Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Efficacy, Safety, and Tolerability of Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) Administered Intravenously Every 4 Weeks in Ambulatory Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (FORZETTO) (FORZETTO)

20 mai 2026 mis à jour par: Dyne Therapeutics

A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Investigate the Efficacy, Safety, and Tolerability of DYNE-251 Administered Intravenously in Ambulatory Male Participants 4 to 18 Years of Age With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon-51 Skipping

The purpose of the study is to assess the efficacy, safety, and tolerability of zeleciment rostudirsen (DYNE-251) administered intravenously (IV) every 4 weeks to ambulatory Duchenne muscular dystrophy (DMD) participants, 4 to 18 years of age, with dystrophin mutations amenable to exon 51 skipping.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

The study consists of three periods: a Screening period (up to 6 weeks), a Placebo-Controlled Period (72 weeks) and an open-label Long-Term Extension Period (96 weeks).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

90

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Inclusion Criteria:

  • Ambulatory male with confirmed diagnosis of DMD and with a mutation in the dystrophin gene characterized by exon deletion amenable to exon 51 skipping .
  • Rise From Floor (RFF) time must be < 10 seconds for both screening assessments .
  • Receiving a stable daily or weekend dosage of glucocorticoids for at least 24 weeks prior to randomization with the expectation of maintaining a stable dose during the Placebo-Controlled Period of the study (unless dose adjustment is required by weight change)

Exclusion Criteria:

  • Receipt of ongoing immunosuppressive therapy (other than glucocorticoids) within 12 weeks prior to randomization
  • Use of any pharmacologic treatment (other than glucocorticoids) that may have an effect on muscle strength or function within 12 weeks prior to randomization
  • Any change in prophylaxis/treatment for congestive heart failure (CHF) within 12 weeks prior to randomization
  • Receipt of eteplirsen within 1 week prior to randomization
  • Receipt of alternative exon-skipping or dystrophin-modifying therapy or zeleciment rostudirsen within 24 weeks prior to randomization
  • Receipt of givinostat within 12 weeks prior to randomization
  • Receipt of gene therapy at any time

Note: Other inclusion or exclusion criteria may apply

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Placebo-Controlled Period: Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251)
Participants will be randomized to receive zeleciment rostudirsen, once every 4 weeks (Q4W) for up to 72 weeks.
Médicament: Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251)
Administered by IV infusion
Comparateur placebo: Placebo-Controlled Period: Placebo
Participants will be randomized to receive placebo, Q4W for up to 72 weeks.
Médicament: Placebo
Administré par perfusion IV
Expérimental: Open-Label Long-Term Extension Period: Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251)
All participants who complete the Placebo-Controlled Period of the study will receive zeleciment rostudirsen administered Q4W for up to 96 weeks.
Médicament: Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251)
Administered by IV infusion

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Rise From Floor (RFF) velocity
Délai: Baseline, Week 73
Baseline, Week 73

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
RFF (Rise From Floor) velocity
Délai: Baseline, up to Week 169
Baseline, up to Week 169
Stride Velocity 95th Percentile (SV95C)
Délai: Baseline, Week 73, up to Week 169
Baseline, Week 73, up to Week 169
North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Total Score
Délai: Baseline, Week 73, up to Week 169
Baseline, Week 73, up to Week 169
10-Meter Walk/Run (10MWR) Velocity
Délai: Baseline, Week 73, up to Week 169
Baseline, Week 73, up to Week 169
4-Stair Climb (4SC) velocity
Délai: Baseline, Week 73, up to Week 169
Baseline, Week 73, up to Week 169
Functional Composite score
Délai: Baseline, Week 73, up to Week 169
Baseline, Week 73, up to Week 169
Forced Vital Capacity (FVC)
Délai: Baseline, Week 73, up to Week 169
Baseline, Week 73, up to Week 169
Patient Global Impression of Severity (PGI-S)
Délai: Baseline, Week 73, up to Week 169
Baseline, Week 73, up to Week 169
Outcome of Patient Global Impression of Change (PGI-C)
Délai: Week 73, up to Week 169
Week 73, up to Week 169
Blood Creatine Kinase (CK) levels
Délai: Baseline, Week 73, up to Week 169
Baseline, Week 73, up to Week 169
Incidence of participants With Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Délai: Through study completion, up to Week 173
Through study completion, up to Week 173
Maximum Observed Plasma Drug Concentration of DYNE-251 (Cmax)
Délai: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169
Time to Maximum Observed Plasma Drug Concentration of DYNE-251 (tmax)
Délai: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169
Area Under the Plasma Drug Concentration-Time Curve From Time 0 to the Last Quantifiable Concentration of DYNE-251 in Plasma (AUC-tlast)
Délai: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169
Area Under the Plasma Drug Concentration Versus Time Curve From Time 0 (Dosing) Extrapolated to Time Infinity of DYNE-251 (AUC∞)
Délai: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169
Apparent Terminal Phase Elimination Rate Constant of DYNE-251 in Plasma (λz)
Délai: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169
Apparent Terminal Elimination Half-Life of DYNE-251 in Plasma (t½)
Délai: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169
Total Body Clearance (CL) of DYNE-251
Délai: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169
Volume of Distribution at the Terminal Phase of DYNE-251 in Plasma (Vz)
Délai: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169
Volume of Distribution at Steady State of DYNE-251 in Plasma (Vss)
Délai: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169
Incidence of Participants With Antidrug Antibodies (ADAs)
Délai: Through study completion, up to Week 169
Through study completion, up to Week 169

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Dyne Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 juin 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 octobre 2032

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 mai 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 mai 2026

Première publication (Réel)

27 mai 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

27 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 mai 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • DYNE251-DMD-301
  • 2025-524096-23-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner