Efficacy, Safety, and Tolerability of Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) Administered Intravenously Every 4 Weeks in Ambulatory Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (FORZETTO) (FORZETTO)
2026年5月20日 更新者：Dyne Therapeutics
A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Investigate the Efficacy, Safety, and Tolerability of DYNE-251 Administered Intravenously in Ambulatory Male Participants 4 to 18 Years of Age With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon-51 Skipping
The purpose of the study is to assess the efficacy, safety, and tolerability of zeleciment rostudirsen (DYNE-251) administered intravenously (IV) every 4 weeks to ambulatory Duchenne muscular dystrophy (DMD) participants, 4 to 18 years of age, with dystrophin mutations amenable to exon 51 skipping.
調査の概要
状態
募集
条件
詳細な説明
The study consists of three periods: a Screening period (up to 6 weeks), a Placebo-Controlled Period (72 weeks) and an open-label Long-Term Extension Period (96 weeks).
研究の種類
介入
入学 (推定)
90
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Dyne Clinical Trials
- 電話番号：+1-781-317-1919
- メール：clinicaltrials@dyne-tx.com
研究場所
-
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North Carolina
-
Hillsborough、North Carolina、アメリカ、27278
- 募集
- Rare Disease Research, LLC
-
コンタクト：
- Hannah Nation
- 電話番号：984-314-2252
- メール：hannah.nation@rarediseaseresearch.com
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
Inclusion Criteria:
- Ambulatory male with confirmed diagnosis of DMD and with a mutation in the dystrophin gene characterized by exon deletion amenable to exon 51 skipping .
- Rise From Floor (RFF) time must be < 10 seconds for both screening assessments .
- Receiving a stable daily or weekend dosage of glucocorticoids for at least 24 weeks prior to randomization with the expectation of maintaining a stable dose during the Placebo-Controlled Period of the study (unless dose adjustment is required by weight change)
Exclusion Criteria:
- Receipt of ongoing immunosuppressive therapy (other than glucocorticoids) within 12 weeks prior to randomization
- Use of any pharmacologic treatment (other than glucocorticoids) that may have an effect on muscle strength or function within 12 weeks prior to randomization
- Any change in prophylaxis/treatment for congestive heart failure (CHF) within 12 weeks prior to randomization
- Receipt of eteplirsen within 1 week prior to randomization
- Receipt of alternative exon-skipping or dystrophin-modifying therapy or zeleciment rostudirsen within 24 weeks prior to randomization
- Receipt of givinostat within 12 weeks prior to randomization
- Receipt of gene therapy at any time
Note: Other inclusion or exclusion criteria may apply
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：Placebo-Controlled Period: Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251)
Participants will be randomized to receive zeleciment rostudirsen, once every 4 weeks (Q4W) for up to 72 weeks.
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Administered by IV infusion
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プラセボコンパレーター：Placebo-Controlled Period: Placebo
Participants will be randomized to receive placebo, Q4W for up to 72 weeks.
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点滴静注による投与
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実験的：Open-Label Long-Term Extension Period: Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251)
All participants who complete the Placebo-Controlled Period of the study will receive zeleciment rostudirsen administered Q4W for up to 96 weeks.
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Administered by IV infusion
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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Rise From Floor (RFF) velocity
時間枠：Baseline, Week 73
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Baseline, Week 73
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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RFF (Rise From Floor) velocity
時間枠：Baseline, up to Week 169
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Baseline, up to Week 169
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Stride Velocity 95th Percentile (SV95C)
時間枠：Baseline, Week 73, up to Week 169
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Baseline, Week 73, up to Week 169
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North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Total Score
時間枠：Baseline, Week 73, up to Week 169
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Baseline, Week 73, up to Week 169
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10-Meter Walk/Run (10MWR) Velocity
時間枠：Baseline, Week 73, up to Week 169
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Baseline, Week 73, up to Week 169
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4-Stair Climb (4SC) velocity
時間枠：Baseline, Week 73, up to Week 169
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Baseline, Week 73, up to Week 169
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Functional Composite score
時間枠：Baseline, Week 73, up to Week 169
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Baseline, Week 73, up to Week 169
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Forced Vital Capacity (FVC)
時間枠：Baseline, Week 73, up to Week 169
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Baseline, Week 73, up to Week 169
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Patient Global Impression of Severity (PGI-S)
時間枠：Baseline, Week 73, up to Week 169
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Baseline, Week 73, up to Week 169
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Outcome of Patient Global Impression of Change (PGI-C)
時間枠：Week 73, up to Week 169
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Week 73, up to Week 169
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Blood Creatine Kinase (CK) levels
時間枠：Baseline, Week 73, up to Week 169
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Baseline, Week 73, up to Week 169
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Incidence of participants With Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
時間枠：Through study completion, up to Week 173
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Through study completion, up to Week 173
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Maximum Observed Plasma Drug Concentration of DYNE-251 (Cmax)
時間枠：Through study completion, up to Week 169
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Through study completion, up to Week 169
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Time to Maximum Observed Plasma Drug Concentration of DYNE-251 (tmax)
時間枠：Through study completion, up to Week 169
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Through study completion, up to Week 169
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Area Under the Plasma Drug Concentration-Time Curve From Time 0 to the Last Quantifiable Concentration of DYNE-251 in Plasma (AUC-tlast)
時間枠：Through study completion, up to Week 169
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Through study completion, up to Week 169
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Area Under the Plasma Drug Concentration Versus Time Curve From Time 0 (Dosing) Extrapolated to Time Infinity of DYNE-251 (AUC∞)
時間枠：Through study completion, up to Week 169
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Through study completion, up to Week 169
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Apparent Terminal Phase Elimination Rate Constant of DYNE-251 in Plasma (λz)
時間枠：Through study completion, up to Week 169
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Through study completion, up to Week 169
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Apparent Terminal Elimination Half-Life of DYNE-251 in Plasma (t½)
時間枠：Through study completion, up to Week 169
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Through study completion, up to Week 169
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Total Body Clearance (CL) of DYNE-251
時間枠：Through study completion, up to Week 169
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Through study completion, up to Week 169
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Volume of Distribution at the Terminal Phase of DYNE-251 in Plasma (Vz)
時間枠：Through study completion, up to Week 169
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Through study completion, up to Week 169
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Volume of Distribution at Steady State of DYNE-251 in Plasma (Vss)
時間枠：Through study completion, up to Week 169
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Through study completion, up to Week 169
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Incidence of Participants With Antidrug Antibodies (ADAs)
時間枠：Through study completion, up to Week 169
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Through study completion, up to Week 169
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2026年6月1日
一次修了 (推定)
2030年12月1日
研究の完了 (推定)
2032年10月1日
試験登録日
最初に提出
2026年5月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年5月20日
最初の投稿 (実際)
2026年5月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年5月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年5月20日
最終確認日
2026年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- DYNE251-DMD-301
- 2025-524096-23-00 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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