Gene Therapy Trial for CLN6 Batten Disease
2026年5月12日 更新者：The Charlotte and Gwenyth Gray Foundation
Phase 1/2b Gene Transfer Clinical Trial for Variant Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis (CLN6 Batten Disease), Delivering the CLN6 Gene by Self-Complementary AAV9
The goal of this clinical trial is to learn if a gene therapy called scAAV9.CB.CLN6 can treat children with CLN6 Batten disease (variant late infantile neuronal ceroid lipofuscinosis). The main questions it aims to answer are if he gene therapy safe and well tolerated, and if the gene therapy help slow disease progression or improve symptoms.
Participants will:
Receive a single dose of the gene therapy through an injection into the fluid around the spinal cord (intrathecal administration) Have regular study visits over 2 years for safety checks and assessments of disease progression Be followed for an additional 3 years in a long-term follow-up study
調査の概要
状態
まだ募集していません
研究の種類
介入
入学 (推定)
12
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Tiffany M Sepp
- 電話番号：617-710-0770
- メール：tiffany@vanguardclinical.com
研究場所
-
-
California
-
La Jolla、California、アメリカ、92093
- University of California, San Diego - Rady Children's
-
コンタクト：
- Olivia Kim-McManus, MD
- 電話番号：x224550 858-576-1700
- メール：okimmcmanus@health.ucsd.edu
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
Inclusion Criteria:
- Diagnosis of CLN6
- At least 4 months old
Exclusion Criteria:
- Presence of another inherited neurologic disease
- Prior stem cell transplantation
- Prior gene transfer, gene editing, or viral vector therapy
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：治療群
|
self-complementary adeno-associated viral vector, serotype 9 (scAAV9), which contains the human CLN6 gene under the control of a hybrid CMV/CB promoter
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events as Assessed by CTCAE Version 5.0
時間枠：From informed consent through Month 24
|
Treatment-emergent adverse events, including serious adverse events, hospitalizations, deaths, clinically significant laboratory abnormalities, and other clinically significant safety findings will be recorded from informed consent through Month 24.
Adverse events will be assessed for intensity using CTCAE version 5.0 and for relationship to scAAV9.CB.CLN6.
The number and percentage of participants with treatment-emergent adverse events will be summarized.
|
From informed consent through Month 24
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
Change From Baseline in Hamburg Rating Scale Score
時間枠：Baseline, Day 28, Month 3, Month 6, Month 9, Month 12, Month 18, and Month 24
|
The Hamburg Rating Scale will be used to assess disease status and function in participants with CLN6 disease.
Change from baseline in Hamburg Rating Scale score will be summarized at scheduled post-baseline visits.
|
Baseline, Day 28, Month 3, Month 6, Month 9, Month 12, Month 18, and Month 24
|
|
Change From Baseline in Weill-Cornell Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis Scale Score
時間枠：Baseline, Day 28, Month 3, Month 6, Month 9, Month 12, Month 18, and Month 24
|
The Weill-Cornell Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis Scale will be used to assess disease status and function in participants with CLN6 disease.
Change from baseline in Weill-Cornell Scale score will be summarized at scheduled post-baseline visits.
|
Baseline, Day 28, Month 3, Month 6, Month 9, Month 12, Month 18, and Month 24
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2026年8月1日
一次修了 (推定)
2027年8月1日
研究の完了 (推定)
2028年8月1日
試験登録日
最初に提出
2026年4月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年5月8日
最初の投稿 (実際)
2026年5月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年5月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年5月12日
最終確認日
2026年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CGGF-CLN6-001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。