法国 A 型血友病患者对 Emicizumab (HEMLIBRA®) 配药的满意度 (PASODOBLEDEMI2)

血友病 A (HA) 是一种罕见的体质性出血性疾病，其药物管理基于使用慢性终身替代疗法。 抑制剂的出现是一种可怕的并发症，它会影响常规管理，包括使用基于因子 VIII (FVIII) 的替代疗法，最常用于预防。 尽管有效，但这些治疗只能通过静脉内给药，导致可及性受到限制，并给患者及其亲属带来巨大的精神负担。

在 2021 年 6 月 15 日之前，在法国，emicizumab (HEMLIBRA®) 仅在医院药房有售，用于预防或减少出血。 在医院或社区药房引入双配药回路，由患者选择，自即日起生效。 这些变化对患者和卫生专业人员以及护理途径具有重要的组织影响。 因此，这个新组织的有效性需要通过一项名为 PASO DOBLE DEMI 的法国国家研究来评估。 这项研究的目的有两个：

I. 评估为分配电路的新占位者提供的培训计划的直接影响；社区药剂师，II。 评估患者或其亲属对 emicizumab 治疗的满意度，无论他们是选择在社区药房配药，还是继续在医院药房配药。

该方法基于柯克帕特里克评估模型的 4 级； 1) 社区药剂师接受培训后的即时反应（反应），2) 他们的知识获取（学习），3) 他们的专业实践（行为）和 4) 患者对他们在医院或社区配药的治疗的满意度药房（结果）。

PASO DOBLE DEMI II 研究基于评估模型的第四级，特别是评估在社区药房分发 Emicizumab (HEMLIBRA ®) 治疗在多大程度上有助于提高 HA 患者的满意度。

社区药房治疗的可用性假设在几个层面上改善了患者的治疗可及性：

• 全球可及性：从实际角度来看，患者表达了什么选择来接受他的治疗？
• 适应：患者是否适应了新的治疗机构？
• 资源的可用性：是否考虑了患者的特殊需求？
• 社会可接受性：患者是否愿意遵循建议的护理途径？ 本研究未考虑治疗费用问题，因为抗血友病治疗的费用完全由法国政府为所有患者承担，无论其保险范围如何