Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Efficacy, Safety, and Tolerability of Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) Administered Intravenously Every 4 Weeks in Ambulatory Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (FORZETTO) (FORZETTO)

keskiviikko 20. toukokuuta 2026 päivittänyt: Dyne Therapeutics

A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Investigate the Efficacy, Safety, and Tolerability of DYNE-251 Administered Intravenously in Ambulatory Male Participants 4 to 18 Years of Age With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon-51 Skipping

The purpose of the study is to assess the efficacy, safety, and tolerability of zeleciment rostudirsen (DYNE-251) administered intravenously (IV) every 4 weeks to ambulatory Duchenne muscular dystrophy (DMD) participants, 4 to 18 years of age, with dystrophin mutations amenable to exon 51 skipping.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

The study consists of three periods: a Screening period (up to 6 weeks), a Placebo-Controlled Period (72 weeks) and an open-label Long-Term Extension Period (96 weeks).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

90

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Inclusion Criteria:

  • Ambulatory male with confirmed diagnosis of DMD and with a mutation in the dystrophin gene characterized by exon deletion amenable to exon 51 skipping .
  • Rise From Floor (RFF) time must be < 10 seconds for both screening assessments .
  • Receiving a stable daily or weekend dosage of glucocorticoids for at least 24 weeks prior to randomization with the expectation of maintaining a stable dose during the Placebo-Controlled Period of the study (unless dose adjustment is required by weight change)

Exclusion Criteria:

  • Receipt of ongoing immunosuppressive therapy (other than glucocorticoids) within 12 weeks prior to randomization
  • Use of any pharmacologic treatment (other than glucocorticoids) that may have an effect on muscle strength or function within 12 weeks prior to randomization
  • Any change in prophylaxis/treatment for congestive heart failure (CHF) within 12 weeks prior to randomization
  • Receipt of eteplirsen within 1 week prior to randomization
  • Receipt of alternative exon-skipping or dystrophin-modifying therapy or zeleciment rostudirsen within 24 weeks prior to randomization
  • Receipt of givinostat within 12 weeks prior to randomization
  • Receipt of gene therapy at any time

Note: Other inclusion or exclusion criteria may apply

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Placebo-Controlled Period: Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251)
Participants will be randomized to receive zeleciment rostudirsen, once every 4 weeks (Q4W) for up to 72 weeks.
Lääke: Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251)
Administered by IV infusion
Placebo Comparator: Placebo-Controlled Period: Placebo
Participants will be randomized to receive placebo, Q4W for up to 72 weeks.
Lääke: Plasebo
Annostetaan IV-infuusiona
Kokeellinen: Open-Label Long-Term Extension Period: Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251)
All participants who complete the Placebo-Controlled Period of the study will receive zeleciment rostudirsen administered Q4W for up to 96 weeks.
Lääke: Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251)
Administered by IV infusion

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Rise From Floor (RFF) velocity
Aikaikkuna: Baseline, Week 73
Baseline, Week 73

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
RFF (Rise From Floor) velocity
Aikaikkuna: Baseline, up to Week 169
Baseline, up to Week 169
Stride Velocity 95th Percentile (SV95C)
Aikaikkuna: Baseline, Week 73, up to Week 169
Baseline, Week 73, up to Week 169
North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Total Score
Aikaikkuna: Baseline, Week 73, up to Week 169
Baseline, Week 73, up to Week 169
10-Meter Walk/Run (10MWR) Velocity
Aikaikkuna: Baseline, Week 73, up to Week 169
Baseline, Week 73, up to Week 169
4-Stair Climb (4SC) velocity
Aikaikkuna: Baseline, Week 73, up to Week 169
Baseline, Week 73, up to Week 169
Functional Composite score
Aikaikkuna: Baseline, Week 73, up to Week 169
Baseline, Week 73, up to Week 169
Forced Vital Capacity (FVC)
Aikaikkuna: Baseline, Week 73, up to Week 169
Baseline, Week 73, up to Week 169
Patient Global Impression of Severity (PGI-S)
Aikaikkuna: Baseline, Week 73, up to Week 169
Baseline, Week 73, up to Week 169
Outcome of Patient Global Impression of Change (PGI-C)
Aikaikkuna: Week 73, up to Week 169
Week 73, up to Week 169
Blood Creatine Kinase (CK) levels
Aikaikkuna: Baseline, Week 73, up to Week 169
Baseline, Week 73, up to Week 169
Incidence of participants With Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Aikaikkuna: Through study completion, up to Week 173
Through study completion, up to Week 173
Maximum Observed Plasma Drug Concentration of DYNE-251 (Cmax)
Aikaikkuna: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169
Time to Maximum Observed Plasma Drug Concentration of DYNE-251 (tmax)
Aikaikkuna: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169
Area Under the Plasma Drug Concentration-Time Curve From Time 0 to the Last Quantifiable Concentration of DYNE-251 in Plasma (AUC-tlast)
Aikaikkuna: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169
Area Under the Plasma Drug Concentration Versus Time Curve From Time 0 (Dosing) Extrapolated to Time Infinity of DYNE-251 (AUC∞)
Aikaikkuna: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169
Apparent Terminal Phase Elimination Rate Constant of DYNE-251 in Plasma (λz)
Aikaikkuna: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169
Apparent Terminal Elimination Half-Life of DYNE-251 in Plasma (t½)
Aikaikkuna: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169
Total Body Clearance (CL) of DYNE-251
Aikaikkuna: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169
Volume of Distribution at the Terminal Phase of DYNE-251 in Plasma (Vz)
Aikaikkuna: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169
Volume of Distribution at Steady State of DYNE-251 in Plasma (Vss)
Aikaikkuna: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169
Incidence of Participants With Antidrug Antibodies (ADAs)
Aikaikkuna: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Dyne Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. lokakuuta 2032

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 20. toukokuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 20. toukokuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 27. toukokuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 27. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 20. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DYNE251-DMD-301
  • 2025-524096-23-00 (Ctis)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa