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Gene Therapy Trial for CLN6 Batten Disease

12 mai 2026 mis à jour par: The Charlotte and Gwenyth Gray Foundation

Phase 1/2b Gene Transfer Clinical Trial for Variant Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis (CLN6 Batten Disease), Delivering the CLN6 Gene by Self-Complementary AAV9

The goal of this clinical trial is to learn if a gene therapy called scAAV9.CB.CLN6 can treat children with CLN6 Batten disease (variant late infantile neuronal ceroid lipofuscinosis). The main questions it aims to answer are if he gene therapy safe and well tolerated, and if the gene therapy help slow disease progression or improve symptoms.

Participants will:

Receive a single dose of the gene therapy through an injection into the fluid around the spinal cord (intrathecal administration) Have regular study visits over 2 years for safety checks and assessments of disease progression Be followed for an additional 3 years in a long-term follow-up study

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

12

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • La Jolla, California, États-Unis, 92093
        • University of California, San Diego - Rady Children's
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Inclusion Criteria:

  • Diagnosis of CLN6
  • At least 4 months old

Exclusion Criteria:

  • Presence of another inherited neurologic disease
  • Prior stem cell transplantation
  • Prior gene transfer, gene editing, or viral vector therapy

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Groupe de traitement
Médicament: scAAV9.CB.CLN6 (dose: 1.5E14 vector genomes)
self-complementary adeno-associated viral vector, serotype 9 (scAAV9), which contains the human CLN6 gene under the control of a hybrid CMV/CB promoter

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events as Assessed by CTCAE Version 5.0
Délai: From informed consent through Month 24
Treatment-emergent adverse events, including serious adverse events, hospitalizations, deaths, clinically significant laboratory abnormalities, and other clinically significant safety findings will be recorded from informed consent through Month 24. Adverse events will be assessed for intensity using CTCAE version 5.0 and for relationship to scAAV9.CB.CLN6. The number and percentage of participants with treatment-emergent adverse events will be summarized.
From informed consent through Month 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Change From Baseline in Hamburg Rating Scale Score
Délai: Baseline, Day 28, Month 3, Month 6, Month 9, Month 12, Month 18, and Month 24
The Hamburg Rating Scale will be used to assess disease status and function in participants with CLN6 disease. Change from baseline in Hamburg Rating Scale score will be summarized at scheduled post-baseline visits.
Baseline, Day 28, Month 3, Month 6, Month 9, Month 12, Month 18, and Month 24
Change From Baseline in Weill-Cornell Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis Scale Score
Délai: Baseline, Day 28, Month 3, Month 6, Month 9, Month 12, Month 18, and Month 24
The Weill-Cornell Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis Scale will be used to assess disease status and function in participants with CLN6 disease. Change from baseline in Weill-Cornell Scale score will be summarized at scheduled post-baseline visits.
Baseline, Day 28, Month 3, Month 6, Month 9, Month 12, Month 18, and Month 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

The Charlotte and Gwenyth Gray Foundation

Collaborateurs

University of California, San Diego

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 août 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 août 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 août 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 avril 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 mai 2026

Première publication (Réel)

13 mai 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 mai 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CGGF-CLN6-001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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