Gene Therapy Trial for CLN6 Batten Disease
2026년 5월 12일 업데이트: The Charlotte and Gwenyth Gray Foundation
Phase 1/2b Gene Transfer Clinical Trial for Variant Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis (CLN6 Batten Disease), Delivering the CLN6 Gene by Self-Complementary AAV9
The goal of this clinical trial is to learn if a gene therapy called scAAV9.CB.CLN6 can treat children with CLN6 Batten disease (variant late infantile neuronal ceroid lipofuscinosis). The main questions it aims to answer are if he gene therapy safe and well tolerated, and if the gene therapy help slow disease progression or improve symptoms.
Participants will:
Receive a single dose of the gene therapy through an injection into the fluid around the spinal cord (intrathecal administration) Have regular study visits over 2 years for safety checks and assessments of disease progression Be followed for an additional 3 years in a long-term follow-up study
연구 개요
상태
아직 모집하지 않음
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
12
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Tiffany M Sepp
- 전화번호: 617-710-0770
- 이메일: tiffany@vanguardclinical.com
연구 장소
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California
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La Jolla, California, 미국, 92093
- University of California, San Diego - Rady Children's
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연락하다:
- Olivia Kim-McManus, MD
- 전화번호: x224550 858-576-1700
- 이메일: okimmcmanus@health.ucsd.edu
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
Inclusion Criteria:
- Diagnosis of CLN6
- At least 4 months old
Exclusion Criteria:
- Presence of another inherited neurologic disease
- Prior stem cell transplantation
- Prior gene transfer, gene editing, or viral vector therapy
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 치료군
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self-complementary adeno-associated viral vector, serotype 9 (scAAV9), which contains the human CLN6 gene under the control of a hybrid CMV/CB promoter
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events as Assessed by CTCAE Version 5.0
기간: From informed consent through Month 24
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Treatment-emergent adverse events, including serious adverse events, hospitalizations, deaths, clinically significant laboratory abnormalities, and other clinically significant safety findings will be recorded from informed consent through Month 24.
Adverse events will be assessed for intensity using CTCAE version 5.0 and for relationship to scAAV9.CB.CLN6.
The number and percentage of participants with treatment-emergent adverse events will be summarized.
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From informed consent through Month 24
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Change From Baseline in Hamburg Rating Scale Score
기간: Baseline, Day 28, Month 3, Month 6, Month 9, Month 12, Month 18, and Month 24
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The Hamburg Rating Scale will be used to assess disease status and function in participants with CLN6 disease.
Change from baseline in Hamburg Rating Scale score will be summarized at scheduled post-baseline visits.
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Baseline, Day 28, Month 3, Month 6, Month 9, Month 12, Month 18, and Month 24
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Change From Baseline in Weill-Cornell Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis Scale Score
기간: Baseline, Day 28, Month 3, Month 6, Month 9, Month 12, Month 18, and Month 24
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The Weill-Cornell Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis Scale will be used to assess disease status and function in participants with CLN6 disease.
Change from baseline in Weill-Cornell Scale score will be summarized at scheduled post-baseline visits.
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Baseline, Day 28, Month 3, Month 6, Month 9, Month 12, Month 18, and Month 24
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2026년 8월 1일
기본 완료 (추정된)
2027년 8월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 4월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 5월 8일
처음 게시됨 (실제)
2026년 5월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 5월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 12일
마지막으로 확인됨
2026년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CGGF-CLN6-001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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