Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Efficacy, Safety, and Tolerability of Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) Administered Intravenously Every 4 Weeks in Ambulatory Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (FORZETTO) (FORZETTO)

20 мая 2026 г. обновлено: Dyne Therapeutics

A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Investigate the Efficacy, Safety, and Tolerability of DYNE-251 Administered Intravenously in Ambulatory Male Participants 4 to 18 Years of Age With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon-51 Skipping

The purpose of the study is to assess the efficacy, safety, and tolerability of zeleciment rostudirsen (DYNE-251) administered intravenously (IV) every 4 weeks to ambulatory Duchenne muscular dystrophy (DMD) participants, 4 to 18 years of age, with dystrophin mutations amenable to exon 51 skipping.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

The study consists of three periods: a Screening period (up to 6 weeks), a Placebo-Controlled Period (72 weeks) and an open-label Long-Term Extension Period (96 weeks).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

90

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Dyne Clinical Trials
  • Номер телефона: +1-781-317-1919
  • Электронная почта: clinicaltrials@dyne-tx.com

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Inclusion Criteria:

  • Ambulatory male with confirmed diagnosis of DMD and with a mutation in the dystrophin gene characterized by exon deletion amenable to exon 51 skipping .
  • Rise From Floor (RFF) time must be < 10 seconds for both screening assessments .
  • Receiving a stable daily or weekend dosage of glucocorticoids for at least 24 weeks prior to randomization with the expectation of maintaining a stable dose during the Placebo-Controlled Period of the study (unless dose adjustment is required by weight change)

Exclusion Criteria:

  • Receipt of ongoing immunosuppressive therapy (other than glucocorticoids) within 12 weeks prior to randomization
  • Use of any pharmacologic treatment (other than glucocorticoids) that may have an effect on muscle strength or function within 12 weeks prior to randomization
  • Any change in prophylaxis/treatment for congestive heart failure (CHF) within 12 weeks prior to randomization
  • Receipt of eteplirsen within 1 week prior to randomization
  • Receipt of alternative exon-skipping or dystrophin-modifying therapy or zeleciment rostudirsen within 24 weeks prior to randomization
  • Receipt of givinostat within 12 weeks prior to randomization
  • Receipt of gene therapy at any time

Note: Other inclusion or exclusion criteria may apply

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Placebo-Controlled Period: Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251)
Participants will be randomized to receive zeleciment rostudirsen, once every 4 weeks (Q4W) for up to 72 weeks.
Лекарство: Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251)
Administered by IV infusion
Плацебо Компаратор: Placebo-Controlled Period: Placebo
Participants will be randomized to receive placebo, Q4W for up to 72 weeks.
Лекарство: Плацебо
Вводят в/в инфузию
Экспериментальный: Open-Label Long-Term Extension Period: Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251)
All participants who complete the Placebo-Controlled Period of the study will receive zeleciment rostudirsen administered Q4W for up to 96 weeks.
Лекарство: Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251)
Administered by IV infusion

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Rise From Floor (RFF) velocity
Временное ограничение: Baseline, Week 73
Baseline, Week 73

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
RFF (Rise From Floor) velocity
Временное ограничение: Baseline, up to Week 169
Baseline, up to Week 169
Stride Velocity 95th Percentile (SV95C)
Временное ограничение: Baseline, Week 73, up to Week 169
Baseline, Week 73, up to Week 169
North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Total Score
Временное ограничение: Baseline, Week 73, up to Week 169
Baseline, Week 73, up to Week 169
10-Meter Walk/Run (10MWR) Velocity
Временное ограничение: Baseline, Week 73, up to Week 169
Baseline, Week 73, up to Week 169
4-Stair Climb (4SC) velocity
Временное ограничение: Baseline, Week 73, up to Week 169
Baseline, Week 73, up to Week 169
Functional Composite score
Временное ограничение: Baseline, Week 73, up to Week 169
Baseline, Week 73, up to Week 169
Forced Vital Capacity (FVC)
Временное ограничение: Baseline, Week 73, up to Week 169
Baseline, Week 73, up to Week 169
Patient Global Impression of Severity (PGI-S)
Временное ограничение: Baseline, Week 73, up to Week 169
Baseline, Week 73, up to Week 169
Outcome of Patient Global Impression of Change (PGI-C)
Временное ограничение: Week 73, up to Week 169
Week 73, up to Week 169
Blood Creatine Kinase (CK) levels
Временное ограничение: Baseline, Week 73, up to Week 169
Baseline, Week 73, up to Week 169
Incidence of participants With Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Временное ограничение: Through study completion, up to Week 173
Through study completion, up to Week 173
Maximum Observed Plasma Drug Concentration of DYNE-251 (Cmax)
Временное ограничение: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169
Time to Maximum Observed Plasma Drug Concentration of DYNE-251 (tmax)
Временное ограничение: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169
Area Under the Plasma Drug Concentration-Time Curve From Time 0 to the Last Quantifiable Concentration of DYNE-251 in Plasma (AUC-tlast)
Временное ограничение: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169
Area Under the Plasma Drug Concentration Versus Time Curve From Time 0 (Dosing) Extrapolated to Time Infinity of DYNE-251 (AUC∞)
Временное ограничение: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169
Apparent Terminal Phase Elimination Rate Constant of DYNE-251 in Plasma (λz)
Временное ограничение: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169
Apparent Terminal Elimination Half-Life of DYNE-251 in Plasma (t½)
Временное ограничение: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169
Total Body Clearance (CL) of DYNE-251
Временное ограничение: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169
Volume of Distribution at the Terminal Phase of DYNE-251 in Plasma (Vz)
Временное ограничение: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169
Volume of Distribution at Steady State of DYNE-251 in Plasma (Vss)
Временное ограничение: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169
Incidence of Participants With Antidrug Antibodies (ADAs)
Временное ограничение: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Dyne Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

1 июня 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2030 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 октября 2032 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 мая 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 мая 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

27 мая 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

27 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 мая 2026 г.

Последняя проверка

1 мая 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • DYNE251-DMD-301
  • 2025-524096-23-00 (Ктис)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться