Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Kontrolowane placebo badanie bezpieczeństwa i skuteczności myozymu (alglukozydazy alfa) u pacjentów z późną postacią choroby Pompego

6 kwietnia 2015 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie bezpieczeństwa, skuteczności i farmakokinetyki preparatu Myozyme u pacjentów z późną postacią choroby Pompego.

Choroba Pompego (znana również jako choroba spichrzania glikogenu typu II) jest spowodowana niedoborem kluczowego enzymu w organizmie, zwanego kwaśną alfa-glukozydazą (GAA). Zwykle GAA jest używany przez komórki organizmu do rozkładania glikogenu (przechowywanej formy cukru) w wyspecjalizowanych strukturach zwanych lizosomami. U pacjentów z chorobą Pompego gromadzi się i magazynuje nadmierna ilość glikogenu w różnych tkankach, zwłaszcza w sercu i mięśniach szkieletowych, co uniemożliwia ich normalne funkcjonowanie. Ogólnym celem jest ocena bezpieczeństwa, skuteczności i farmakokinetyki (PK) leczenia alglukozydazą alfa u pacjentów z późną postacią choroby Pompego w porównaniu z placebo.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

90

Faza

  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Zatwierdzony do sprzedaży publicznej. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75651
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia, 3000 CB
        • Sophia Children's Hospital, Erasmus MC
      • Rotterdam, Holandia, 3015 GD
        • Erasmus Medical Centre Rotterdam
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Beverly Hills, California, Stany Zjednoczone, 90211
        • Tower Hematology Oncology Medical Group
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • University of Pittsburgh, Dept. of Neurology

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent musi przedstawić podpisaną, świadomą zgodę przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.
  • Pacjent musi mieć rozpoznanie choroby Pompego na podstawie niedoboru endogennej aktywności GAA w hodowanych fibroblastach skóry na poziomie mniejszym lub równym 40% normalnej średniej z laboratorium badawczego i 2 potwierdzonymi mutacjami genu GAA;
  • Pacjent musi mieć co najmniej 8 lat w momencie rejestracji;
  • Pacjent musi być w stanie przejść 40 metrów (około 130 stóp) w ciągu 6 minut podczas każdego testu wykonywanego przez dwa kolejne dni (dozwolone jest korzystanie z urządzeń pomocniczych, takich jak chodzik, laska lub kule);
  • Pacjent musi mieć wartość FVC większą lub równą 30% i < 80% wartości należnej w pozycji pionowej;
  • Pacjent musi mieć spadek posturalny FVC (litrów) o co najmniej 10% od pozycji pionowej do leżącej;
  • Pacjent musi mieć osłabienie mięśni proksymalnych kończyn dolnych na podstawie jednostronnego QMT prostowników stawu kolanowego zdefiniowanego jako < 80% wartości przewidywanej na podstawie wieku, płci i masy ciała
  • Pacjent musi być w stanie tolerować badanie czynności płuc (PFT) i badanie mięśni w pozycji leżącej;
  • Pacjent musi mieć możliwe do zbadania mięśnie obustronnych zginaczy i prostowników stawu kolanowego oraz możliwe do zbadania mięśnie obustronnych zginaczy łokci i prostowników łokcia;
  • Pacjent musi być w stanie przedstawić powtarzalne wyniki badań czynnościowych mięśni i płuc;
  • Pacjent (i opiekun prawny pacjenta, jeśli pacjent ma < 18 lat) musi posiadać umiejętność przestrzegania protokołu klinicznego;
  • Pacjentka w wieku rozrodczym musi mieć ujemny wynik testu ciążowego (z moczu) na początku badania. Uwaga: Wszystkie pacjentki w wieku rozrodczym i dojrzali seksualnie mężczyźni muszą stosować medycznie akceptowaną metodę antykoncepcji przez cały czas trwania badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent wymaga zastosowania inwazyjnego wspomagania wentylacji;
  • Pacjent wymaga zastosowania nieinwazyjnego wspomagania wentylacji w stanie czuwania i w pozycji pionowej;
  • Pacjent otrzymał enzymatyczną terapię zastępczą GAA z dowolnego źródła;
  • Pacjent stosował badany produkt w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania lub jest obecnie zapisany do innego badania obejmującego oceny kliniczne, chyba że firma Genzyme wyrazi na to uprzednią zgodę;
  • pacjent ma poważną wadę wrodzoną, stan chorobowy, poważną współistniejącą chorobę lub inne okoliczności łagodzące, które w opinii badacza mogą znacząco zakłócić zgodność badania, w tym wszystkie zalecane oceny i działania kontrolne;

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: alglukozydaza alfa
Dożylne (IV) wlewy alglukozydazy alfa w dawce 20 miligramów (mg)/kilogram (kg) masy ciała co drugi tydzień (qow) przez 78 tygodni.
Biologiczny: alglukozydaza alfa
Wlew dożylny 20 mg/kg; qow przez 78 tygodni.
Inne nazwy:
  • Myozym
  • Lumizym
Komparator placebo: Placebo
Dożylne (IV) wlewy placebo co drugi tydzień (qow) przez 78 tygodni.
Lek: Placebo
Komparator placebo; qow przez 78 tygodni.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Podsumowanie pacjentów zgłaszających leczenie — nagłe zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: tygodnie 0-78
Ogólne podsumowanie bezpieczeństwa pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE), poważne zdarzenia niepożądane (SAE), zdarzenia niepożądane związane z leczeniem oraz reakcje związane z infuzją (IAR). Podsumowanie opiera się na zdarzeniach niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE), zdefiniowanych jako zdarzenia niepożądane, które wystąpiły po rozpoczęciu badanego leczenia, tj. alglukozydazy alfa lub placebo.
tygodnie 0-78
Średnia pokonana odległość zmierzona w 6-minutowym teście marszu (6MWT) w tygodniach 0 i 78 oraz średnia zmiana w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: tydzień 0, 78
Średnia przebyta odległość wskazuje na wytrzymałość funkcjonalną. Im większy dystans, tym większa wytrzymałość. Średnie wartości przebytej odległości w teście 6-minutowego marszu podano dla wartości wyjściowej, 78. tygodnia (lub ostatniej dostępnej obserwacji) oraz średniej zmiany w stosunku do wartości wyjściowej (w 78. tygodniu lub ostatniej dostępnej obserwacji po wartości wyjściowej).
tydzień 0, 78
Procent przewidywanej natężonej pojemności życiowej (FVC)
Ramy czasowe: tydzień 0, 78
Wymuszona pojemność życiowa jest standardowym testem czynnościowym płuc stosowanym do ilościowego określenia osłabienia mięśni oddechowych. Natężona pojemność życiowa (FVC) to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę po pełnym wdechu w pozycji pionowej, mierzona w litrach. Przewidywana wymuszona pojemność życiowa jest oparta na wzorze uwzględniającym płeć, wiek i wzrost osoby i jest oszacowaniem pojemności zdrowych płuc. Procent przewidywanego FVC = (wartość obserwowana)/(wartość przewidywana) * 100%.
tydzień 0, 78
Parametry farmakokinetyczne rekombinowanej ludzkiej alfa-glukozydazy kwasowej (rhGAA): pole pod krzywą (AUC)
Ramy czasowe: tygodnie 0, 12 i 52
Pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu od czasu zero (przed podaniem dawki) do 16 godzin po zakończeniu infuzji. Punkty czasowe pobierania próbek krwi wynosiły 0 (przed rozpoczęciem wlewu), 1 i 2 godziny po rozpoczęciu wlewu, zakończenie wlewu, a następnie 0,25, 0,5, 1, 2, 3, 4, 8, 12 i 16 godzin po zakończeniu wlewu (z 5-minutowym przedziałem czasowym dla punktów czasowych po rozpoczęciu wlewu). Połączone dane łączą wartości dla trzech przedziałów czasowych.
tygodnie 0, 12 i 52
Parametry farmakokinetyczne rekombinowanej ludzkiej alfa-glukozydazy kwasowej (rhGAA): Średnie maksymalne stężenie w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: tygodnie 0, 12, 52
Maksymalne stężenie w osoczu obserwowane w próbkach krwi pobranych w następujących punktach czasowych: 0 (przed rozpoczęciem wlewu), 1 i 2 godziny po rozpoczęciu wlewu, zakończenie wlewu, a następnie 0,25, 0,5, 1, 2, 3 , 4, 8, 12 i 16 godzin po zakończeniu wlewu (z 5-minutowym okienkiem dla punktów czasowych po rozpoczęciu wlewu). Połączone dane łączą wartości dla trzech przedziałów czasowych.
tygodnie 0, 12, 52
Parametry farmakokinetyczne rekombinowanej ludzkiej alfa-glukozydazy kwasowej (rhGAA): średni czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia w osoczu (Tmax)
Ramy czasowe: tygodnie 0, 12, 52
Czas do maksymalnego stężenia w osoczu obserwowany w próbkach krwi pobranych w następujących punktach czasowych: 0 (przed rozpoczęciem wlewu), 1 i 2 godziny po rozpoczęciu wlewu, zakończeniu wlewu, a następnie 0,25, 0,5, 1, 2 , 3, 4, 8, 12 i 16 godzin po zakończeniu wlewu (z 5-minutowym okienkiem dla punktów czasowych po rozpoczęciu wlewu). Połączone dane łączą wartości dla trzech przedziałów czasowych.
tygodnie 0, 12, 52

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procent przewidywanej siły mięśni proksymalnych kończyn dolnych mierzonej metodą ilościowego badania mięśni (QMT)
Ramy czasowe: tydzień 0, 78
Ilościowe testy mięśni (QMT) to znormalizowany system pomiaru siły wytwarzanej przez mięśnie podczas maksymalnego dobrowolnego skurczu izometrycznego. Dane QMT zostały zebrane bezpośrednio z czujników do laptopów. Przewidywane wartości normalne dla QMT są oparte na wzorze uwzględniającym płeć, wiek i wskaźnik masy ciała osoby i stanowią oszacowanie zdrowej siły mięśniowej. Procent przewidywanego QMT = (wartość obserwowana)/(wartość przewidywana) * 100%. QMT Leg Score to średnia obustronnych średnich dla procentowych wartości przewidywanych dla zginaczy i prostowników kolana. Wartość 100% wskazuje na „normalną” siłę mięśni.
tydzień 0, 78
Ankieta jakości życia związana ze zdrowiem Wartości związane z komponentami fizycznymi mierzone w badaniu wyników medycznych (MOS) Short Form-36 Health Survey
Ramy czasowe: tydzień 0, 78
Kwestionariusz Medical Outcomes Study Short Form (MOS SF)-36 składa się z 36 pozycji pogrupowanych w 8 domen zaprojektowanych do oceny ogólnej jakości życia związanej ze zdrowiem w zdrowych i chorych populacjach dorosłych. Wyniki komponentów fizycznych (PCS) przedstawiają cztery domeny funkcjonowania fizycznego, roli fizycznej, bólu ciała i ogólnego stanu zdrowia. Wyższe wyniki są związane z lepszą jakością życia. Wszystkie pytania są punktowane w skali od 0 do 100, gdzie 100 oznacza najwyższy możliwy poziom funkcjonowania. Wyniki PCS są zgłaszane.
tydzień 0, 78

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2005

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 września 2007

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2007

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 września 2005

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 września 2005

Pierwszy wysłany (Oszacować)

12 września 2005

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

28 kwietnia 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 kwietnia 2015

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AGLU02704
  • 2005-002759-42 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na alglukozydaza alfa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Belarus

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj