Soddisfazione per la dispensazione di Emicizumab (HEMLIBRA®) per i pazienti con emofilia A in Francia (PASODOBLEDEMI2)

L'emofilia A (HA) è una rara malattia emorragica costituzionale la cui gestione del farmaco si basa sull'uso della terapia sostitutiva cronica per tutta la vita. L'insorgenza di un inibitore è una temuta complicanza che influisce sulla gestione convenzionale, consistente nell'utilizzo di una terapia sostitutiva a base di fattore VIII (FVIII), il più delle volte per la profilassi. Sebbene efficaci, questi trattamenti possono essere somministrati solo per via endovenosa, comportando limitazioni di accessibilità e un carico mentale significativo per i pazienti e i loro parenti.

Prima del 15 giugno 2021 in Francia, l'emicizumab (HEMLIBRA®) era disponibile solo nelle farmacie ospedaliere per la prevenzione o la riduzione delle emorragie. Da tale data è in vigore l'introduzione del doppio circuito di erogazione nelle farmacie ospedaliere o territoriali, a scelta del paziente. Questi cambiamenti hanno importanti conseguenze organizzative per i pazienti e gli operatori sanitari lungo il percorso di cura. Pertanto, l'efficacia di questa nuova organizzazione richiede di essere valutata con uno studio nazionale francese, chiamato PASO DOBLE DEMI. Gli obiettivi di questo studio sono duplici:

I. Valutare l'impatto diretto dei programmi di formazione erogati ai nuovi segnaposto del circuito di erogazione; i farmacisti di comunità, II. Valutare la soddisfazione dei pazienti o dei loro parenti in merito al trattamento con emicizumab, sia che abbiano scelto la dispensazione nella farmacia comunitaria, sia che abbiano mantenuto la dispensazione presso la farmacia ospedaliera.

La metodologia era basata sui 4 livelli del modello di valutazione di Kirkpatrick; 1) la reazione immediata dei farmacisti di comunità dopo i corsi di formazione (Reazione), 2) la loro acquisizione di conoscenze (Apprendimento), 3) la loro pratica professionale (Comportamento) e 4) la soddisfazione dei pazienti relativa al loro trattamento, sia che si tratti di dispensazione in ospedale o in comunità farmacie (Risultati).

Lo studio PASO DOBLE DEMI II si è basato sul quarto livello del modello di valutazione e in particolare per valutare in che misura l'erogazione del trattamento con Emicizumab (HEMLIBRA ®) nelle farmacie territoriali ha contribuito al miglioramento della soddisfazione dei pazienti affetti da HA.

La disponibilità del trattamento in farmacia comunitaria presuppone un miglioramento dell'accessibilità al trattamento per il paziente a diversi livelli:

• Accessibilità globale: quale scelta ha espresso il paziente per accedere alle sue cure dal punto di vista pratico?
• Adattamento: il paziente si è adattato alla nuova organizzazione di erogazione del trattamento?
• Disponibilità di risorse: vengono presi in considerazione i bisogni speciali dei pazienti?
• Accettabilità sociale: il paziente è disposto a seguire il percorso assistenziale proposto? La questione del costo del trattamento non è considerata in questo studio perché il costo dei trattamenti antiemofilici è totalmente coperto dal governo francese per tutti i pazienti indipendentemente dalla loro copertura assicurativa