フランスにおける血友病A患者へのエミシズマブ（HEMLIBRA®）の調剤に関する満足度 (PASODOBLEDEMI2)

血友病 A (HA) はまれな体質性出血性疾患であり、その薬物管理は慢性的な生涯補充療法の使用に基づいています。 インヒビターの発生は、ほとんどの場合予防のために第 VIII 因子 (FVIII) ベースの補充療法を使用する従来の管理に影響を与える恐ろしい合併症です。 これらの治療法は効果的ではありますが、静脈内にしか投与できないため、アクセシビリティの制約や、患者とその家族にとって大きな精神的負担につながります。

フランスでは 2021 年 6 月 15 日まで、エミシズマブ (HEMLIBRA®) は、出血の予防または軽減のために病院の薬局でのみ入手可能でした。 患者の選択に委ねられた、病院または地域の薬局でのデュアル調剤回路の導入は、この日から有効になります。 これらの変化は、ケアの経路とともに、患者と医療専門家にとって重要な組織的影響をもたらします。 したがって、この新しい組織の有効性は、PASO DOBLE DEMI と呼ばれるフランスの全国調査で評価する必要があります。 この研究の目的は 2 つあります。

I. 調剤回路の新しいプレースホルダーに提供されるトレーニング プログラムの直接的な影響を評価する。地域の薬剤師、II。 エミシズマブ治療に関する患者またはその家族の満足度を評価すること。

方法論は、カークパトリックの評価モデルの 4 レベルに基づいていました。 1) 研修後の地域薬剤師の即時の反応 (反応)、2) 知識の習得 (学習)、3) 専門的な実践 (行動)、および 4) 病院または地域で調剤するかどうかにかかわらず、治療に関する患者の満足度。薬局（結果）。

PASO DOBLE DEMI II 試験は、評価モデルの第 4 レベルに基づいており、特に地域の薬局でのエミシズマブ (HEMLIBRA ®) 治療の調剤が HA 患者の満足度の向上にどの程度貢献しているかを評価するために行われました。

地域の薬局での治療の利用可能性は、いくつかのレベルでの患者の治療アクセシビリティの改善を前提としています。

• グローバルなアクセシビリティ: 実際の観点から、患者は自分の治療にアクセスするためにどのような選択を表明しましたか?
• 適応: 患者は新しい治療提供組織に適応しましたか?
• リソースの利用可能性: 患者の特別なニーズが考慮されていますか?
• 社会的受容性: 患者は提案されたケア経路に従う意思があるか? 抗血友病治療の費用は、保険の適用範囲に関係なく、すべての患者に対してフランス政府が全額負担しているため、この研究では治療費の問題は考慮されていません。