Efficacy, Safety, and Tolerability of Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) Administered Intravenously Every 4 Weeks in Ambulatory Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (FORZETTO) (FORZETTO)
20 de maio de 2026 atualizado por: Dyne Therapeutics
A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Investigate the Efficacy, Safety, and Tolerability of DYNE-251 Administered Intravenously in Ambulatory Male Participants 4 to 18 Years of Age With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon-51 Skipping
The purpose of the study is to assess the efficacy, safety, and tolerability of zeleciment rostudirsen (DYNE-251) administered intravenously (IV) every 4 weeks to ambulatory Duchenne muscular dystrophy (DMD) participants, 4 to 18 years of age, with dystrophin mutations amenable to exon 51 skipping.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
- Distrofias Musculares
- Distrofia Muscular, Duchenne
- Distrofia Muscular de Duchenne (DMD)
- Distrofia Muscular, Tipos de Duchenne e Becker
- Doença Genética, Ligada ao X
- Doença Genética, Congênita
- DMD
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Distrofia Muscular (DMD)
- Distrofias Musculares (Duchenne, Becker, Distrofia Miotônica)
- Distrofia Muscular em Crianças
- Distrofia Muscular, Tipo Duchenne
- Doenças Neuromusculares (DNM)
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
The study consists of three periods: a Screening period (up to 6 weeks), a Placebo-Controlled Period (72 weeks) and an open-label Long-Term Extension Period (96 weeks).
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
90
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Dyne Clinical Trials
- Número de telefone: +1-781-317-1919
- E-mail: clinicaltrials@dyne-tx.com
Locais de estudo
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-
North Carolina
-
Hillsborough, North Carolina, Estados Unidos, 27278
- Recrutamento
- Rare Disease Research, LLC
-
Contato:
- Hannah Nation
- Número de telefone: 984-314-2252
- E-mail: hannah.nation@rarediseaseresearch.com
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Inclusion Criteria:
- Ambulatory male with confirmed diagnosis of DMD and with a mutation in the dystrophin gene characterized by exon deletion amenable to exon 51 skipping .
- Rise From Floor (RFF) time must be < 10 seconds for both screening assessments .
- Receiving a stable daily or weekend dosage of glucocorticoids for at least 24 weeks prior to randomization with the expectation of maintaining a stable dose during the Placebo-Controlled Period of the study (unless dose adjustment is required by weight change)
Exclusion Criteria:
- Receipt of ongoing immunosuppressive therapy (other than glucocorticoids) within 12 weeks prior to randomization
- Use of any pharmacologic treatment (other than glucocorticoids) that may have an effect on muscle strength or function within 12 weeks prior to randomization
- Any change in prophylaxis/treatment for congestive heart failure (CHF) within 12 weeks prior to randomization
- Receipt of eteplirsen within 1 week prior to randomization
- Receipt of alternative exon-skipping or dystrophin-modifying therapy or zeleciment rostudirsen within 24 weeks prior to randomization
- Receipt of givinostat within 12 weeks prior to randomization
- Receipt of gene therapy at any time
Note: Other inclusion or exclusion criteria may apply
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Placebo-Controlled Period: Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251)
Participants will be randomized to receive zeleciment rostudirsen, once every 4 weeks (Q4W) for up to 72 weeks.
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Administered by IV infusion
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Comparador de Placebo: Placebo-Controlled Period: Placebo
Participants will be randomized to receive placebo, Q4W for up to 72 weeks.
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Administrado por infusão IV
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Experimental: Open-Label Long-Term Extension Period: Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251)
All participants who complete the Placebo-Controlled Period of the study will receive zeleciment rostudirsen administered Q4W for up to 96 weeks.
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Administered by IV infusion
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Rise From Floor (RFF) velocity
Prazo: Baseline, Week 73
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Baseline, Week 73
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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RFF (Rise From Floor) velocity
Prazo: Baseline, up to Week 169
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Baseline, up to Week 169
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Stride Velocity 95th Percentile (SV95C)
Prazo: Baseline, Week 73, up to Week 169
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Baseline, Week 73, up to Week 169
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North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Total Score
Prazo: Baseline, Week 73, up to Week 169
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Baseline, Week 73, up to Week 169
|
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10-Meter Walk/Run (10MWR) Velocity
Prazo: Baseline, Week 73, up to Week 169
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Baseline, Week 73, up to Week 169
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4-Stair Climb (4SC) velocity
Prazo: Baseline, Week 73, up to Week 169
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Baseline, Week 73, up to Week 169
|
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Functional Composite score
Prazo: Baseline, Week 73, up to Week 169
|
Baseline, Week 73, up to Week 169
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Forced Vital Capacity (FVC)
Prazo: Baseline, Week 73, up to Week 169
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Baseline, Week 73, up to Week 169
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Patient Global Impression of Severity (PGI-S)
Prazo: Baseline, Week 73, up to Week 169
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Baseline, Week 73, up to Week 169
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Outcome of Patient Global Impression of Change (PGI-C)
Prazo: Week 73, up to Week 169
|
Week 73, up to Week 169
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Blood Creatine Kinase (CK) levels
Prazo: Baseline, Week 73, up to Week 169
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Baseline, Week 73, up to Week 169
|
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Incidence of participants With Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Prazo: Through study completion, up to Week 173
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Through study completion, up to Week 173
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Maximum Observed Plasma Drug Concentration of DYNE-251 (Cmax)
Prazo: Through study completion, up to Week 169
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Through study completion, up to Week 169
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Time to Maximum Observed Plasma Drug Concentration of DYNE-251 (tmax)
Prazo: Through study completion, up to Week 169
|
Through study completion, up to Week 169
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Area Under the Plasma Drug Concentration-Time Curve From Time 0 to the Last Quantifiable Concentration of DYNE-251 in Plasma (AUC-tlast)
Prazo: Through study completion, up to Week 169
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Through study completion, up to Week 169
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Area Under the Plasma Drug Concentration Versus Time Curve From Time 0 (Dosing) Extrapolated to Time Infinity of DYNE-251 (AUC∞)
Prazo: Through study completion, up to Week 169
|
Through study completion, up to Week 169
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Apparent Terminal Phase Elimination Rate Constant of DYNE-251 in Plasma (λz)
Prazo: Through study completion, up to Week 169
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Through study completion, up to Week 169
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Apparent Terminal Elimination Half-Life of DYNE-251 in Plasma (t½)
Prazo: Through study completion, up to Week 169
|
Through study completion, up to Week 169
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Total Body Clearance (CL) of DYNE-251
Prazo: Through study completion, up to Week 169
|
Through study completion, up to Week 169
|
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Volume of Distribution at the Terminal Phase of DYNE-251 in Plasma (Vz)
Prazo: Through study completion, up to Week 169
|
Through study completion, up to Week 169
|
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Volume of Distribution at Steady State of DYNE-251 in Plasma (Vss)
Prazo: Through study completion, up to Week 169
|
Through study completion, up to Week 169
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Incidence of Participants With Antidrug Antibodies (ADAs)
Prazo: Through study completion, up to Week 169
|
Through study completion, up to Week 169
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
1 de junho de 2026
Conclusão Primária (Estimado)
1 de dezembro de 2030
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de outubro de 2032
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de maio de 2026
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de maio de 2026
Primeira postagem (Real)
27 de maio de 2026
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
27 de maio de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de maio de 2026
Última verificação
1 de maio de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
- Pediátrico
- Distrofia Muscular de Duchenne
- TTR
- DMD
- Duchenne
- Exon Skipping
- Função Muscular
- Ambulatorial
- Distrofia
- Exão 51
- PMO
- Dyne Therapeutics
- Dyne
- DYNE-251
- FORZETTO
- Muscular Dystropy, Duchenne
- Rise From Floor
- RFF
- RFF Velocity
- Rostudirsen
- Time to rise
- TTR Velocity
- Zeleciment rostudirsen
- Z-rostudirsen
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Musculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Distúrbios Musculares Atróficos
- Distúrbios Miotônicos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Distrofias Musculares
- Distrofia miotônica
- Distrofia Muscular, Duchenne
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Doenças Neuromusculares
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
Outros números de identificação do estudo
- DYNE251-DMD-301
- 2025-524096-23-00 (Ctis)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .