이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

후기 발병 폼페병 환자에서 미오자임(알글루코시다제 알파)의 안전성 및 유효성에 대한 위약 대조 연구

2015년 4월 6일 업데이트: Genzyme, a Sanofi Company

후기 발병 폼페병 환자에서 미오자임의 안전성, 효능 및 약동학에 대한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구.

폼페병(제2형 글리코겐 축적병이라고도 함)은 산성 알파-글루코시다제(GAA)라고 하는 신체의 중요한 효소 결핍으로 인해 발생합니다. 일반적으로 GAA는 리소좀이라는 특수 구조 내에서 글리코겐(저장된 설탕 형태)을 분해하기 위해 신체 세포에서 사용됩니다. 폼페병 환자의 경우 과도한 양의 글리코겐이 축적되어 다양한 조직, 특히 심장과 골격근에 저장되어 정상적인 기능을 방해합니다. 전반적인 목표는 위약과 비교하여 후기 발병 폼페병 환자에서 알글루코시다제 알파 치료의 안전성, 효능 및 약동학(PK)을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

90

단계

  • 3단계

확장된 액세스

승인됨 대중에게 판매합니다. 확장 액세스 기록을 참조하세요.

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Rotterdam, 네덜란드, 3000 CB
        • Sophia Children's Hospital, Erasmus MC
      • Rotterdam, 네덜란드, 3015 GD
        • Erasmus Medical Centre Rotterdam
  • 미국
    • California
      • Beverly Hills, California, 미국, 90211
        • Tower Hematology Oncology Medical Group
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
        • University of Pittsburgh, Dept. of Neurology
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스, 75651
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

8년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 환자는 모든 연구 관련 절차를 수행하기 전에 서명된 정보에 입각한 동의서를 제공해야 합니다.
  • 환자는 배양된 피부 섬유아세포의 내인성 GAA 활성 결핍이 실험실 정상 평균의 40% 이하이고 확인된 2개의 GAA 유전자 돌연변이를 근거로 폼페병 진단을 받아야 합니다.
  • 환자는 등록 시점에 8세 이상이어야 합니다.
  • 환자는 연속 2일 동안 수행된 각 검사에서 6분 안에 40미터(약 130피트)를 걸을 수 있어야 합니다(보행기, 지팡이 또는 목발과 같은 보조 장치의 사용이 허용됨).
  • 환자는 직립 자세에서 예상 FVC가 30% 이상 80% 미만이어야 합니다.
  • 환자는 똑바로 선 자세에서 앙와위 자세로 FVC(리터)가 최소 10% 이상 낮아져야 합니다.
  • 환자는 나이, 성별 및 신체 크기를 기반으로 예측값의 < 80%로 정의된 무릎 신근의 일측성 QMT를 기준으로 하지의 근위 근력 약화가 있어야 합니다.
  • 환자는 누운 자세에서 폐 기능 검사(PFT) 및 근육 검사를 견딜 수 있어야 합니다.
  • 환자는 양측 무릎 굴근과 무릎 신근에 검사 가능한 근육이 있어야 하고 양측 팔꿈치 굴근과 팔꿈치 신근에 검사 가능한 근육이 있어야 합니다.
  • 환자는 재현 가능한 근육 및 폐 기능 테스트 결과를 제공할 수 있어야 합니다.
  • 환자(및 환자가 18세 미만인 경우 환자의 법적 보호자)는 임상 프로토콜을 준수할 수 있어야 합니다.
  • 가임 여성 환자는 베이스라인에서 음성 임신 검사(소변)를 받아야 합니다. 참고: 모든 가임 여성 환자와 성적으로 성숙한 남성은 연구 내내 의학적으로 허용되는 피임 방법을 사용해야 합니다.

제외 기준:

  • 환자는 침습적 환기 지원을 사용해야 합니다.
  • 환자는 깨어 있는 상태에서 똑바로 선 자세로 비침습적 환기 지원을 사용해야 합니다.
  • 환자는 모든 소스에서 GAA로 효소 대체 요법을 받았습니다.
  • 환자는 연구 등록 전 30일 이내에 연구 제품을 사용했거나 현재 Genzyme의 사전 승인이 없는 한 임상 평가를 포함하는 다른 연구에 등록되어 있습니다.
  • 환자는 주요 선천성 기형, 의학적 상태, 심각한 병발성 질병 또는 기타 참작할 수 있는 상황을 가지고 있어 조사관의 의견으로는 규정된 모든 평가 및 후속 활동을 포함하여 연구 순응도를 크게 방해할 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: 알글루코시다제 알파
78주 동안 격주로(qow) 체중의 20밀리그램(mg)/킬로그램(kg)으로 알글루코시다아제 알파를 정맥(IV) 주입합니다.
생물학적: 알글루코시다제 알파
20mg/kg의 IV 주입; 78주 동안 qow.
다른 이름들:
  • 미오자임
  • 루미자임
위약 비교기: 위약
78주 동안 격주(qow) 위약 정맥 주사(IV) 주입.
의약품: 위약
플라시보 비교기; 78주 동안 qow.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 관련 부작용을 보고한 환자 요약
기간: 0-78주
부작용(AE), 심각한 부작용(SAE), 치료 관련 AE 및 주입 관련 반응(IAR)을 경험한 환자의 전반적인 안전성 요약. 요약은 연구 치료, 즉 알글루코시다아제 알파 또는 위약의 개시 후에 발생한 AE로 정의되는 치료 긴급 AE(TEAE)를 기반으로 합니다.
0-78주
0주 및 78주에 6분 도보 테스트(6MWT)로 측정한 평균 도보 거리 및 기준선으로부터의 평균 변화
기간: 0주, 78주
평균 걸은 거리는 기능적 지구력을 나타냅니다. 거리가 멀수록 지구력이 커집니다. 6분 걷기 테스트에서 걸은 거리의 평균 값은 기준선, 78주(또는 마지막으로 이용 가능한 관찰) 및 기준선으로부터의 평균 변화(78주 또는 마지막으로 이용 가능한 기준 후 관찰)에 대해 제공됩니다.
0주, 78주
예측된 강제 폐활량(FVC)의 백분율
기간: 0주, 78주
강제 폐활량은 호흡근 약화를 정량화하는 데 사용되는 표준 폐 기능 검사입니다. 강제 폐활량(FVC)은 직립 자세에서 완전히 흡기한 후 강제로 내보낼 수 있는 공기의 양으로, 리터 단위로 측정됩니다. 예상 강제 폐활량은 사람의 성별, 나이 및 키를 사용하는 공식을 기반으로 하며 건강한 폐활량의 추정치입니다. 예측 FVC의 백분율 = (관측값)/(예측값) * 100%.
0주, 78주
재조합 인간 산 알파-글루코시다아제(rhGAA) 약동학 매개변수: 곡선 아래 면적(AUC)
기간: 0주, 12주 및 52주
시간 0(투여 전)부터 주입 종료 후 16시간까지의 혈장 농도 대 시간 곡선 아래 면적. 혈액 샘플 시점은 0(주입 시작 전), 주입 시작 1시간 및 2시간 후, 주입 종료 후 0.25, 0.5, 1, 2, 3, 4, 8, 12 및 16으로 하였다. 주입 종료 후 시간(주입 시작 후 시점에 대해 5분 창 포함). 풀링된 수치는 세 기간의 값을 결합합니다.
0주, 12주 및 52주
재조합 인간 산 알파-글루코시다아제(rhGAA) 약동학 파라미터: 평균 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 0, 12, 52주
다음 시점에서 채취한 혈액 샘플에서 관찰된 최대 혈장 농도: 0(주입 시작 전), 주입 시작 후 1시간 및 2시간, 주입 종료 후 0.25, 0.5, 1, 2, 3 , 주입 종료 후 4, 8, 12 및 16시간(주입 시작 후 시점에 대해 5분 창 포함). 풀링된 수치는 세 기간의 값을 결합합니다.
0, 12, 52주
재조합 인간 산 알파-글루코시다제(rhGAA) 약동학 매개변수: 최대 혈장 농도까지의 평균 시간(Tmax)
기간: 0, 12, 52주
다음 시점에서 채취한 혈액 샘플에서 관찰된 최대 혈장 농도까지의 시간: 0(주입 시작 전), 주입 시작 후 1시간 및 2시간, 주입 종료 후 0.25, 0.5, 1, 2 , 주입 종료 후 3, 4, 8, 12 및 16시간(주입 시작 후 시점에 대해 5분 창 포함). 풀링된 수치는 세 기간의 값을 결합합니다.
0, 12, 52주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
정량적 근육 검사(QMT)로 측정한 하지의 근위 근력 예측 백분율
기간: 0주, 78주
정량적 근육 검사(QMT)는 최대 자발적 아이소메트릭 수축 동안 근력 생산을 측정하기 위한 표준화된 시스템입니다. QMT 데이터는 센서에서 노트북 컴퓨터로 직접 수집되었습니다. QMT에 대한 예측 정상값은 사람의 성별, 연령 및 체질량 지수를 사용하는 공식을 기반으로 하며 건강한 근력의 추정치입니다. 예측 QMT의 백분율 = (관측값)/(예측값) * 100%. QMT 다리 점수는 예측된 무릎 굴근 및 신근 백분율에 대한 양측 평균의 평균입니다. 100% 값은 '정상' 근력을 나타냅니다.
0주, 78주
의학적 결과 연구(Medical Outcomes Study, MOS) 약식-36 건강 조사에서 측정한 물리적 구성 요소와 관련된 건강 관련 삶의 질 조사 값
기간: 0주, 78주
Medical Outcomes Study Short Form(MOS SF)-36 설문지는 건강하고 아픈 성인 인구의 일반적인 건강 관련 삶의 질을 평가하기 위해 고안된 8개 영역으로 그룹화된 36개 항목으로 구성됩니다. 신체 구성 요소 점수(PCS)는 신체 기능, 역할-신체, 신체 통증 및 일반 건강의 네 가지 영역을 보고합니다. 높은 점수는 더 나은 삶의 질과 관련이 있습니다. 모든 질문은 0에서 100까지의 척도로 점수가 매겨지며, 100은 가능한 최고 수준의 기능을 나타냅니다. PCS 점수가 보고됩니다.
0주, 78주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Genzyme, a Sanofi Company

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2005년 9월 1일

기본 완료 (실제)

2007년 9월 1일

연구 완료 (실제)

2007년 9월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2005년 9월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2005년 9월 8일

처음 게시됨 (추정)

2005년 9월 12일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2015년 4월 28일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2015년 4월 6일

마지막으로 확인됨

2015년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AGLU02704
  • 2005-002759-42 (EudraCT 번호)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

구독하다