Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Gene Therapy Trial for CLN6 Batten Disease

12 maja 2026 zaktualizowane przez: The Charlotte and Gwenyth Gray Foundation

Phase 1/2b Gene Transfer Clinical Trial for Variant Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis (CLN6 Batten Disease), Delivering the CLN6 Gene by Self-Complementary AAV9

The goal of this clinical trial is to learn if a gene therapy called scAAV9.CB.CLN6 can treat children with CLN6 Batten disease (variant late infantile neuronal ceroid lipofuscinosis). The main questions it aims to answer are if he gene therapy safe and well tolerated, and if the gene therapy help slow disease progression or improve symptoms.

Participants will:

Receive a single dose of the gene therapy through an injection into the fluid around the spinal cord (intrathecal administration) Have regular study visits over 2 years for safety checks and assessments of disease progression Be followed for an additional 3 years in a long-term follow-up study

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

12

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093
        • University of California, San Diego - Rady Children's
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Inclusion Criteria:

  • Diagnosis of CLN6
  • At least 4 months old

Exclusion Criteria:

  • Presence of another inherited neurologic disease
  • Prior stem cell transplantation
  • Prior gene transfer, gene editing, or viral vector therapy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa eksperymentalna
Lek: scAAV9.CB.CLN6 (dose: 1.5E14 vector genomes)
self-complementary adeno-associated viral vector, serotype 9 (scAAV9), which contains the human CLN6 gene under the control of a hybrid CMV/CB promoter

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events as Assessed by CTCAE Version 5.0
Ramy czasowe: From informed consent through Month 24
Treatment-emergent adverse events, including serious adverse events, hospitalizations, deaths, clinically significant laboratory abnormalities, and other clinically significant safety findings will be recorded from informed consent through Month 24. Adverse events will be assessed for intensity using CTCAE version 5.0 and for relationship to scAAV9.CB.CLN6. The number and percentage of participants with treatment-emergent adverse events will be summarized.
From informed consent through Month 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Change From Baseline in Hamburg Rating Scale Score
Ramy czasowe: Baseline, Day 28, Month 3, Month 6, Month 9, Month 12, Month 18, and Month 24
The Hamburg Rating Scale will be used to assess disease status and function in participants with CLN6 disease. Change from baseline in Hamburg Rating Scale score will be summarized at scheduled post-baseline visits.
Baseline, Day 28, Month 3, Month 6, Month 9, Month 12, Month 18, and Month 24
Change From Baseline in Weill-Cornell Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis Scale Score
Ramy czasowe: Baseline, Day 28, Month 3, Month 6, Month 9, Month 12, Month 18, and Month 24
The Weill-Cornell Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis Scale will be used to assess disease status and function in participants with CLN6 disease. Change from baseline in Weill-Cornell Scale score will be summarized at scheduled post-baseline visits.
Baseline, Day 28, Month 3, Month 6, Month 9, Month 12, Month 18, and Month 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

The Charlotte and Gwenyth Gray Foundation

Współpracownicy

University of California, San Diego

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 sierpnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 kwietnia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 maja 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 maja 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CGGF-CLN6-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj