ゴーシェ病 I 型成人患者の治療における LY-M001 注射の安全性と予備的有効性に関する研究 (LY-M001)

包含基準:

1. 年齢 18 歳以上 60 歳以下、男性または女性。
2. 被験者は本研究の目的、性質、方法、副作用の可能性などを十分に理解し、自発的にインフォームドコンセントフォーム（ICF）に署名する必要があります。
3. 臨床検査によりGba1対立遺伝子の二重変異が確認され、ゴーシェ病の臨床診断基準を満たす（すなわち、GCase酵素活性が正常値の30％未満に低下している）GD1患者。
4. 被験者はゴーシェ病の I 型患者でした。 過去に特定の治療を受けたI型ゴーシェ病患者は5半減期の溶出を必要とした
5. 妊娠の可能性のある女性被験者の妊娠検査が陰性であること。 6.6.被験者とそのパートナーは、スクリーニング期間中および研究終了後6か月以内に子供を産む予定がなく、自発的に効果的な避妊手段（禁欲、避妊、避妊など）を講じていること。コンドームなど）。そして被験者には精子や卵子を提供する予定はなかった。

7.被験者は研究期間中および研究終了後少なくとも1年間は献血をしてはなりません。

除外基準:

1. AAV8中和抗体は強陽性です。
2. 臨床的にゴーシェ病 II 型 (GD2) またはゴーシェ病 III 型 (GD3) が疑われる患者。
3. 今後6か月以内に外科的治療が必要と予想される活動性の進行性の骨疾患。
4. 被験者は、治験責任医師の判断により、特発性血小板減少性紫斑病（ITP）、血栓性血小板減少性紫斑病（TTP）、血小板減少症、貧血、肝腫大、脾腫、および/またはゴーシェ病とは無関係の骨粗鬆症を患っている。
5. スクリーニング前の28日または5半減期（薬物のみ）のいずれか長い方以内の別の臨床研究のための治験薬または治験機器の治療または処分。

6. 臨床的に重大な肝疾患の証拠、脆弱な肝臓、または肝毒素曝露歴、スクリーニング時に満たすもの（以下のいずれかに該当するものに限定されません）：

   • 進行性の肝腫大で、体積が通常の 3 倍を超えている。
   • -ステージ2以上の肝線維症の病歴。
   • AST、ALT、または TBIL が正常値の上限 (ULN) の 1.5 倍を超えている。
   • 過去2年以内のアルコールまたは薬物乱用歴。
   • B型肝炎表面抗原（HBsAg）陽性、およびB型肝炎ウイルスDNA陽性（HBV-DNA > 103コピー/mL）。またはB型肝炎ウイルス薬（インターフェロン、ラミブジン、アデホビル、エンテカビルなど）を服用している。またはC型肝炎ウイルス（HCV）抗体陽性。
7. ヒト免疫不全ウイルス（HIV）抗体陽性または梅毒トレポネーマ抗体陽性。
8. 重度の高脂血症（トリグリセリド > 1000 mg/dL）。
9. 制御されていない付随疾患または感染症（臨床実践に基づいて研究者が判断する必要があります）。
10. 被験者は脾臓摘出術を受けており、研究期間中に脾臓摘出術を受ける予定でした。
11. カルノフスキースコア (KPS) < 70。
12. 対象者は、骨髄移植、造血幹細胞移植および/または肝臓移植、腎臓移植などを含むがこれらに限定されない主要臓器移植を受けたことがある、または受ける予定である。
13. 被験者はスクリーニング前の3か月以内にエリスロポエチン、輸血、または赤血球輸血を受けた;またはスクリーニング前の1か月以内に血小板輸血を受けた。
14. -臨床的に診断された、または研究者によって判断された重大な心血管疾患（例、ニューヨーク心臓協会[NYHA]クラス≧3の心不全）。
15. LY-M001注射剤のいずれかの成分に対する過敏症。
16. あらゆる種類の遺伝子治療または細胞治療による以前の治療。
17. -投与前3か月以内の予防的投与のプロトコールで必要とされるもの以外の全身性免疫抑制剤またはステロイド療法の使用。
18. -完全切除された非黒色腫皮膚がん、非転移性前立腺がん、および完全に治療された上皮内乳管がんを除く、スクリーニング後5年以内のがんの病歴。
19. -スクリーニング前の4か月以内に弱毒生ワクチンを受けたことがある、または臨床試験中に弱毒生ワクチンを受ける予定がある。
20. 研究者が被験者を研究に不適当と判断するその他の状態。