dental University Hospital
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Fukuoka、日本、813-0017
- 募集
- Fukuoka Children's Hospital
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Okayama、日本、700-8558
- 完了
- Okayama University Hospital
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Ota、日本、143-8541
- 完了
- Toho University Medical Center Omori Hospital
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Sapporo-shi、日本、060-8648
- 完了
- Hokkaido University Hospital
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Setagaya-ku、日本、157-8535
- 完了
- National Center for Child Health and Development
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Shinjuku-ku、日本、162-8666
- 完了
- Tokyo Women's Medical University Hospital
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Suita-Shi、日本、564-8565
- 募集
- National Cerebral and Cardiovascular Center
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Suita-shi、日本、565-0871
- 募集
- Osaka University Hospital
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Tokyo、日本、113-8655
- 積極的、募集していない
- The University of Tokyo Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3ヶ月～15年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 2013 年に更新されたナイス分類グループ 1 に属する肺動脈性肺高血圧症 (PAH)
- 肺静脈閉塞および/または重大な肺疾患がない場合、肺動脈楔入圧（PAWP）を左心房圧（LAP）または左心室拡張終期圧（LVEDP）（僧帽弁狭窄の欠如) 心臓カテーテル検査によって評価
- 世界保健機関 (WHO) の機能分類 (FC) I から IV
- PAH特異的治療未経験の参加者またはPAH特異的治療の参加者
- -出産の可能性のある女性は、スクリーニング時に高感度血清ベータ-ヒト絨毛性ゴナドトロピン（ベータ-hCG）検査が陰性であり、研究介入の最初の投与時に尿妊娠検査が陰性でなければなりません
- -女性の参加者は妊娠してはならず、研究中および研究終了後最大4週間、卵子を提供しないことに同意する必要があります
除外基準:
- -門脈圧亢進症、住血吸虫症、肺静脈閉塞性疾患、および/または肺毛細血管腫症、および新生児の持続性肺高血圧症によるPAHの参加者
- 次の疾患のある参加者：肺静脈狭窄。気管支肺異形成
- -スクリーニング時の重度の肝障害、例、チャイルドピュークラスC
- -妊娠中、授乳中、または妊娠を計画している この研究に登録されている間、または研究介入の最後の投与後4週間以内
- マシテンタンまたはその賦形剤に対する既知のアレルギー、過敏症、または不耐性
- -オープンシャントに関連するPAHの参加者、単心室などの先天性心臓異常、肺疾患による肺高血圧症、および腎機能障害
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：マシテンタン
参加者は、52 週目まで、年齢と体重に基づいてマシテンタンの経口投与を受けます。
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マシテンタンは錠剤として経口投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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肺血管抵抗指数（PVRI）の倍率変化
時間枠：24週目
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24 週目の PVRI 倍率変化は 100* (24 週目の PVRI をベースラインの PVRI で割った値) として計算されます。
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24週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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肺血管抵抗（PVR）の24週目のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと24週目
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肺血行動態パラメーターの一部としてのPVRの24週目のベースラインからの変化が報告されます。
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ベースラインと24週目
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24 週目の平均右房圧 (mRAP) のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと24週目
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肺血行動態パラメータの一部としての mRAP の 24 週目のベースラインからの変化が報告されます。
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ベースラインと24週目
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平均肺動脈圧（mPAP）の24週目のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと24週目
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肺血行動態パラメータの一部としての mPAP の 24 週目のベースラインからの変化が報告されます。
mPAP は、(2*拡張期肺動脈圧 + 収縮期肺動脈圧) を 3 で割って計算されます。
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ベースラインと24週目
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心臓指数（CI）の24週目のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと24週目
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CIの24週目のベースラインからの変化が報告されます。
CI は、心拍出量を体表面積で割った値として計算されます。
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ベースラインと24週目
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心拍出量（CO）の24週目のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと24週目
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CO は、測定された心肺血行動態パラメーターでした。
これは、心臓の各拍動で心室から排出される血液の量です。
これは、1 回拍出量 (1 心拍あたりのいずれかの心室の出力) と 1 分あたりの拍動数の積として計算されました。
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ベースラインと24週目
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総肺抵抗（TPR）の24週目のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと24週目
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TPR は測定された流体力学的パラメーターです。
TPRの24週目のベースラインからの変化が報告されます。
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ベースラインと24週目
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安静時の混合静脈酸素飽和度（SvO2）の24週目のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと24週目
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SvO2 は測定された流体力学パラメータです。
安静時のSvo2の24週目のベースラインからの変化が報告されます。
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ベースラインと24週目
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24週目のベースラインからの世界保健機関（WHO）機能クラス（FC）の改善
時間枠：ベースラインと24週目
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24週目のベースラインからのWHO FCの改善は、低（I、II）、中（III）、および高リスクカテゴリー（IV）に従って評価されます。
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ベースラインと24週目
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24週目のベースラインからのパナマFCの改善
時間枠：ベースラインと24週目
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24週目のベースラインからのパナマFCの改善は、低（I、II）、中（III）、および高リスクのカテゴリー（IV）に従って評価されます。
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ベースラインと24週目
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24 週目のベースラインからの運動能力の変化 (6 分歩行テスト [6MWT] で測定した 6 分歩行距離 [6MWD])。
時間枠：ベースラインと24週目
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6MWT は、6 歳以上の発達能力のある子供を対象に、6 分間の歩行中に参加者が移動した距離を測定する非推奨テストです。
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ベースラインと24週目
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N末端プロ脳性ナトリウム利尿ペプチド（NT-proBNP）の24週目のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと24週目
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NT-proBNP血漿レベルの定量化を行い、報告する。
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ベースラインと24週目
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心エコー検査によって測定された三尖弁環状面収縮期可動域 (TAPSE) における 24 週目のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと24週目
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TAPSE は、右心室 (RV) の縦収縮機能を評価するために使用される次元です。これは、三尖弁リングの外側部分の頂点に向かう収縮運動の程度を測定します。
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ベースラインと24週目
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心エコー検査によって測定された左心室偏心指数（LVEI）の24週目のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと24週目
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LVEI の場合、左心室 (LV) の内径を測定し、乳頭筋のレベルで傍胸骨短軸ビューを使用して、小数点以下第 1 位までのミリメートル (mm) で記録します。
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ベースラインと24週目
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Pediatric Quality of Life Inventory バージョン 4.0 (PedsQL 4.0) の 24 週目のベースラインからの変化 Generic Core Scales Short Form (SF-15)
時間枠：ベースラインと24週目
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PedsQL 4.0 SF-15 は、一般的な身体的、感情的、社会的、および学校機能を評価する生活の質評価のためのアンケートです (15 の質問)。
アンケートは、さまざまな年齢層に合わせて調整されています: 幼児 (2 ～ 4 歳)、幼児 (5 ～ 7 歳)、子供 (8 ～ 12 歳)、青年 (13 ～ 14 歳)。 .
0 から 4 の段階で評価されます。0 はまったくない、1 はほとんどない、2 はときどき、3 はよくある、4 はほとんど常にです。
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ベースラインと24週目
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加速度計で測定した身体活動の 24 週目のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと24週目
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参加者の身体活動 (カウント/分) は、加速度計を介して評価されます。
機能的能力、疾患の重症度、および予後を評価するためのツールとして使用されます。
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ベースラインと24週目
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マシテンタンとアプロシテンタンの血漿中濃度
時間枠：1日目と12週目
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評価されたすべての時点でのマシテンタンおよび活性代謝物（アプロシテンタン）の血漿濃度が報告されます。
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1日目と12週目
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運動能力のベースラインからすべての評価された時点への変化 (6MWT によって測定される 6MWD)
時間枠：52週までのベースライン
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ベースラインからすべての評価された時点までの運動能力の変化 (6MWT で測定される 6MWD) が報告されます。
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52週までのベースライン
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加速度計によって測定される身体活動のベースラインからすべての評価された時点への変化
時間枠：52週までのベースライン
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ベースラインから、加速度計によって測定される身体活動のすべての評価された時点までの変化が報告されます。
参加者の身体活動 (カウント/分) は、加速度計を介して評価されます。
機能的能力、疾患の重症度、および予後を評価するためのツールとして使用されます。
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52週までのベースライン
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ベースラインからすべての評価された時点までのWHO FCの改善
時間枠：52週までのベースライン
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ベースラインから評価されたすべての時点までのWHO FCの改善が報告されます。
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52週までのベースライン
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ベースラインから評価されたすべての時点までのパナマ FC の改善
時間枠：52週までのベースライン
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ベースラインから評価されたすべての時点までのパナマ FC の改善が報告されます。
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52週までのベースライン
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評価の各時点での血漿 NT-proBNP のベースラインからの変化率
時間枠：52週までのベースライン
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評価の各時点での血漿NT-proBNPのベースラインからの変化率を報告する。
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52週までのベースライン
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PedsQL 4.0 Generic Core Scales Short Form (SF-15) のベースラインからすべての評価された時点への変更
時間枠：52週までのベースライン
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ベースラインから PedsQL 4.0 Generic Core Scales Short Form (SF-15) で評価されたすべての時点への変化が報告されます。
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52週までのベースライン
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有害事象（AE）のある参加者の数
時間枠：3年まで
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有害事象とは、治験薬を投与された参加者に発生するあらゆる不都合な医学的事象であり、必ずしも当該治験薬との因果関係が明らかな事象のみを指すものではありません。
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3年まで
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重大な有害事象（SAE）のある参加者の数
時間枠：3年まで
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SAE は、死に至る、生命を脅かす、入院または既存の入院の延長を必要とする、永続的または重大な障害/無能力をもたらす、先天性異常/出生異常につながる、あらゆる不都合な医学的出来事として定義されます。参加者、または重要な医療イベントです。
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3年まで
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マシテンタンの早期中止につながるAEを伴う参加者の数
時間枠：3年まで
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マシテンタンの早期中止につながる AE の参加者の数が報告されます。
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3年まで
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特別興味のあるAE（AESI）を持つ参加者の数
時間枠：3年まで
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AESIの参加者数が報告されます。
この研究におけるAESIは、貧血/ヘモグロビンレベルの低下、浮腫/体液貯留、肝障害/アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）および/またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）の増加、および低血圧です。
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3年まで
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臨床安全検査室異常のある参加者の数
時間枠：3年まで
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臨床安全検査室の異常（血清化学、血液学、および尿検査を含む）のある参加者の数が報告されます。
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3年まで
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検査パラメータのベースラインから評価のすべての時点までの変化を伴う参加者の数
時間枠：3年までのベースライン
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実験室パラメーター（血清化学、血液学、および尿検査を含む）のベースラインから評価のすべての時点までの変化を伴う参加者の数が報告されます。
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3年までのベースライン
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バイタルサインのベースラインから評価のすべての時点までの変化を伴う参加者の数
時間枠：3年までのベースライン
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バイタルサイン（拡張期血圧[DBP]、収縮期血圧[SBP]、脈拍数[PR]、身長、体重を含む）がベースラインから評価のすべての時点まで変化した参加者の数が報告されます。
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3年までのベースライン
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心電図 (ECG) パラメータがベースラインから変化した参加者の数
時間枠：3年までのベースライン
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ECGパラメータがベースラインから変化した参加者の数が報告されます。
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3年までのベースライン
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Borg CR10スケールで評価された運動時の呼吸困難のベースラインからすべての評価された時点への変化
時間枠：52週までのベースライン
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労作時の呼吸困難は、Borg CR10 スケールで評価されます。
このスケールは、参加者の呼吸困難の認識と労作のレベルがどの程度強いかを評価するために使用されます。
「非常に弱い」の 1 から「非常に強い」の 10 までの範囲です。
知覚または感覚が 10 よりも強い場合、「最大」 - 10 を超えて変化する可能性があります。たとえば、12 またはそれ以上です (そのため、「絶対最大」にはドット「•」が付けられています)。
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52週までのベースライン
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心エコー検査で測定されたTAPSEのベースラインから評価されたすべての時点までの変化率
時間枠：52週までのベースライン
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心エコー検査によって測定されたTAPSEのベースラインから評価されたすべての時点までの変化率が報告されます。
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52週までのベースライン
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心エコー検査によって測定された LVEI のベースラインから評価されたすべての時点までの変化率
時間枠：52週までのベースライン
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心エコー検査によって測定されたLVEIのベースラインから評価されたすべての時点までの変化率が報告されます。
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52週までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Janssen Pharmaceutical K.K. Clinical Trial、Janssen Pharmaceutical K.K.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年11月14日
一次修了 (推定)
2024年8月2日
研究の完了 (推定)
2025年3月17日
試験登録日
最初に提出
2021年11月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年12月21日
最初の投稿 (実際)
2021年12月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年4月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年4月23日
最終確認日
2024年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CR109128
- 67896062PAH3001 (その他の識別子：Janssen Pharmaceutical K.K.)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
Johnson & Johnson の Janssen Pharmaceutical Companies のデータ共有ポリシーは、www.janssen.com/clinical-trials/transparency で入手できます。
このサイトに記載されているように、研究データへのアクセスのリクエストは、Yale Open Data Access (YODA) Project サイト (yoda.yale.edu) から送信できます。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。