Gene Therapy Trial for CLN6 Batten Disease
12 мая 2026 г. обновлено: The Charlotte and Gwenyth Gray Foundation
Phase 1/2b Gene Transfer Clinical Trial for Variant Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis (CLN6 Batten Disease), Delivering the CLN6 Gene by Self-Complementary AAV9
The goal of this clinical trial is to learn if a gene therapy called scAAV9.CB.CLN6 can treat children with CLN6 Batten disease (variant late infantile neuronal ceroid lipofuscinosis). The main questions it aims to answer are if he gene therapy safe and well tolerated, and if the gene therapy help slow disease progression or improve symptoms.
Participants will:
Receive a single dose of the gene therapy through an injection into the fluid around the spinal cord (intrathecal administration) Have regular study visits over 2 years for safety checks and assessments of disease progression Be followed for an additional 3 years in a long-term follow-up study
Обзор исследования
Статус
Еще не набирают
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
12
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Tiffany M Sepp
- Номер телефона: 617-710-0770
- Электронная почта: tiffany@vanguardclinical.com
Места учебы
-
-
California
-
La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92093
- University of California, San Diego - Rady Children's
-
Контакт:
- Olivia Kim-McManus, MD
- Номер телефона: x224550 858-576-1700
- Электронная почта: okimmcmanus@health.ucsd.edu
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Inclusion Criteria:
- Diagnosis of CLN6
- At least 4 months old
Exclusion Criteria:
- Presence of another inherited neurologic disease
- Prior stem cell transplantation
- Prior gene transfer, gene editing, or viral vector therapy
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Группа лечения
|
self-complementary adeno-associated viral vector, serotype 9 (scAAV9), which contains the human CLN6 gene under the control of a hybrid CMV/CB promoter
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events as Assessed by CTCAE Version 5.0
Временное ограничение: From informed consent through Month 24
|
Treatment-emergent adverse events, including serious adverse events, hospitalizations, deaths, clinically significant laboratory abnormalities, and other clinically significant safety findings will be recorded from informed consent through Month 24.
Adverse events will be assessed for intensity using CTCAE version 5.0 and for relationship to scAAV9.CB.CLN6.
The number and percentage of participants with treatment-emergent adverse events will be summarized.
|
From informed consent through Month 24
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Change From Baseline in Hamburg Rating Scale Score
Временное ограничение: Baseline, Day 28, Month 3, Month 6, Month 9, Month 12, Month 18, and Month 24
|
The Hamburg Rating Scale will be used to assess disease status and function in participants with CLN6 disease.
Change from baseline in Hamburg Rating Scale score will be summarized at scheduled post-baseline visits.
|
Baseline, Day 28, Month 3, Month 6, Month 9, Month 12, Month 18, and Month 24
|
|
Change From Baseline in Weill-Cornell Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis Scale Score
Временное ограничение: Baseline, Day 28, Month 3, Month 6, Month 9, Month 12, Month 18, and Month 24
|
The Weill-Cornell Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis Scale will be used to assess disease status and function in participants with CLN6 disease.
Change from baseline in Weill-Cornell Scale score will be summarized at scheduled post-baseline visits.
|
Baseline, Day 28, Month 3, Month 6, Month 9, Month 12, Month 18, and Month 24
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
1 августа 2026 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 августа 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 августа 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
20 апреля 2026 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
8 мая 2026 г.
Первый опубликованный (Действительный)
13 мая 2026 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
14 мая 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
12 мая 2026 г.
Последняя проверка
1 мая 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания нервной системы
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Генетические заболевания, врожденные
- Метаболические заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Нарушения липидного обмена
- Липидный обмен, врожденные ошибки
- Липидозы
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Пищевые и метаболические заболевания
- Нейрональные цероид-липофусцинозы
Другие идентификационные номера исследования
- CGGF-CLN6-001
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕ РЕШЕНО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .