헌팅턴병에 대한 크레아틴 요법
2006년 8월 17일 업데이트: National Center for Complementary and Integrative Health (NCCIH)
CREST-HD라는 이 연구는 헌팅턴병(HD)의 영향을 받는 피험자에서 8g의 크레아틴의 안전성과 내약성을 조사할 것입니다.
HD에 대한 크레아틴의 잠재적 영향을 조사하기 위해 생화학 및 신경영상이 사용될 것입니다.
연구 개요
상세 설명
헌팅턴병(HD)은 헌팅틴이라는 기능을 알 수 없는 단백질을 코딩하는 유전자의 확장된 CAG 반복에 의해 발생하는 진행성 및 치명적인 신경학적 장애입니다.
HD에서 신경 세포사의 정확한 원인은 알려져 있지 않지만 주요 가설은 산화 스트레스로 인해 발생할 수 있는 에너지 대사 결함으로 인한 흥분 독성 및 세포 사멸이라는 가설입니다.
우리는 이전에 미토콘드리아 억제제가 HD의 표현형을 밀접하게 모방하는 선조체 병변을 생성한다는 것을 입증했습니다.
우리는 또한 산화 손상이 이러한 모델에 관련되어 있으며 인간 헌팅턴병에 있을 수 있음을 보여주었습니다.
이 연구로 인해 산화적 손상을 예방할 수 있는 보완제를 탐색하는 HD 분야에 대한 관심이 증가하고 있습니다. 크레아틴은 주로 운동 능력을 향상시키기 위해 섭취하는 널리 사용되는 식이 보충제입니다.
그것은 독소 기반 동물 모델을 개선하는 능력과 트랜스제닉 HD 쥐에 대한 예비 증거 때문에 HD 및 기타 신경퇴행성 장애에 대한 매우 강력한 후보 신경보호제입니다.
그러나 크레아틴에 대한 동물 실험은 제한적이며 신경퇴행성 장애가 있는 인간에 대한 실험은 아직 없습니다.
크레아틴이 HD에 효과적인 치료법이 될 수 있는 몇 가지 잠재적 메커니즘이 있습니다.
첫째, 산화 스트레스를 완화하여 신경을 보호할 수 있다는 증거가 있습니다.
둘째, 미토콘드리아 전이 구멍에 대한 억제 작용을 통해 세포사멸 신경 세포 사멸을 직접 억제할 수 있습니다.
셋째, 크레아틴 치료가 잠재적으로 독성이 있는 과정인 헌팅틴 응집 감소와 관련이 있을 수 있다는 예비 증거가 있습니다.
마지막으로 HD의 주요 임상 문제인 약점과 근육량 손실을 역전시키는 데 도움이 되도록 말초적으로 작용할 수 있습니다.
우리는 크레아틴이 헌팅턴병의 트랜스제닉 모델에서 생존을 연장할 수 있고 헌팅턴병을 가진 인간의 대사 스트레스의 뇌 마커를 감소시킬 수 있다는 예비 증거를 가지고 있습니다.
우리는 크레아틴이 HD의 트랜스제닉 모델에서 발생하는 행동 및 신경병리학적 표현형을 개선할 수 있는지 여부를 테스트하고, 크레아틴 신경 보호의 잠재적 메커니즘을 조사하고, HD 환자에서 크레아틴의 안전성과 내약성을 테스트하고, 크레아틴이 HD 증상 및 진행에 미치는 영향을 조사하는 파일럿 임상 데이터를 수집할 것을 제안합니다. .
이러한 연구는 헌팅턴병에서 크레아틴에 대한 후속 3상 시험의 기초를 제공하기 위한 것입니다.
연구 유형
중재적
등록
64
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02129
- Steven Hersch, M.D., Ph.D.
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New York
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Long Island, New York, 미국
- Andrew Feigin, M.D.
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New York, New York, 미국, 10032
- Karen Marder, M.D.
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Rochester, New York, 미국, 14642
- Peter Como, Ph.D.
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
- 알려진 가족력 또는 CAG 반복 확장 >37로 확인된 HD 진단.
- 기능적 능력 척도 >7에 의해 결정되는 임상 단계 I 또는 II; 분명한 운동 징후가 있어야 합니다.
- HD의 임상적 진단을 받은 연령이 18세 이상인 남성 및 여성. 가임기 여성은 스크리닝 시 임신 테스트 결과가 음성이고 폐경 후 적절한 산아제한을 사용 중이거나 외과적으로 불임인 경우 참여할 수 있습니다.
- 무작위 배정 전 4주 동안 향정신성 약물의 안정적인 용량을 시험 기간 내내 일정한 용량으로 유지해야 합니다.
- 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 더블
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Steven Hersch, MD, Harvard School of Medicine
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2001년 10월 1일
연구 완료
2006년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2001년 11월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2001년 11월 15일
처음 게시됨 (추정)
2001년 11월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2006년 8월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2006년 8월 17일
마지막으로 확인됨
2006년 7월 1일
추가 정보
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