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Alglucosidase Alfa 임시 액세스 프로그램 (ATAP)

2014년 2월 4일 업데이트: Genzyme, a Sanofi Company
폼페병(제2형 글리코겐 축적병이라고도 함)은 산성 알파-글루코시다제(GAA)라고 하는 신체의 중요한 효소 결핍으로 인해 발생합니다. 일반적으로 GAA는 신체의 세포에서 리소좀이라는 특수 구조 내에서 글리코겐(저장된 설탕 형태)을 분해하는 데 사용됩니다. 폼페병 환자의 경우 과도한 양의 글리코겐이 축적되어 다양한 조직, 특히 심장과 골격근에 저장되어 정상적인 기능을 방해합니다. 이 확장된 접근 연구의 목적은 미국(US)의 폼페병 환자에게 이 규모의 생산이 FDA의 상업적 사용 승인을 받을 때까지 제한된 시간 동안 확장된 제조 공정에서 생산된 알글루코시다아제 알파에 대한 접근을 제공하는 것입니다. 의약청.

연구 개요

상태

마케팅 승인

정황

개입 / 치료

연구 유형

확장된 액세스

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

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    • Arizona
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      • Green Bay, Wisconsin, 미국

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

해당 없음

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 환자 또는 환자의 법적 보호자는 연구 관련 절차를 수행하기 전에 서명된 정보에 입각한 동의서를 제공해야 합니다.
  • 환자는 미국에 거주해야 합니다.
  • 환자는 모든 조직 공급원 및/또는 GAA 유전자 돌연변이에서 문서화된 산성 알파-글루코시다아제(GAA) 효소 결핍으로 정의되는 폼페병 진단을 확인받아야 합니다.
  • 환자는 폼페병의 임상적 징후와 증상이 기록되어 있어야 합니다.
  • 환자는 이전에 상업적 규모로 생산된 알글루코시다아제 알파로 치료를 받았거나 또는 폼페병 치료를 위한 효소 대체 요법(ERT)에 경험이 없고 다음 기준 중 적어도 하나를 충족해야 합니다. 비침습적 환기를 통해 원하는 시간(야간 포함).
  • 환자는 요구되는 평가 프로그램 일정을 준수할 수 있어야 합니다.

제외 기준:

  • 임신 또는 수유중인 여성
  • 환자는 프로그램 평가를 방해할 수 있는 폼페병과 관련 없는 임상 상태를 가지고 있습니다.
  • 환자는 현재 모든 임상 연구에 등록되어 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Genzyme, a Sanofi Company

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 등록 날짜

최초 제출

2007년 8월 21일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2007년 8월 22일

처음 게시됨 (추정)

2007년 8월 23일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2014년 2월 6일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2014년 2월 4일

마지막으로 확인됨

2014년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AGLU03907

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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