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Efficacy, Safety, and Tolerability of Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) Administered Intravenously Every 4 Weeks in Ambulatory Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (FORZETTO) (FORZETTO)

20. Mai 2026 aktualisiert von: Dyne Therapeutics

A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Investigate the Efficacy, Safety, and Tolerability of DYNE-251 Administered Intravenously in Ambulatory Male Participants 4 to 18 Years of Age With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon-51 Skipping

The purpose of the study is to assess the efficacy, safety, and tolerability of zeleciment rostudirsen (DYNE-251) administered intravenously (IV) every 4 weeks to ambulatory Duchenne muscular dystrophy (DMD) participants, 4 to 18 years of age, with dystrophin mutations amenable to exon 51 skipping.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

The study consists of three periods: a Screening period (up to 6 weeks), a Placebo-Controlled Period (72 weeks) and an open-label Long-Term Extension Period (96 weeks).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

90

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Inclusion Criteria:

  • Ambulatory male with confirmed diagnosis of DMD and with a mutation in the dystrophin gene characterized by exon deletion amenable to exon 51 skipping .
  • Rise From Floor (RFF) time must be < 10 seconds for both screening assessments .
  • Receiving a stable daily or weekend dosage of glucocorticoids for at least 24 weeks prior to randomization with the expectation of maintaining a stable dose during the Placebo-Controlled Period of the study (unless dose adjustment is required by weight change)

Exclusion Criteria:

  • Receipt of ongoing immunosuppressive therapy (other than glucocorticoids) within 12 weeks prior to randomization
  • Use of any pharmacologic treatment (other than glucocorticoids) that may have an effect on muscle strength or function within 12 weeks prior to randomization
  • Any change in prophylaxis/treatment for congestive heart failure (CHF) within 12 weeks prior to randomization
  • Receipt of eteplirsen within 1 week prior to randomization
  • Receipt of alternative exon-skipping or dystrophin-modifying therapy or zeleciment rostudirsen within 24 weeks prior to randomization
  • Receipt of givinostat within 12 weeks prior to randomization
  • Receipt of gene therapy at any time

Note: Other inclusion or exclusion criteria may apply

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Placebo-Controlled Period: Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251)
Participants will be randomized to receive zeleciment rostudirsen, once every 4 weeks (Q4W) for up to 72 weeks.
Arzneimittel: Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251)
Administered by IV infusion
Placebo-Komparator: Placebo-Controlled Period: Placebo
Participants will be randomized to receive placebo, Q4W for up to 72 weeks.
Arzneimittel: Placebo
Verabreicht durch IV-Infusion
Experimental: Open-Label Long-Term Extension Period: Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251)
All participants who complete the Placebo-Controlled Period of the study will receive zeleciment rostudirsen administered Q4W for up to 96 weeks.
Arzneimittel: Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251)
Administered by IV infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Rise From Floor (RFF) velocity
Zeitfenster: Baseline, Week 73
Baseline, Week 73

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
RFF (Rise From Floor) velocity
Zeitfenster: Baseline, up to Week 169
Baseline, up to Week 169
Stride Velocity 95th Percentile (SV95C)
Zeitfenster: Baseline, Week 73, up to Week 169
Baseline, Week 73, up to Week 169
North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Total Score
Zeitfenster: Baseline, Week 73, up to Week 169
Baseline, Week 73, up to Week 169
10-Meter Walk/Run (10MWR) Velocity
Zeitfenster: Baseline, Week 73, up to Week 169
Baseline, Week 73, up to Week 169
4-Stair Climb (4SC) velocity
Zeitfenster: Baseline, Week 73, up to Week 169
Baseline, Week 73, up to Week 169
Functional Composite score
Zeitfenster: Baseline, Week 73, up to Week 169
Baseline, Week 73, up to Week 169
Forced Vital Capacity (FVC)
Zeitfenster: Baseline, Week 73, up to Week 169
Baseline, Week 73, up to Week 169
Patient Global Impression of Severity (PGI-S)
Zeitfenster: Baseline, Week 73, up to Week 169
Baseline, Week 73, up to Week 169
Outcome of Patient Global Impression of Change (PGI-C)
Zeitfenster: Week 73, up to Week 169
Week 73, up to Week 169
Blood Creatine Kinase (CK) levels
Zeitfenster: Baseline, Week 73, up to Week 169
Baseline, Week 73, up to Week 169
Incidence of participants With Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Zeitfenster: Through study completion, up to Week 173
Through study completion, up to Week 173
Maximum Observed Plasma Drug Concentration of DYNE-251 (Cmax)
Zeitfenster: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169
Time to Maximum Observed Plasma Drug Concentration of DYNE-251 (tmax)
Zeitfenster: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169
Area Under the Plasma Drug Concentration-Time Curve From Time 0 to the Last Quantifiable Concentration of DYNE-251 in Plasma (AUC-tlast)
Zeitfenster: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169
Area Under the Plasma Drug Concentration Versus Time Curve From Time 0 (Dosing) Extrapolated to Time Infinity of DYNE-251 (AUC∞)
Zeitfenster: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169
Apparent Terminal Phase Elimination Rate Constant of DYNE-251 in Plasma (λz)
Zeitfenster: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169
Apparent Terminal Elimination Half-Life of DYNE-251 in Plasma (t½)
Zeitfenster: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169
Total Body Clearance (CL) of DYNE-251
Zeitfenster: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169
Volume of Distribution at the Terminal Phase of DYNE-251 in Plasma (Vz)
Zeitfenster: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169
Volume of Distribution at Steady State of DYNE-251 in Plasma (Vss)
Zeitfenster: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169
Incidence of Participants With Antidrug Antibodies (ADAs)
Zeitfenster: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Dyne Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Juni 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2032

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Mai 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Mai 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. Mai 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DYNE251-DMD-301
  • 2025-524096-23-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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