Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Efficacy, Safety, and Tolerability of Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) Administered Intravenously Every 4 Weeks in Ambulatory Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (FORZETTO) (FORZETTO)

20 maj 2026 uppdaterad av: Dyne Therapeutics

A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Investigate the Efficacy, Safety, and Tolerability of DYNE-251 Administered Intravenously in Ambulatory Male Participants 4 to 18 Years of Age With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon-51 Skipping

The purpose of the study is to assess the efficacy, safety, and tolerability of zeleciment rostudirsen (DYNE-251) administered intravenously (IV) every 4 weeks to ambulatory Duchenne muscular dystrophy (DMD) participants, 4 to 18 years of age, with dystrophin mutations amenable to exon 51 skipping.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

The study consists of three periods: a Screening period (up to 6 weeks), a Placebo-Controlled Period (72 weeks) and an open-label Long-Term Extension Period (96 weeks).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

90

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inclusion Criteria:

  • Ambulatory male with confirmed diagnosis of DMD and with a mutation in the dystrophin gene characterized by exon deletion amenable to exon 51 skipping .
  • Rise From Floor (RFF) time must be < 10 seconds for both screening assessments .
  • Receiving a stable daily or weekend dosage of glucocorticoids for at least 24 weeks prior to randomization with the expectation of maintaining a stable dose during the Placebo-Controlled Period of the study (unless dose adjustment is required by weight change)

Exclusion Criteria:

  • Receipt of ongoing immunosuppressive therapy (other than glucocorticoids) within 12 weeks prior to randomization
  • Use of any pharmacologic treatment (other than glucocorticoids) that may have an effect on muscle strength or function within 12 weeks prior to randomization
  • Any change in prophylaxis/treatment for congestive heart failure (CHF) within 12 weeks prior to randomization
  • Receipt of eteplirsen within 1 week prior to randomization
  • Receipt of alternative exon-skipping or dystrophin-modifying therapy or zeleciment rostudirsen within 24 weeks prior to randomization
  • Receipt of givinostat within 12 weeks prior to randomization
  • Receipt of gene therapy at any time

Note: Other inclusion or exclusion criteria may apply

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Placebo-Controlled Period: Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251)
Participants will be randomized to receive zeleciment rostudirsen, once every 4 weeks (Q4W) for up to 72 weeks.
Läkemedel: Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251)
Administered by IV infusion
Placebo-jämförare: Placebo-Controlled Period: Placebo
Participants will be randomized to receive placebo, Q4W for up to 72 weeks.
Läkemedel: Placebo
Administreras genom IV-infusion
Experimentell: Open-Label Long-Term Extension Period: Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251)
All participants who complete the Placebo-Controlled Period of the study will receive zeleciment rostudirsen administered Q4W for up to 96 weeks.
Läkemedel: Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251)
Administered by IV infusion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Rise From Floor (RFF) velocity
Tidsram: Baseline, Week 73
Baseline, Week 73

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
RFF (Rise From Floor) velocity
Tidsram: Baseline, up to Week 169
Baseline, up to Week 169
Stride Velocity 95th Percentile (SV95C)
Tidsram: Baseline, Week 73, up to Week 169
Baseline, Week 73, up to Week 169
North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Total Score
Tidsram: Baseline, Week 73, up to Week 169
Baseline, Week 73, up to Week 169
10-Meter Walk/Run (10MWR) Velocity
Tidsram: Baseline, Week 73, up to Week 169
Baseline, Week 73, up to Week 169
4-Stair Climb (4SC) velocity
Tidsram: Baseline, Week 73, up to Week 169
Baseline, Week 73, up to Week 169
Functional Composite score
Tidsram: Baseline, Week 73, up to Week 169
Baseline, Week 73, up to Week 169
Forced Vital Capacity (FVC)
Tidsram: Baseline, Week 73, up to Week 169
Baseline, Week 73, up to Week 169
Patient Global Impression of Severity (PGI-S)
Tidsram: Baseline, Week 73, up to Week 169
Baseline, Week 73, up to Week 169
Outcome of Patient Global Impression of Change (PGI-C)
Tidsram: Week 73, up to Week 169
Week 73, up to Week 169
Blood Creatine Kinase (CK) levels
Tidsram: Baseline, Week 73, up to Week 169
Baseline, Week 73, up to Week 169
Incidence of participants With Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Tidsram: Through study completion, up to Week 173
Through study completion, up to Week 173
Maximum Observed Plasma Drug Concentration of DYNE-251 (Cmax)
Tidsram: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169
Time to Maximum Observed Plasma Drug Concentration of DYNE-251 (tmax)
Tidsram: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169
Area Under the Plasma Drug Concentration-Time Curve From Time 0 to the Last Quantifiable Concentration of DYNE-251 in Plasma (AUC-tlast)
Tidsram: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169
Area Under the Plasma Drug Concentration Versus Time Curve From Time 0 (Dosing) Extrapolated to Time Infinity of DYNE-251 (AUC∞)
Tidsram: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169
Apparent Terminal Phase Elimination Rate Constant of DYNE-251 in Plasma (λz)
Tidsram: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169
Apparent Terminal Elimination Half-Life of DYNE-251 in Plasma (t½)
Tidsram: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169
Total Body Clearance (CL) of DYNE-251
Tidsram: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169
Volume of Distribution at the Terminal Phase of DYNE-251 in Plasma (Vz)
Tidsram: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169
Volume of Distribution at Steady State of DYNE-251 in Plasma (Vss)
Tidsram: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169
Incidence of Participants With Antidrug Antibodies (ADAs)
Tidsram: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Dyne Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 juni 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2030

Avslutad studie (Beräknad)

1 oktober 2032

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 maj 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 maj 2026

Första postat (Faktisk)

27 maj 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

27 maj 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 maj 2026

Senast verifierad

1 maj 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • DYNE251-DMD-301
  • 2025-524096-23-00 (Ctis)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera