Zadowolenie z wydawania emicizumabu (HEMLIBRA®) pacjentom z hemofilią typu A we Francji (PASODOBLEDEMI2)

Hemofilia A (HA) jest rzadką konstytucyjną chorobą krwotoczną, której postępowanie farmakologiczne opiera się na stosowaniu przewlekłej terapii zastępczej trwającej całe życie. Wystąpienie inhibitora jest groźnym powikłaniem, które ma wpływ na konwencjonalne postępowanie, polegające na stosowaniu terapii zastępczej opartej na czynniku VIII (FVIII), najczęściej w celach profilaktycznych. Chociaż skuteczne, te terapie można podawać tylko dożylnie, co prowadzi do ograniczeń dostępności i znacznego obciążenia psychicznego dla pacjentów i ich krewnych.

Przed 15 czerwca 2021 r. we Francji emicizumab (HEMLIBRA®) był dostępny wyłącznie w aptekach szpitalnych w celu zapobiegania lub ograniczania krwawień. Od tej daty wchodzi w życie wprowadzenie podwójnego obiegu wydawania leków w aptekach szpitalnych lub ogólnodostępnych, pozostawione do wyboru pacjenta. Zmiany te mają istotne konsekwencje organizacyjne dla pacjentów i pracowników służby zdrowia wraz ze ścieżką opieki. Dlatego skuteczność tej nowej organizacji należy ocenić za pomocą ogólnokrajowego badania francuskiego, zwanego PASO DOBLE DEMI. Cele tego badania są dwojakie:

I. Aby ocenić bezpośredni wpływ programów szkoleniowych zapewnionych nowym zastępcom obwodu wydającego; farmaceuci społeczni, II. Ocena satysfakcji pacjentów lub ich bliskich z leczenia emicizumabem niezależnie od tego, czy wybrali wydawanie w aptece ogólnodostępnej, czy też pozostali w aptece szpitalnej.

Metodologia została oparta na 4-poziomowym modelu ewaluacyjnym Kirkpatricka; 1) natychmiastowa reakcja farmaceutów środowiskowych po szkoleniach (Reakcja), 2) zdobywanie przez nich wiedzy (Learning), 3) ich praktyka zawodowa (Behavior) oraz 4) satysfakcja pacjentów związana z ich leczeniem, czy to wydawaniem w szpitalu, czy w aptece apteki (Wyniki).

Badanie PASO DOBLE DEMI II oparto na czwartym poziomie modelu ewaluacyjnego, aw szczególności ocenie, w jakim stopniu wydawanie leku Emicizumab (HEMLIBRA ®) w aptekach ogólnodostępnych przyczyniło się do poprawy satysfakcji pacjentów z HA.

Dostępność leczenia w aptece ogólnodostępnej zakłada poprawę dostępności leczenia dla pacjenta na kilku poziomach:

• Globalna dostępność: jaki wybór wyraził pacjent, aby uzyskać dostęp do leczenia z praktycznego punktu widzenia?
• Adaptacja: Czy pacjent przystosował się do nowej organizacji prowadzącej leczenie?
• Dostępność zasobów: czy uwzględnia się specjalne potrzeby pacjentów?
• Akceptacja społeczna: czy pacjent jest skłonny podążać proponowaną ścieżką opieki? Kwestia kosztów leczenia nie jest rozważana w tym badaniu, ponieważ koszt leczenia przeciwhemofilowego jest w całości pokrywany przez rząd francuski dla wszystkich pacjentów, niezależnie od ich ubezpieczenia