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CJD(크로이츠펠트-야콥병) 퀴나크린 연구

2014년 5월 28일 업데이트: University of California, San Francisco

프리온 질병에 대한 새로운 치료법: 산발성 크로이츠펠트-야콥병 치료에서 퀴나크린의 효능에 대한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구

이 임상 시험의 목적은 산발성 크로이츠펠트-야콥병(sCJD)의 생존에 대한 약물 퀴나크린의 효과를 결정하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

크로이츠펠트-야콥병(CJD)은 평균 지속 기간이 약 8개월인 빠르게 진행되고 변함없이 치명적이며 치료할 수 없는 신경퇴행성 질환입니다. CJD에 수반되는 쇠약해지는 인지 및 운동 장애 외에도 행동 장애 및 기분 장애를 치료하는 데 어려움이 있고 진행 속도가 빠르다는 점이 비극을 가중시킵니다. 실험의 최근 결과는 생리학적 농도에서 항말라리아 약물 퀴나크린이 세포 배양에서 비정상적인 프리온 단백질을 영구적으로 제거한다는 것을 보여줍니다. 세포 배양에서 입증된 퀴나크린의 효능, 상대적 안전성 및 임상 환경에서 잘 알려진 부작용, CJD의 보편적인 치사율은 퀴나크린을 CJD ​​치료를 위한 즉각적인 후보로 정당화합니다.

이 임상 시험의 목적은 산발성 CJD(sCJD)의 생존에 대한 약물 퀴나크린의 효능을 결정하는 것입니다. 이는 퀴나크린에 대한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조(지연된 치료 시작) 치료 연구의 평가 및 시작을 위해 대략 3년에 걸쳐 sCJD 가능성이 있거나 명확한 sCJD가 있는 약 60명의 환자를 UCSF로 데려옴으로써 달성될 것입니다. 각 환자는 연구 등록 시 퀴나크린 또는 위약에 배치될 확률이 50:50입니다. 그러나 모든 환자는 2개월 후에 퀴나크린을 제공받게 됩니다. 연구 등록 전에 환자는 sCJD 진단을 확인하기 위해 종합적인 임상 평가를 받게 됩니다. 참가자는 초기 평가, 잠재적인 연구 등록을 위해 UCSF에 오며 가능하면 2개월 및 12개월 후에 후속 조치를 위해 UCSF로 돌아갑니다. 환자는 전화 후속 조치(처음 2개월 동안 2주마다, 그 후 매달)와 가능한 약물 독성을 모니터링하기 위한 국소 혈액 및 검사를 받게 됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

69

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • University of California, San Francisco

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

14년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 개연성이 있거나 확실한 sCJD의 진단: 확실한--생검으로 확인된 sCJD; 가능성 있음--전형적인 EEG 또는 sCJD와 일치하는 전형적인 MRI 및 다음 임상 특징 중 적어도 두 가지를 동반하는 진행성 치매: 간대성 근경련, 피라미드 또는 추체외로 징후, 시각 증상, 소뇌 징후, 무동성 함구증, 기타 국소 상위 피질 신경계 징후(예: 방치, 실어증, 실어증)
  • 18세 이상
  • 삼킬 수 있음
  • 간단한 원스텝 명령을 따를 수 있음
  • 종괴, 뇌졸중 또는 비경련성 간질 지속증과 같은 다른 병인을 배제하기 위해 6개월 이내에 뇌 MRI 및 3개월 이내에 EEG를 받았습니다.
  • 연구 중 또는 연구 후에 사망한 경우 부검에 동의

제외 기준:

  • 암; 말기 간 또는 신장 질환; 심한 심장병
  • 정기적인 지지 치료가 필요한 기타 질병의 병력
  • 간 질환
  • 활성 알코올 중독
  • 골수 억제
  • 심한 저혈압
  • 심한 건선
  • 잘 조절되지 않는 당뇨병
  • 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성
  • 신뢰할 수 있는 피임법을 시행하지 않는 가임기 남성 또는 여성
  • 퀴나크린 또는 기타 아크리딘에 ​​대한 심각한 알레르기
  • 현재 또는 최근 퀴나크린 사용(6개월 이내)
  • 18세 미만
  • 퀴나크린 복용에 대한 기타 금기 사항
  • 유전적 형태의 프리온 질병은 연구 등록 전에 확인됩니다.
  • 항부정맥제의 현재 사용(조사자의 재량에 따름)
  • G6PD(Glucose 6-Phosphate Dehydrogenase) 결핍(연구자의 재량에 따름)

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약
의약품: 위약
1일 3회 입으로 100mg
실험적: 퀴나크린
의약품: 퀴나크린
1일 3회 입으로 100mg
다른 이름들:
  • 아타브린

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기본 생존
기간: 2개월차로 무작위화
연구 치료 2개월 후 생존한 참가자
2개월차로 무작위화

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
2개월 후 간이정신상태검사(MMSE)의 변화
기간: 2개월 기준 기준
간이 정신 상태 검사(MMSE)는 인지 장애를 선별하는 데 사용되는 간단한 30점 설문지입니다. 약 10분 동안 산술, 메모리 및 방향을 포함한 기능을 샘플링합니다. 25점 이상(30점 만점)의 점수는 정상적인 인지를 나타냅니다. 낮은 점수는 중증(≤9점), 중등도(10-18점) 또는 경도(19-24점) 인지 장애를 나타낼 수 있습니다. 낮은 점수에서 매우 낮은 점수는 치매의 존재와 밀접한 관련이 있지만 다른 정신 장애도 MMSE 테스트에서 비정상적인 결과를 초래할 수 있습니다.
2개월 기준 기준
2개월 후 Barthel 점수 변경
기간: 기준선, 2개월
일상 생활 활동의 성과를 측정하는 데 사용되는 서수 척도. 점수 범위는 0(최악, 완전 의존)에서 100(최상, 독립적)까지입니다. 병원에서 퇴원한 후 어느 정도의 독립성을 가지고 집에서 살 수 있는 더 큰 가능성과 관련된 더 높은 점수. 10개의 개별 항목을 채점하고 합산하여 전체 Barthel 지수 점수를 도출합니다. 각 항목은 0, 5, 10 또는 15로 채점할 수 있습니다. 모든 항목이 4가지 가능한 값의 전체 범위를 사용하는 것은 아닙니다. 각 항목을 수행하는 데 필요한 시간과 물리적 지원은 각 항목을 채점할 때 고려됩니다. 2개월 방문을 위해 돌아올 수 없는 피험자의 경우 전화를 통해 Barthel Index를 수행했습니다.
기준선, 2개월
2개월 후 임상 치매 평가 척도 상자 합계(CDRS-SB)의 변화
기간: 기준선, 2개월
임상 치매 등급 척도 박스 합계(CDRS-SB). CDR은 환자와 정보 제공자의 반구조화된 인터뷰를 통해 얻어지며, 인지 기능은 기억, 방향, 판단 및 문제 해결, 지역 사회 문제, 가정 및 취미, 개인 관리의 6가지 기능 영역에서 평가됩니다. 각 영역은 기능의 5점 척도로 평가됩니다: 0, 손상 없음; 0.5, 의심스러운 손상; 1, 경미한 손상; 2, 중등도 손상; 및 3, 중증 장애(개인 관리는 0.5 등급이 없는 4점 척도로 점수가 매겨짐). 글로벌 CDR 점수는 알고리즘을 통해 계산됩니다. CDR-SB 점수는 0~18점 범위의 각 도메인 박스 점수를 합산하여 얻습니다. 더 높은 값 및/또는 긍정적인 변화는 더 나쁩니다. 2개월 방문을 위해 돌아올 수 없는 피험자의 경우, 전화를 통해 CDRS-SB를 수행했습니다.
기준선, 2개월
2개월 후 Rankin 점수 변화
기간: 기준선, 2개월

척도는 0-6으로, 증상이 없는 완벽한 건강 상태에서 사망까지입니다. 0 - 증상 없음.

  1. - 큰 장애가 없습니다. 일부 증상에도 불구하고 모든 일상 활동을 수행할 수 있습니다.
  2. - 약간의 장애. 도움 없이 자신의 일을 돌볼 수 있지만 이전의 모든 활동을 수행할 수 없습니다.
  3. - 중등도 장애. 약간의 도움이 필요하지만 도움 없이 걸을 수 있습니다.
  4. - 중등도의 장애. 도움 없이는 자신의 신체적 필요에 주의를 기울일 수 없고 도움 없이 걸을 수 없습니다.
  5. - 심각한 장애. 끊임없는 간호와 관심, 병상 생활, 요실금이 필요합니다.
  6. - 죽은. 2개월 방문을 위해 돌아올 수 없는 피험자의 경우 전화를 통해 Rankin 점수를 평가했습니다.
기준선, 2개월
생존자 중 2개월 후 ADAS-Cog 변화
기간: 기준선, 2개월
ADAS-cog는 인지의 6개 영역을 나타내는 11개 구성 요소(단어 회상, 단어 인식, 구성 실습, 방향, 물체 및 손가락 이름 지정, 명령, 관념적 실습, 기억 지침, 구어, 단어 찾기, 이해)의 등급을 결합하여 인지 성능을 측정합니다. : 메모리; 언어; 시간, 장소 및 사람에 대한 오리엔테이션; 단순한 설계 및 계획의 구성; 기본적이고 미리 정의된 목표를 추구하기 위해 간단한 행동을 수행합니다. 7개 구성 요소는 '숫자가 잘못됨'으로 채점됩니다. 예를 들어 명령 구성 요소에서 잘못 수행된 5개 명령의 수(범위: 0-5)입니다. 4가지 구성 요소는 0(제한 없음)에서 5(최대 제한)까지 검사자의 기억 지침, 구어 능력, 단어 찾기 및 이해에 대한 인식으로 점수가 매겨집니다. 구성 요소 점수는 0-75 범위의 총 ADAS-cog 점수로 합산되며 낮은 점수는 더 나은 인지 성능을 나타냅니다.
기준선, 2개월
음소 유창성의 변화(문자 "D"로 시작하는 단어)
기간: 기준선, 2개월
언어 유창성 테스트는 참가자가 60초 동안 범주에서 가능한 한 많은 단어를 말해야 하는 심리 테스트의 일종입니다. 이 범주(문자 "D"로 시작하는 단어)는 음소입니다. 높은 점수는 더 나은 인지를 나타냅니다.
기준선, 2개월
의미론적 언어 유창성의 변화(동물 이름 짓기)
기간: 기준선, 2개월
언어 유창성 테스트는 참가자가 60초 동안 범주에서 가능한 한 많은 단어를 말해야 하는 심리 테스트의 일종입니다. 이 범주(동물 이름 지정)는 의미론적입니다. 높은 점수는 더 나은 인지를 나타냅니다.
기준선, 2개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University of California, San Francisco

협력자

National Institute on Aging (NIA)

수사관

  • 수석 연구원: Michael Geschwind, MD, PhD, UCSF Memory & Aging Center, University of California, San Francisco
  • 수석 연구원: Bruce L. Miller, MD, UCSF Memory & Aging Center, University of California, San Francisco

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2005년 4월 1일

기본 완료 (실제)

2012년 6월 1일

연구 완료 (실제)

2012년 6월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2005년 9월 14일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2005년 9월 14일

처음 게시됨 (추정)

2005년 9월 16일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2014년 6월 9일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2014년 5월 28일

마지막으로 확인됨

2014년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • IA0083
  • P01AG021601 (미국 NIH 보조금/계약)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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