Spokojenost s výdejem emicizumabu (HEMLIBRA®) pro pacienty s hemofilií A ve Francii (PASODOBLEDEMI2)

Hemofilie A (HA) je vzácné konstituční hemoragické onemocnění, jehož medikamentózní léčba je založena na použití chronické celoživotní substituční terapie. Výskyt inhibitoru je obávanou komplikací, která má dopad na konvenční léčbu, spočívající v použití substituční terapie založené na faktoru VIII (FVIII), nejčastěji k profylaxi. I když jsou účinné, mohou být tyto léčby podávány pouze intravenózně, což vede k omezení dostupnosti a významné psychické zátěži pro pacienty a jejich příbuzné.

Před 15. červnem 2021 byl ve Francii emicizumab (HEMLIBRA®) k dispozici pouze v nemocničních lékárnách pro prevenci nebo snížení krvácení. Od tohoto data je účinné zavedení duálního výdejního okruhu v nemocničních nebo komunitních lékárnách, ponecháno na volbě pacienta. Tyto změny mají důležité organizační důsledky pro pacienty a zdravotníky vedle způsobu péče. Účinnost této nové organizace proto vyžaduje, aby byla vyhodnocena národní francouzskou studií nazvanou PASO DOBLE DEMI. Cíle této studie jsou dvojí:

I. Vyhodnotit přímý dopad školicích programů poskytovaných novým zástupným symbolům výdejního okruhu; obecní lékárníci, II. Zhodnotit spokojenost pacientů nebo jejich příbuzných s léčbou emicizumabem, zda zvolili výdej v komunitní lékárně, nebo si výdej nechali v nemocniční lékárně.

Metodika byla založena na 4-úrovni Kirkpatrickova modelu hodnocení; 1) okamžitá reakce komunitních lékárníků po školení (Reaction), 2) jejich nabytí znalostí (Learning), 3) jejich odborná praxe (Chování) a 4) spokojenost pacientů související s jejich léčbou, ať už s léčbou v nemocnici nebo v komunitě lékárny (Výsledky).

Studie PASO DOBLE DEMI II vycházela ze čtvrté úrovně hodnotícího modelu a zejména zhodnotila, do jaké míry přispěla výdej léčby Emicizumabem (HEMLIBRA ®) v komunitních lékárnách ke zlepšení spokojenosti pacientů s HA.

Dostupnost léčby v komunitní lékárně předpokládá zlepšení dostupnosti léčby pro pacienta na několika úrovních:

• Globální dostupnost: jakou volbu zvolil pacient pro přístup ke své léčbě z praktického hlediska?
• Adaptace: Přizpůsobil se pacient nové organizaci poskytování léčby?
• Dostupnost zdrojů: berou se v úvahu speciální potřeby pacientů?
• Společenská přijatelnost: je pacient ochoten následovat navrhovanou cestu péče? Otázka nákladů na léčbu není v této studii zvažována, protože náklady na antihemofilní léčbu plně hradí francouzská vláda pro všechny pacienty bez ohledu na jejich pojistné krytí.