Efficacy, Safety, and Tolerability of Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) Administered Intravenously Every 4 Weeks in Ambulatory Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (FORZETTO) (FORZETTO)
20 de mayo de 2026 actualizado por: Dyne Therapeutics
A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Investigate the Efficacy, Safety, and Tolerability of DYNE-251 Administered Intravenously in Ambulatory Male Participants 4 to 18 Years of Age With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon-51 Skipping
The purpose of the study is to assess the efficacy, safety, and tolerability of zeleciment rostudirsen (DYNE-251) administered intravenously (IV) every 4 weeks to ambulatory Duchenne muscular dystrophy (DMD) participants, 4 to 18 years of age, with dystrophin mutations amenable to exon 51 skipping.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
- Distrofias Musculares
- Distrofia Muscular, Duchenne
- Distrofia muscular de Duchenne (DMD)
- Distrofia muscular, tipos Duchenne y Becker
- Enfermedad Genética, Ligada al X
- Enfermedad Genética Congénita
- DMD
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Distrofia Muscular (DMD)
- Distrofias Musculares (Duchenne, Becker, Distrofia Miotónica)
- Distrofia muscular en niños
- Distrofia Muscular, Tipo Duchenne
- Enfermedades neuromusculares (ENM)
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
The study consists of three periods: a Screening period (up to 6 weeks), a Placebo-Controlled Period (72 weeks) and an open-label Long-Term Extension Period (96 weeks).
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
90
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Dyne Clinical Trials
- Número de teléfono: +1-781-317-1919
- Correo electrónico: clinicaltrials@dyne-tx.com
Ubicaciones de estudio
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-
North Carolina
-
Hillsborough, North Carolina, Estados Unidos, 27278
- Reclutamiento
- Rare Disease Research, LLC
-
Contacto:
- Hannah Nation
- Número de teléfono: 984-314-2252
- Correo electrónico: hannah.nation@rarediseaseresearch.com
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Inclusion Criteria:
- Ambulatory male with confirmed diagnosis of DMD and with a mutation in the dystrophin gene characterized by exon deletion amenable to exon 51 skipping .
- Rise From Floor (RFF) time must be < 10 seconds for both screening assessments .
- Receiving a stable daily or weekend dosage of glucocorticoids for at least 24 weeks prior to randomization with the expectation of maintaining a stable dose during the Placebo-Controlled Period of the study (unless dose adjustment is required by weight change)
Exclusion Criteria:
- Receipt of ongoing immunosuppressive therapy (other than glucocorticoids) within 12 weeks prior to randomization
- Use of any pharmacologic treatment (other than glucocorticoids) that may have an effect on muscle strength or function within 12 weeks prior to randomization
- Any change in prophylaxis/treatment for congestive heart failure (CHF) within 12 weeks prior to randomization
- Receipt of eteplirsen within 1 week prior to randomization
- Receipt of alternative exon-skipping or dystrophin-modifying therapy or zeleciment rostudirsen within 24 weeks prior to randomization
- Receipt of givinostat within 12 weeks prior to randomization
- Receipt of gene therapy at any time
Note: Other inclusion or exclusion criteria may apply
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Placebo-Controlled Period: Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251)
Participants will be randomized to receive zeleciment rostudirsen, once every 4 weeks (Q4W) for up to 72 weeks.
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Administered by IV infusion
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Comparador de placebos: Placebo-Controlled Period: Placebo
Participants will be randomized to receive placebo, Q4W for up to 72 weeks.
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Administrado por infusión IV
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Experimental: Open-Label Long-Term Extension Period: Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251)
All participants who complete the Placebo-Controlled Period of the study will receive zeleciment rostudirsen administered Q4W for up to 96 weeks.
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Administered by IV infusion
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Rise From Floor (RFF) velocity
Periodo de tiempo: Baseline, Week 73
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Baseline, Week 73
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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RFF (Rise From Floor) velocity
Periodo de tiempo: Baseline, up to Week 169
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Baseline, up to Week 169
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Stride Velocity 95th Percentile (SV95C)
Periodo de tiempo: Baseline, Week 73, up to Week 169
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Baseline, Week 73, up to Week 169
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North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Total Score
Periodo de tiempo: Baseline, Week 73, up to Week 169
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Baseline, Week 73, up to Week 169
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10-Meter Walk/Run (10MWR) Velocity
Periodo de tiempo: Baseline, Week 73, up to Week 169
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Baseline, Week 73, up to Week 169
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4-Stair Climb (4SC) velocity
Periodo de tiempo: Baseline, Week 73, up to Week 169
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Baseline, Week 73, up to Week 169
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Functional Composite score
Periodo de tiempo: Baseline, Week 73, up to Week 169
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Baseline, Week 73, up to Week 169
|
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Forced Vital Capacity (FVC)
Periodo de tiempo: Baseline, Week 73, up to Week 169
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Baseline, Week 73, up to Week 169
|
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Patient Global Impression of Severity (PGI-S)
Periodo de tiempo: Baseline, Week 73, up to Week 169
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Baseline, Week 73, up to Week 169
|
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Outcome of Patient Global Impression of Change (PGI-C)
Periodo de tiempo: Week 73, up to Week 169
|
Week 73, up to Week 169
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Blood Creatine Kinase (CK) levels
Periodo de tiempo: Baseline, Week 73, up to Week 169
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Baseline, Week 73, up to Week 169
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Incidence of participants With Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Periodo de tiempo: Through study completion, up to Week 173
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Through study completion, up to Week 173
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Maximum Observed Plasma Drug Concentration of DYNE-251 (Cmax)
Periodo de tiempo: Through study completion, up to Week 169
|
Through study completion, up to Week 169
|
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Time to Maximum Observed Plasma Drug Concentration of DYNE-251 (tmax)
Periodo de tiempo: Through study completion, up to Week 169
|
Through study completion, up to Week 169
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Area Under the Plasma Drug Concentration-Time Curve From Time 0 to the Last Quantifiable Concentration of DYNE-251 in Plasma (AUC-tlast)
Periodo de tiempo: Through study completion, up to Week 169
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Through study completion, up to Week 169
|
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Area Under the Plasma Drug Concentration Versus Time Curve From Time 0 (Dosing) Extrapolated to Time Infinity of DYNE-251 (AUC∞)
Periodo de tiempo: Through study completion, up to Week 169
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Through study completion, up to Week 169
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Apparent Terminal Phase Elimination Rate Constant of DYNE-251 in Plasma (λz)
Periodo de tiempo: Through study completion, up to Week 169
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Through study completion, up to Week 169
|
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Apparent Terminal Elimination Half-Life of DYNE-251 in Plasma (t½)
Periodo de tiempo: Through study completion, up to Week 169
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Through study completion, up to Week 169
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Total Body Clearance (CL) of DYNE-251
Periodo de tiempo: Through study completion, up to Week 169
|
Through study completion, up to Week 169
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|
Volume of Distribution at the Terminal Phase of DYNE-251 in Plasma (Vz)
Periodo de tiempo: Through study completion, up to Week 169
|
Through study completion, up to Week 169
|
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Volume of Distribution at Steady State of DYNE-251 in Plasma (Vss)
Periodo de tiempo: Through study completion, up to Week 169
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Through study completion, up to Week 169
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Incidence of Participants With Antidrug Antibodies (ADAs)
Periodo de tiempo: Through study completion, up to Week 169
|
Through study completion, up to Week 169
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de junio de 2026
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2030
Finalización del estudio (Estimado)
1 de octubre de 2032
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de mayo de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de mayo de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
27 de mayo de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
27 de mayo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de mayo de 2026
Última verificación
1 de mayo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
- Pediátrico
- Distrofia muscular de Duchenne
- TTR
- DMD
- Duchenne
- Salto de exón
- Función muscular
- Ambulatorio
- Distrofia
- Exón 51
- PMO
- Dyne Therapeutics
- Dyne
- DYNE-251
- FORZETTO
- Muscular Dystropy, Duchenne
- Rise From Floor
- RFF
- RFF Velocity
- Rostudirsen
- Time to rise
- TTR Velocity
- Zeleciment rostudirsen
- Z-rostudirsen
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Trastornos Musculares Atróficos
- Trastornos miotónicos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Distrofias Musculares
- Distrofia miotónica
- Distrofia Muscular, Duchenne
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
Otros números de identificación del estudio
- DYNE251-DMD-301
- 2025-524096-23-00 (Ctis)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .