Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En placebokontrollert studie av sikkerhet og effektivitet av myozym (Alglucosidase Alfa) hos pasienter med sent debuterende Pompe-sykdom

6. april 2015 oppdatert av: Genzyme, a Sanofi Company

Randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av sikkerhet, effekt og farmakokinetikk til myozym hos pasienter med sent oppstått Pompe-sykdom.

Pompes sykdom (også kjent som glykogenlagringssykdom Type II) er forårsaket av en mangel på et kritisk enzym i kroppen kalt syre alfa-glukosidase (GAA). Normalt brukes GAA av kroppens celler for å bryte ned glykogen (en lagret form for sukker) i spesialiserte strukturer som kalles lysosomer. Hos pasienter med Pompes sykdom akkumuleres en for stor mengde glykogen og lagres i ulike vev, spesielt hjerte- og skjelettmuskulatur, noe som hindrer deres normale funksjon. Det overordnede målet er å evaluere sikkerheten, effekten og farmakokinetikken (PK) ved behandling med alglukosidase alfa hos pasienter med sent debuterende Pompes sykdom sammenlignet med placebo.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

90

Fase

  • Fase 3

Utvidet tilgang

Godkjent for salg til publikum. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Beverly Hills, California, Forente stater, 90211
        • Tower Hematology Oncology Medical Group
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • University of Pittsburgh, Dept. of Neurology
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75651
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3000 CB
        • Sophia Children's Hospital, Erasmus MC
      • Rotterdam, Nederland, 3015 GD
        • Erasmus Medical Centre Rotterdam

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

8 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienten må gi signert, informert samtykke før noen studierelaterte prosedyrer utføres.
  • Pasienten må ha en diagnose av Pompes sykdom basert på mangelfull endogen GAA-aktivitet i dyrkede hudfibroblaster på mindre enn eller lik 40 % av det normale gjennomsnittet for testlaboratoriet og 2 bekreftede GAA-genmutasjoner;
  • Pasienten må være eldre enn eller lik 8 år på registreringstidspunktet;
  • Pasienten må kunne bevege seg 40 meter (omtrent 130 fot) på 6 minutter på hver test utført to påfølgende dager (bruk av hjelpemidler som rullator, stokk eller krykker er tillatt);
  • Pasienten må ha en FVC på større enn eller lik 30 % og < 80 % anslått i oppreist stilling;
  • Pasienten må ha et posturalt fall i FVC (liter) på minst 10 % fra oppreist til liggende stilling;
  • Pasienten må ha proksimal muskelsvakhet i underekstremitetene basert på unilateral QMT av kneekstensorene definert som < 80 % av den predikerte verdien basert på alder, kjønn og kroppsstørrelse
  • Pasienten må kunne tåle lungefunksjonstesting (PFT) og muskeltesting i ryggleie;
  • Pasienten må ha testbar muskel i bilaterale knebøyere og kneekstensorer, og testbare muskler i bilaterale albuebøyere og albuestrekkere;
  • Pasienten må kunne gi reproduserbare muskel- og lungefunksjonstestresultater;
  • Pasienten (og pasientens juridiske verge hvis pasienten er < 18 år) må ha evnen til å overholde den kliniske protokollen;
  • En kvinnelig pasient i fertil alder må ha en negativ graviditetstest (urin) ved baseline. Merk: Alle kvinnelige pasienter i fertil alder og kjønnsmodne menn må bruke en medisinsk akseptert prevensjonsmetode gjennom hele studien.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienten krever bruk av invasiv ventilasjonsstøtte;
  • Pasienten krever bruk av ikke-invasiv ventilasjonsstøtte mens han er våken og i oppreist stilling;
  • Pasienten har mottatt enzymerstatningsterapi med GAA fra en hvilken som helst kilde;
  • Pasienten har brukt et undersøkelsesprodukt innen 30 dager før studieregistrering, eller er for øyeblikket registrert i en annen studie som involverer kliniske evalueringer, med mindre forhåndsgodkjenning er gitt av Genzyme;
  • Pasienten har en alvorlig medfødt anomali, medisinsk tilstand, alvorlig sammenfallende sykdom eller andre formildende omstendigheter som, etter etterforskerens oppfatning, kan forstyrre studieoverholdelsen betydelig, inkludert alle foreskrevne evalueringer og oppfølgingsaktiviteter;

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: alglukosidase alfa
Intravenøse (IV) infusjoner av alglukosidase alfa med 20 milligram (mg)/kilogram (kg) kroppsvekt annenhver uke (qow) i 78 uker.
Biologisk: alglukosidase alfa
IV infusjon på 20 mg/kg; qow i 78 uker.
Andre navn:
  • Myozym
  • Lumizyme
Placebo komparator: Placebo
Intravenøse (IV) infusjoner av placebo annenhver uke (qow) i 78 uker.
Legemiddel: Placebo
Placebo komparator; qow i 78 uker.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sammendrag av pasienter som rapporterer behandlingsoppståtte bivirkninger
Tidsramme: uke 0-78
Samlet sikkerhetsoppsummering av pasienter som opplever bivirkninger (AE), alvorlige bivirkninger (SAE), behandlingsrelaterte bivirkninger og infusjonsassosierte reaksjoner (IAR). Sammendraget er basert på behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE), definert som bivirkninger som oppsto etter oppstart av studiebehandling, dvs. alglukosidase alfa eller placebo.
uke 0-78
Gjennomsnittlig gått avstand målt ved seks-minutters gangtest (6MWT) ved uke 0 og 78, og gjennomsnittlig endring fra baseline
Tidsramme: uke 0, 78
Gjennomsnittlig gått distanse gir en indikasjon på funksjonell utholdenhet. Jo større avstand, jo større utholdenhet. Gjennomsnittsverdier for gått distanse i en seks-minutters gåtest tilbys for baseline, uke 78 (eller siste tilgjengelige observasjon), og gjennomsnittlig endring fra baseline (ved uke 78 eller siste tilgjengelige post-baseline-observasjon).
uke 0, 78
Prosent av forutsagt forsert vitalkapasitet (FVC)
Tidsramme: uke 0, 78
Forsert vital kapasitet er en standard lungefunksjonstest som brukes til å kvantifisere åndedrettsmuskelsvakhet. Forsert vitalkapasitet (FVC) er volumet av luft som kan tvangsblåses ut etter full inspirasjon i oppreist stilling, målt i liter. Forutsagt tvungen vitalkapasitet er basert på en formel som bruker kjønn, alder og høyde på en person, og er et estimat av sunn lungekapasitet. Prosent av predikert FVC = (observert verdi)/(predikert verdi) * 100 %.
uke 0, 78
Rekombinant human syre alfa-glukosidase (rhGAA) farmakokinetiske parametere: Area Under the Curve (AUC)
Tidsramme: uke 0, 12 og 52
Arealet under plasmakonsentrasjonen versus tidskurven fra tid null (førdose) til 16 timer etter avsluttet infusjon. Blodprøvetidene var 0 (før starten av infusjonen), 1 og 2 timer etter starten av infusjonen, slutten av infusjonen og deretter 0,25, 0,5, 1, 2, 3, 4, 8, 12 og 16 timer etter slutten av infusjonen (med et 5-minutters vindu for tidspunkter etter start av infusjonen). Sammenslåtte tall kombinerer verdiene for de tre tidsrammene.
uke 0, 12 og 52
Rekombinant human syre alfa-glukosidase (rhGAA) farmakokinetiske parametere: Gjennomsnittlig maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: uke 0, 12, 52
Maksimal plasmakonsentrasjon observert i blodprøver tatt på følgende tidspunkter: 0 (før starten av infusjonen), 1 og 2 timer etter starten av infusjonen, slutten av infusjonen og deretter 0,25, 0,5, 1, 2, 3 , 4, 8, 12 og 16 timer etter slutten av infusjonen (med et 5-minutters vindu for tidspunkter etter start av infusjonen). Sammenslåtte tall kombinerer verdiene for de tre tidsrammene.
uke 0, 12, 52
Rekombinant human syre alfa-glukosidase (rhGAA) farmakokinetiske parametere: Gjennomsnittlig tid til maksimal plasmakonsentrasjon (Tmax)
Tidsramme: uke 0, 12, 52
Tid til maksimal plasmakonsentrasjon observert i blodprøver tatt på følgende tidspunkter: 0 (før starten av infusjonen), 1 og 2 timer etter starten av infusjonen, slutten av infusjonen og deretter 0,25, 0,5, 1, 2 , 3, 4, 8, 12 og 16 timer etter slutten av infusjonen (med et 5-minutters vindu for tidspunkter etter start av infusjonen). Sammenslåtte tall kombinerer verdiene for de tre tidsrammene.
uke 0, 12, 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosent predikert proksimal muskelstyrke i underekstremitetene målt ved kvantitativ muskeltesting (QMT)
Tidsramme: uke 0, 78
Kvantitativ muskeltesting (QMT) er et standardisert system for å måle muskelkraftproduksjon under maksimal frivillig isometrisk sammentrekning. QMT-data ble samlet inn direkte fra sensorer til bærbare datamaskiner. Forutsagte normale verdier for QMT er basert på en formel som bruker kjønn, alder og kroppsmasseindeks for en person, og er et estimat av sunn muskelkraft. Prosent av predikert QMT = (observert verdi)/(predikert verdi) * 100 %. QMT Leg Score er gjennomsnittet av de bilaterale middelverdiene for prosent anslåtte knebøyere og ekstensorer. En verdi på 100 % indikerer "normal" muskelstyrke.
uke 0, 78
Helserelaterte livskvalitetsundersøkelsesverdier relatert til fysiske komponenter målt av Medical Outcomes Study (MOS) Short Form-36 Health Survey
Tidsramme: uke 0, 78
Spørreskjemaet Medical Outcomes Study Short Form (MOS SF)-36 består av 36 elementer gruppert i 8 domener designet for å vurdere generisk helserelatert livskvalitet i friske og syke voksne populasjoner. Physical Component Scores (PCS) rapporterer de fire domenene fysisk funksjon, rolle-fysisk, kroppslig smerte og generell helse. Høyere skår er assosiert med bedre livskvalitet. Alle spørsmål scores på en skala fra 0 til 100, hvor 100 representerer det høyeste funksjonsnivået som er mulig. PCS-skårene rapporteres.
uke 0, 78

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2005

Primær fullføring (Faktiske)

1. september 2007

Studiet fullført (Faktiske)

1. september 2007

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. september 2005

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. september 2005

Først lagt ut (Anslag)

12. september 2005

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

28. april 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. april 2015

Sist bekreftet

1. april 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AGLU02704
  • 2005-002759-42 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på alglukosidase alfa

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in South Korea

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere