Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Macitentan hos japanske pædiatriske deltagere med pulmonal arteriel hypertension

23. april 2024 opdateret af: Janssen Pharmaceutical K.K.

Et multicenter, åbent, fase III-studie til vurdering af Macitentans effektivitet, sikkerhed og farmakokinetik hos japanske pædiatriske patienter (>=3 måneder til

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effekten af ​​macitentan på hæmodynamiske målinger i uge 24 i pædiatriske populationer.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

6

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Japan
      • Azumino-shi, Nagano, Japan, 399-8288
        • Afsluttet
        • Nagano Children's Hospital
      • Bunkyo-Ku, Japan, 113-8519
        • Rekruttering
        • Tokyo Medical and Dental University Hospital
      • Fukuoka, Japan, 813-0017
        • Rekruttering
        • Fukuoka Children's Hospital
      • Okayama, Japan, 700-8558
        • Afsluttet
        • Okayama University Hospital
      • Ota, Japan, 143-8541
        • Afsluttet
        • Toho University Medical Center Omori Hospital
      • Sapporo-shi, Japan, 060-8648
        • Afsluttet
        • Hokkaido University Hospital
      • Setagaya-ku, Japan, 157-8535
        • Afsluttet
        • National Center for Child Health and Development
      • Shinjuku-ku, Japan, 162-8666
        • Afsluttet
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
      • Suita-Shi, Japan, 564-8565
        • Rekruttering
        • National Cerebral and Cardiovascular Center
      • Suita-shi, Japan, 565-0871
        • Rekruttering
        • Osaka University Hospital
      • Tokyo, Japan, 113-8655
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • The University of Tokyo Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 måneder til 15 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Pulmonal arteriel hypertension (PAH) tilhørende den pæne 2013 opdaterede klassifikationsgruppe 1
  • PAH-diagnose bekræftet ved historisk højre hjertekateterisering, hvor i fravær af lungeveneobstruktion og/eller signifikant lungesygdom kan pulmonal arteriekiletryk (PAWP) erstattes af venstre atriumtryk (LAP) eller venstre ventrikulært endediastolisk tryk (LVEDP) (i fravær af mitralstenose) vurderet ved hjertekateterisering
  • Verdenssundhedsorganisationens (WHO) funktionsklasse (FC) I til IV
  • PAH-specifikke behandlingsnaive deltagere eller deltagere på PAH-specifik behandling
  • En kvinde i den fødedygtige alder skal have en negativ, meget følsom serum beta-human choriongonadotropin (beta-hCG) test ved screening og en negativ uringraviditetstest ved den første administration af undersøgelsesintervention
  • En kvindelig deltager må ikke blive gravid og skal acceptere ikke at donere æg under undersøgelsen og i en periode på op til 4 uger efter undersøgelsens afslutning

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagere med PAH på grund af portal hypertension, schistosomiasis, pulmonal veno-okklusiv sygdom og/eller pulmonal kapillær hæmangiomatose og vedvarende pulmonal hypertension hos den nyfødte
  • Deltagere med følgende sygdomme: pulmonal venestenose; bronkopulmonal dysplasi
  • Svært nedsat leverfunktion, f.eks. Child-Pugh klasse C, ved screening
  • Gravid, eller ammer, eller planlægger at blive gravid, mens du er optaget i denne undersøgelse eller inden for 4 uger efter den sidste dosis af undersøgelsesintervention
  • Kendte allergier, overfølsomhed eller intolerance over for macitentan eller dets hjælpestoffer
  • Deltager med PAH forbundet med åbne shunts, med medfødte hjerteabnormiteter såsom univentrikulært hjerte, med pulmonal hypertension på grund af lungesygdom og nyreinsufficiens

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Macitentan
Deltagerne vil modtage oral dosis macitentan baseret på alder og vægt til og med uge 52.
Medicin: Macitentan
Macitentan vil blive indgivet oralt som en tablet.
Andre navne:
  • OPSUMIT
  • ZEPENDO

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Foldeændring i pulmonal vaskulær modstandsindeks (PVRI)
Tidsramme: Uge 24
PVRI-foldsændring ved uge 24 beregnes som 100*(PVRI ved uge 24 divideret med PVRI ved baseline).
Uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i uge 24 i pulmonal vaskulær modstand (PVR)
Tidsramme: Baseline og uge 24
Ændring fra baseline ved uge 24 i PVR som en del af pulmonal hæmodynamisk parameter vil blive rapporteret.
Baseline og uge 24
Ændring fra baseline ved uge 24 i middeltryk i højre forkammer (mRAP)
Tidsramme: Baseline og uge 24
Ændring fra baseline ved uge 24 i mRAP som en del af pulmonal hæmodynamisk parameter vil blive rapporteret.
Baseline og uge 24
Ændring fra baseline i uge 24 i gennemsnitligt pulmonært arterielt tryk (mPAP)
Tidsramme: Baseline og uge 24
Ændring fra baseline ved uge 24 i mPAP som en del af pulmonal hæmodynamisk parameter vil blive rapporteret. mPAP beregnes som (2*diastolisk pulmonært arterielt tryk plus systolisk pulmonalt arterielt tryk) divideret med 3.
Baseline og uge 24
Ændring fra baseline ved uge 24 i hjerteindeks (CI)
Tidsramme: Baseline og uge 24
Ændring fra baseline ved uge 24 i CI vil blive rapporteret. CI beregnes som hjertevolumen divideret med kropsoverfladeareal.
Baseline og uge 24
Ændring fra baseline i uge 24 i cardiac output (CO)
Tidsramme: Baseline og uge 24
CO var en målt kardiopulmonær hæmodynamisk parameter. Det er mængden af ​​blod, der udstødes af hjertets ventrikler med hvert slag. Den blev beregnet som produktet af slagvolumen (output af hver ventrikel pr. hjerteslag) og antallet af slag pr. minut.
Baseline og uge 24
Ændring fra baseline ved uge 24 i total lungemodstand (TPR)
Tidsramme: Baseline og uge 24
TPR er en målt hydrodynamisk parameter. Ændring fra baseline i uge 24 i TPR vil blive rapporteret.
Baseline og uge 24
Ændring fra baseline i uge 24 i blandet venøs iltmætning (SvO2) i hvile
Tidsramme: Baseline og uge 24
SvO2 er en målt hydrodynamisk parameter. Ændring fra baseline i uge 24 i Svo2 i hvile vil blive rapporteret.
Baseline og uge 24
Forbedring i Verdenssundhedsorganisationens (WHO) funktionsklasse (FC) fra baseline i uge 24
Tidsramme: Baseline og uge 24
Forbedring i WHO FC fra baseline i uge 24 vil blive vurderet i henhold til lav- (I, II), mellem- (III) og højrisikokategori (IV).
Baseline og uge 24
Forbedring i Panama FC fra baseline i uge 24
Tidsramme: Baseline og uge 24
Forbedring i Panama FC fra baseline i uge 24 vil blive vurderet i henhold til lav- (I, II), mellem- (III) og højrisikokategori (IV).
Baseline og uge 24
Ændring fra baseline i uge 24 i træningskapacitet (6-minutters gangdistance [6MWD] målt ved 6-minutters gangtest [6MWT]).
Tidsramme: Baseline og uge 24
6MWT er en ikke-opmuntret test, der måler den distance, deltageren tilbagelægger under en 6-minutters gåtur hos udviklingsdygtige børn på 6 år eller derover.
Baseline og uge 24
Ændring fra baseline ved uge 24 i N-terminalt pro-hjerne natriuretisk peptid (NT-proBNP)
Tidsramme: Baseline og uge 24
Kvantificeringen af ​​NT-proBNP plasmaniveauer vil blive udført og rapporteret.
Baseline og uge 24
Ændring fra baseline i uge 24 i Tricuspid Annular Plane Systolic Excursion (TAPSE) målt ved ekkokardiografi
Tidsramme: Baseline og uge 24
TAPSE er en dimension, der bruges til at evaluere højre ventrikel (RV) langsgående systolisk funktion; det måler omfanget af systolisk bevægelse af den laterale del af trikuspidalringen mod apex.
Baseline og uge 24
Ændring fra baseline i uge 24 i venstre ventrikulær excentricitetsindeks (LVEI) målt ved ekkokardiografi
Tidsramme: Baseline og uge 24
For LVEI vil venstre ventrikel (LV) indre diametre blive målt og registreret i millimeter (mm) med op til 1 decimal ved hjælp af den parasternale korte aksevisning på niveau med papillærmusklerne.
Baseline og uge 24
Ændring fra baseline i uge 24 i Pediatric Quality of Life Inventory version 4.0 (PedsQL 4.0) Generic Core Scales Short Form (SF-15)
Tidsramme: Baseline og uge 24
PedsQL 4.0 SF-15 er et spørgeskema til livskvalitetsvurdering, som vil vurdere den generelle fysiske, følelsesmæssige, sociale og skolemæssige funktion (15 spørgsmål). Spørgeskemaerne er tilpasset forskellige aldersgrupper: småbørn (2-4 år), små børn (5-7 år), børn (8-12 år) og unge (13-14 år) . Det er vurderet på skalaen fra 0 til 4, hvor 0=aldrig, 1=næsten aldrig, 2=nogle gange, 3=ofte og 4=næsten altid.
Baseline og uge 24
Ændring fra baseline i uge 24 i fysisk aktivitet målt ved accelerometri
Tidsramme: Baseline og uge 24
Deltagerens fysiske aktivitet (tæller/minut) vurderes via accelerometer. Det bruges som et værktøj til at vurdere funktionel kapacitet, sygdommens sværhedsgrad og prognose.
Baseline og uge 24
Plasmakoncentration af Macitentan og Aprocitentan
Tidsramme: Dag 1 og uge 12
Plasmakoncentration af macitentan og aktiv metabolit (aprocitentan) på alle vurderede tidspunkter vil blive rapporteret.
Dag 1 og uge 12
Skift fra baseline til alle vurderede tidspunkter i træningskapacitet (6MWD, målt ved 6MWT)
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Ændring fra baseline til alle vurderede tidspunkter i træningskapacitet (6MWD, målt ved 6MWT) vil blive rapporteret.
Baseline op til uge 52
Skift fra baseline til alle vurderede tidspunkter i fysisk aktivitet målt ved accelerometri
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Ændring fra baseline til alle vurderede tidspunkter i fysisk aktivitet målt ved accelerometri vil blive rapporteret. Deltagerens fysiske aktivitet (tæller/minut) vurderes via accelerometer. Det bruges som et værktøj til at vurdere funktionel kapacitet, sygdommens sværhedsgrad og prognose.
Baseline op til uge 52
Forbedring i WHO FC fra baseline til alle vurderede tidspunkter
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Forbedringer i WHO FC fra baseline til alle vurderede tidspunkter vil blive rapporteret.
Baseline op til uge 52
Forbedring i Panama FC fra baseline til alle vurderede tidspunkter
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Forbedringer i Panama FC fra baseline til alle vurderede tidspunkter vil blive rapporteret.
Baseline op til uge 52
Procent ændring fra baseline i plasma NT-proBNP på hvert tidspunkt for vurdering
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Procentvis ændring fra baseline i plasma NT-proBNP på hvert tidspunkt for vurdering vil blive rapporteret.
Baseline op til uge 52
Skift fra baseline til alle vurderede tidspunkter i PedsQL 4.0 Generic Core Scales Short Form (SF-15)
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Ændring fra baseline til alle vurderede tidspunkter i PedsQL 4.0 Generic Core Scales Short Form (SF-15) vil blive rapporteret.
Baseline op til uge 52
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Op til 3 år
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse, der opstår hos en deltager, der har administreret et forsøgsprodukt, og det indikerer ikke nødvendigvis kun hændelser med en klar årsagssammenhæng med det relevante forsøgsprodukt.
Op til 3 år
Antal deltagere med alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Op til 3 år
En SAE defineres som enhver uønsket medicinsk hændelse, der resulterer i død, er livstruende, kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, fører til en medfødt anomali/fødselsdefekt hos afkom af en deltager, eller er en vigtig medicinsk begivenhed.
Op til 3 år
Antal deltagere med AE'er, der fører til for tidlig seponering af Macitentan
Tidsramme: Op til 3 år
Antallet af deltagere med AE'er, der fører til for tidlig seponering af macitentan, vil blive rapporteret.
Op til 3 år
Antal deltagere med AE'er af særlige interesser (AESI'er)
Tidsramme: Op til 3 år
Antallet af deltagere med AESI'er vil blive rapporteret. AESI i denne undersøgelse er: anæmi/sænket hæmoglobinniveau, ødem/væskeretention, nedsat leverfunktion/alaninaminotransferase (ALT) og/eller aspartataminotransferase (AST) stigning og hypotension.
Op til 3 år
Antal deltagere med abnormiteter i klinisk sikkerhedslaboratorium
Tidsramme: Op til 3 år
Antallet af deltagere med abnormiteter i kliniske sikkerhedslaboratorier (inklusive serumkemi, hæmatologi og urinanalyse) vil blive rapporteret.
Op til 3 år
Antal deltagere med ændring fra baseline i laboratorieparametre til alle tidspunkter for vurderinger
Tidsramme: Baseline op til 3 år
Antallet af deltagere med ændring fra baseline i laboratorieparametre (inklusive serumkemi, hæmatologi og urinanalyse) til alle tidspunkter for vurderinger vil blive rapporteret.
Baseline op til 3 år
Antal deltagere med ændring fra baseline i vitale tegn til alle tidspunkter for vurderinger
Tidsramme: Baseline op til 3 år
Antallet af deltagere med ændring fra baseline i vitale tegn (herunder diastolisk blodtryk [DBP], systolisk blodtryk [SBP] og pulsfrekvens [PR], højde og kropsvægt) til alle tidspunkter for vurderinger vil blive rapporteret.
Baseline op til 3 år
Antal deltagere med ændring fra baseline i elektrokardiogram (EKG) parametre
Tidsramme: Baseline op til 3 år
Antallet af deltagere med ændring fra baseline i EKG-parametre vil blive rapporteret.
Baseline op til 3 år
Skift fra baseline til alle vurderede tidspunkter i dyspnø ved anstrengelse vurderet af Borg CR10-skalaen
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Dyspnø ved anstrengelse vil blive vurderet efter Borg CR10-skalaen. Skalaen bruges til at vurdere, hvor stærk deltagerens opfattelse af dyspnø og anstrengelsesniveau er. Det spænder fra "Meget svag", det vil sige 1, til "Ekstremt stærk", det vil sige 10. Hvis perception eller følelse er stærkere end 10, "Maximal" - den kan variere ud over 10, f.eks. 12 eller stadig højere (det er derfor, "Absolut maksimum" er markeret med en prik "•").
Baseline op til uge 52
Procent ændring fra baseline i TAPSE målt ved ekkokardiografi til alle vurderede tidspunkter
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Procentvis ændring fra baseline i TAPSE målt ved ekkokardiografi til alle vurderede tidspunkter vil blive rapporteret.
Baseline op til uge 52
Procent ændring fra baseline i LVEI målt ved ekkokardiografi til alle vurderede tidspunkter
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Procentvis ændring fra baseline i LVEI målt ved ekkokardiografi til alle vurderede tidspunkter vil blive rapporteret.
Baseline op til uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Janssen Pharmaceutical K.K.

Efterforskere

  • Studieleder: Janssen Pharmaceutical K.K. Clinical Trial, Janssen Pharmaceutical K.K.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. november 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

2. august 2024

Studieafslutning (Anslået)

17. marts 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. november 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. december 2021

Først opslået (Faktiske)

22. december 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CR109128
  • 67896062PAH3001 (Anden identifikator: Janssen Pharmaceutical K.K.)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Datadelingspolitikken for Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson er tilgængelig på www.janssen.com/clinical-trials/transparency. Som nævnt på dette websted kan anmodninger om adgang til undersøgelsesdataene indsendes gennem Yale Open Data Access (YODA) projektwebsted på yoda.yale.edu

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Pulmonal arteriel hypertension

Kliniske forsøg med Macitentan

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Armenia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner