Gene Therapy Trial for CLN6 Batten Disease
12. května 2026 aktualizováno: The Charlotte and Gwenyth Gray Foundation
Phase 1/2b Gene Transfer Clinical Trial for Variant Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis (CLN6 Batten Disease), Delivering the CLN6 Gene by Self-Complementary AAV9
The goal of this clinical trial is to learn if a gene therapy called scAAV9.CB.CLN6 can treat children with CLN6 Batten disease (variant late infantile neuronal ceroid lipofuscinosis). The main questions it aims to answer are if he gene therapy safe and well tolerated, and if the gene therapy help slow disease progression or improve symptoms.
Participants will:
Receive a single dose of the gene therapy through an injection into the fluid around the spinal cord (intrathecal administration) Have regular study visits over 2 years for safety checks and assessments of disease progression Be followed for an additional 3 years in a long-term follow-up study
Přehled studie
Postavení
Zatím nenabíráme
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
12
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Tiffany M Sepp
- Telefonní číslo: 617-710-0770
- E-mail: tiffany@vanguardclinical.com
Studijní místa
-
-
California
-
La Jolla, California, Spojené státy, 92093
- University of California, San Diego - Rady Children's
-
Kontakt:
- Olivia Kim-McManus, MD
- Telefonní číslo: x224550 858-576-1700
- E-mail: okimmcmanus@health.ucsd.edu
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Inclusion Criteria:
- Diagnosis of CLN6
- At least 4 months old
Exclusion Criteria:
- Presence of another inherited neurologic disease
- Prior stem cell transplantation
- Prior gene transfer, gene editing, or viral vector therapy
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Léčebná skupina
|
self-complementary adeno-associated viral vector, serotype 9 (scAAV9), which contains the human CLN6 gene under the control of a hybrid CMV/CB promoter
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events as Assessed by CTCAE Version 5.0
Časové okno: From informed consent through Month 24
|
Treatment-emergent adverse events, including serious adverse events, hospitalizations, deaths, clinically significant laboratory abnormalities, and other clinically significant safety findings will be recorded from informed consent through Month 24.
Adverse events will be assessed for intensity using CTCAE version 5.0 and for relationship to scAAV9.CB.CLN6.
The number and percentage of participants with treatment-emergent adverse events will be summarized.
|
From informed consent through Month 24
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Change From Baseline in Hamburg Rating Scale Score
Časové okno: Baseline, Day 28, Month 3, Month 6, Month 9, Month 12, Month 18, and Month 24
|
The Hamburg Rating Scale will be used to assess disease status and function in participants with CLN6 disease.
Change from baseline in Hamburg Rating Scale score will be summarized at scheduled post-baseline visits.
|
Baseline, Day 28, Month 3, Month 6, Month 9, Month 12, Month 18, and Month 24
|
|
Change From Baseline in Weill-Cornell Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis Scale Score
Časové okno: Baseline, Day 28, Month 3, Month 6, Month 9, Month 12, Month 18, and Month 24
|
The Weill-Cornell Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis Scale will be used to assess disease status and function in participants with CLN6 disease.
Change from baseline in Weill-Cornell Scale score will be summarized at scheduled post-baseline visits.
|
Baseline, Day 28, Month 3, Month 6, Month 9, Month 12, Month 18, and Month 24
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
1. srpna 2026
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. srpna 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. srpna 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
20. dubna 2026
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
8. května 2026
První zveřejněno (Aktuální)
13. května 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
14. května 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
12. května 2026
Naposledy ověřeno
1. května 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci nervového systému
- Metabolismus, vrozené chyby
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Neurodegenerativní onemocnění
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Poruchy metabolismu lipidů
- Metabolismus lipidů, vrozené chyby
- Lipidózy
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Nutriční a metabolické nemoci
- Neuronální ceroidní lipofuscinózy
Další identifikační čísla studie
- CGGF-CLN6-001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .