Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gene Therapy Trial for CLN6 Batten Disease

12 mei 2026 bijgewerkt door: The Charlotte and Gwenyth Gray Foundation

Phase 1/2b Gene Transfer Clinical Trial for Variant Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis (CLN6 Batten Disease), Delivering the CLN6 Gene by Self-Complementary AAV9

The goal of this clinical trial is to learn if a gene therapy called scAAV9.CB.CLN6 can treat children with CLN6 Batten disease (variant late infantile neuronal ceroid lipofuscinosis). The main questions it aims to answer are if he gene therapy safe and well tolerated, and if the gene therapy help slow disease progression or improve symptoms.

Participants will:

Receive a single dose of the gene therapy through an injection into the fluid around the spinal cord (intrathecal administration) Have regular study visits over 2 years for safety checks and assessments of disease progression Be followed for an additional 3 years in a long-term follow-up study

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92093
        • University of California, San Diego - Rady Children's
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusion Criteria:

  • Diagnosis of CLN6
  • At least 4 months old

Exclusion Criteria:

  • Presence of another inherited neurologic disease
  • Prior stem cell transplantation
  • Prior gene transfer, gene editing, or viral vector therapy

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Behandelingsgroep
Geneesmiddel: scAAV9.CB.CLN6 (dose: 1.5E14 vector genomes)
self-complementary adeno-associated viral vector, serotype 9 (scAAV9), which contains the human CLN6 gene under the control of a hybrid CMV/CB promoter

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events as Assessed by CTCAE Version 5.0
Tijdsspanne: From informed consent through Month 24
Treatment-emergent adverse events, including serious adverse events, hospitalizations, deaths, clinically significant laboratory abnormalities, and other clinically significant safety findings will be recorded from informed consent through Month 24. Adverse events will be assessed for intensity using CTCAE version 5.0 and for relationship to scAAV9.CB.CLN6. The number and percentage of participants with treatment-emergent adverse events will be summarized.
From informed consent through Month 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Change From Baseline in Hamburg Rating Scale Score
Tijdsspanne: Baseline, Day 28, Month 3, Month 6, Month 9, Month 12, Month 18, and Month 24
The Hamburg Rating Scale will be used to assess disease status and function in participants with CLN6 disease. Change from baseline in Hamburg Rating Scale score will be summarized at scheduled post-baseline visits.
Baseline, Day 28, Month 3, Month 6, Month 9, Month 12, Month 18, and Month 24
Change From Baseline in Weill-Cornell Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis Scale Score
Tijdsspanne: Baseline, Day 28, Month 3, Month 6, Month 9, Month 12, Month 18, and Month 24
The Weill-Cornell Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis Scale will be used to assess disease status and function in participants with CLN6 disease. Change from baseline in Weill-Cornell Scale score will be summarized at scheduled post-baseline visits.
Baseline, Day 28, Month 3, Month 6, Month 9, Month 12, Month 18, and Month 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

The Charlotte and Gwenyth Gray Foundation

Medewerkers

University of California, San Diego

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 augustus 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 augustus 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 augustus 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 april 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 mei 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 mei 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CGGF-CLN6-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren