Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

CJD (choroba Creutzfeldta-Jakoba) Badanie chinakryny

28 maja 2014 zaktualizowane przez: University of California, San Francisco

Nowe terapie na choroby prionowe: randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie skuteczności chinakryny w leczeniu sporadycznej choroby Creutzfeldta-Jakoba

Celem tego badania klinicznego jest określenie skuteczności leku chinakryny na przeżycie w sporadycznej chorobie Creutzfeldta-Jakoba (sCJD).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Choroba Creutzfeldta-Jakoba (CJD) jest szybko postępującą, zawsze śmiertelną i nieuleczalną chorobą neurodegeneracyjną, trwającą średnio około ośmiu miesięcy. Poza wyniszczającymi deficytami poznawczymi i motorycznymi towarzyszącymi CJD, trudność w leczeniu zaburzeń zachowania i nastroju oraz szybkość jej przebiegu potęgują jej tragedię. Ostatnie wyniki eksperymentów pokazują, że w stężeniach fizjologicznych lek przeciwmalaryczny chinakryna trwale usuwa nieprawidłowe białka prionowe z hodowli komórkowej. Wykazana skuteczność chinakryny w hodowli komórkowej, jej względne bezpieczeństwo i dobrze znane działania niepożądane w warunkach klinicznych oraz powszechna śmiertelność z powodu CJD uzasadniają, że chinakryna jest bezpośrednim kandydatem do leczenia CJD.

Celem tego badania klinicznego jest określenie skuteczności leku chinakryna na przeżycie w sporadycznej CJD (sCJD). Zostanie to osiągnięte poprzez przywiezienie około 60 pacjentów z prawdopodobną lub potwierdzoną sCJD w ciągu około trzech lat do UCSF w celu oceny i rozpoczęcia randomizowanego, podwójnie zaślepionego, kontrolowanego placebo (opóźnione rozpoczęcie leczenia) badania dotyczącego leczenia chinakryną. Każdy pacjent będzie miał 50:50 szans na otrzymanie chinakryny lub placebo po włączeniu do badania; jednak wszyscy pacjenci otrzymają chinakrynę po dwóch miesiącach. Przed włączeniem do badania pacjenci zostaną poddani kompleksowej ocenie klinicznej w celu potwierdzenia rozpoznania sCJD. Uczestnicy przyjdą do UCSF w celu wstępnej oceny, potencjalnego włączenia do badania i, jeśli to możliwe, wrócą do UCSF w celu obserwacji po dwóch i dwunastu miesiącach. Pacjenci będą otrzymywać telefoniczną obserwację (co 2 tygodnie przez pierwsze dwa miesiące, a następnie co miesiąc) oraz lokalną krew i badania w celu monitorowania możliwej toksyczności leków.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

69

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California, San Francisco

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie prawdopodobnego lub pewnego sCJD: Pewne — potwierdzone biopsją sCJD; Prawdopodobne – postępujące otępienie z typowym zapisem EEG lub typowym rezonansem magnetycznym odpowiadającym sCJD i co najmniej dwoma z następujących cech klinicznych: mioklonie, objawy piramidowe lub pozapiramidowe, objawy wzrokowe, objawy móżdżkowe, mutyzm akinetyczny, inne ogniskowe wyższe zaburzenia neurologiczne kory mózgowej znaki (np. zaniedbanie, apraksja, afazja)
  • 18 lat lub więcej
  • Potrafi przełknąć
  • Potrafi wykonać proste jednoetapowe polecenia
  • Mieli MRI mózgu w ciągu 6 miesięcy i EEG w ciągu 3 miesięcy, wykluczając inne etiologie, takie jak guzy, udary lub niedrgawkowy stan padaczkowy
  • Zgoda na sekcję zwłok w przypadku śmierci w trakcie lub po zakończeniu badania

Kryteria wyłączenia:

  • Historia innych poważnych lub zagrażających życiu chorób, w tym: raka; schyłkowa choroba wątroby lub nerek; ciężka choroba serca
  • Historia innej choroby wymagającej regularnej opieki podtrzymującej
  • Choroba wątroby
  • Aktywny alkoholizm
  • Supresja szpiku kostnego
  • Ciężkie niedociśnienie
  • Ciężka łuszczyca
  • Źle kontrolowana cukrzyca
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Mężczyźni lub kobiety w wieku rozrodczym niestosujący skutecznej antykoncepcji
  • Poważne alergie na chinakrynę lub inne akrydyny
  • Obecne lub niedawne stosowanie chinakryny (w ciągu 6 miesięcy)
  • < 18 lat
  • Wszelkie inne przeciwwskazania do przyjmowania chinakryny
  • Genetyczna postać choroby prionowej jest identyfikowana przed włączeniem do badania
  • Bieżące stosowanie leków przeciwarytmicznych (według uznania badacza)
  • Niedobór G6PD (dehydrogenazy glukozo-6-fosforanowej) (według uznania badacza)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: placebo
Lek: Placebo
100 mg doustnie trzy razy dziennie
Eksperymentalny: chinakryna
Lek: Chinakryna
100 mg doustnie trzy razy dziennie
Inne nazwy:
  • Atabrine

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pierwotne przetrwanie
Ramy czasowe: Randomizacja do Miesiąca-2
Uczestnicy przeżyli po 2 miesiącach stosowania badanego leku
Randomizacja do Miesiąca-2

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w badaniu Mini-Mental State Examination (MMSE) po 2 miesiącach
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca-2
Mini-psychiatryczne badanie stanu (MMSE) to krótki 30-punktowy kwestionariusz, który służy do badania przesiewowego zaburzeń funkcji poznawczych. W ciągu około 10 minut próbkuje funkcje, w tym arytmetykę, pamięć i orientację. Wynik większy lub równy 25 punktom (na 30) wskazuje na normalne funkcje poznawcze. Niższe wyniki mogą wskazywać na poważne (≤9 punktów), umiarkowane (10-18 punktów) lub łagodne (19-24 punktów) upośledzenie funkcji poznawczych. Niskie lub bardzo niskie wyniki ściśle korelują z obecnością demencji, chociaż inne zaburzenia psychiczne mogą również prowadzić do nieprawidłowych wyników testów MMSE.
Linia bazowa do miesiąca-2
Zmiana wyniku Barthel po 2 miesiącach
Ramy czasowe: podstawa, 2 miesiące
Skala porządkowa używana do pomiaru wydajności w czynnościach życia codziennego. Wyniki wahają się od 0 (najgorszy, w pełni zależny) do 100 (najlepszy, niezależny); wyższy wynik związany z większym prawdopodobieństwem bycia w stanie mieszkać w domu z pewnym stopniem niezależności po wypisaniu ze szpitala. 10 pojedynczych elementów jest ocenianych i sumowanych w celu uzyskania ogólnego wyniku indeksu Barthel. Każda pozycja może otrzymać 0, 5, 10 lub 15 punktów; nie wszystkie pozycje wykorzystują pełny zakres 4 możliwych wartości. Czas i pomoc fizyczna wymagana do wykonania każdego elementu są brane pod uwagę przy punktowaniu każdego elementu. W przypadku osób, które nie mogły wrócić na wizytę po 2 miesiącach, przeprowadzono telefoniczną Indeks Barthel.
podstawa, 2 miesiące
Suma pól w skali oceny klinicznej demencji (CDRS-SB) po 2 miesiącach
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 2 miesiące
Skala oceny klinicznej demencji Suma pól (CDRS-SB). CDR uzyskuje się poprzez częściowo ustrukturyzowane wywiady z pacjentami i informatorami, a funkcjonowanie poznawcze ocenia się w 6 domenach funkcjonowania: pamięć, orientacja, osąd i rozwiązywanie problemów, sprawy społeczne, dom i hobby oraz opieka osobista. Każda domena oceniana jest w 5-stopniowej skali funkcjonowania: 0, brak upośledzenia; 0,5, wątpliwa utrata wartości; 1, łagodne upośledzenie; 2, umiarkowane upośledzenie; i 3, poważne upośledzenie (opieka osobista jest oceniana w 4-punktowej skali bez dostępnej oceny 0,5). Globalny wynik CDR jest obliczany za pomocą algorytmu. Wynik CDR-SB uzyskuje się przez zsumowanie wyników każdego pola domeny, z wynikami w zakresie od 0 do 18. Wyższa wartość i/lub pozytywna zmiana jest gorsza. W przypadku osób, które nie mogły wrócić na wizytę w miesiącu 2, CDRS-SB przeprowadzono przez telefon.
Wartość bazowa, 2 miesiące
Zmiana wyniku Rankina po 2 miesiącach
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 2 miesiące

Skala wynosi od 0 do 6, od doskonałego zdrowia bez objawów do śmierci. 0 - Brak objawów.

  1. - Brak znacznej niepełnosprawności. Zdolny do wykonywania wszystkich zwykłych czynności, pomimo pewnych objawów.
  2. - Lekka niepełnosprawność. Zdolny do samodzielnego załatwiania własnych spraw, ale niezdolny do wykonywania wszystkich dotychczasowych czynności.
  3. - umiarkowany stopień niepełnosprawności. Wymaga pomocy, ale może chodzić samodzielnie.
  4. - Niepełnosprawność w stopniu umiarkowanym. Niezdolny do zaspokojenia własnych potrzeb cielesnych bez pomocy i niezdolny do samodzielnego chodzenia.
  5. - Ciężka niepełnosprawność. Wymaga stałej opieki i uwagi pielęgniarskiej, obłożnie chory, nietrzyma moczu.
  6. - Nie żyje. W przypadku osób, które nie mogły wrócić na 2-miesięczną wizytę, punktację Rankina oceniano telefonicznie.
Wartość bazowa, 2 miesiące
Zmiana ADAS-Cog po 2 miesiącach wśród osób, które przeżyły
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 2 miesiące
ADAS-cog mierzy wydajność poznawczą, łącząc oceny 11 komponentów (przypominanie sobie słów, rozpoznawanie słów, praktyka konstrukcyjna, orientacja, nazywanie przedmiotów i palców, polecenia, praktyka wyobrażeniowa, zapamiętywanie instrukcji, język mówiony, znajdowanie słów, rozumienie) reprezentujących sześć obszarów poznania : pamięć; język; orientacja w czasie, miejscu i osobie; budowa prostych projektów i planowanie; i wykonywanie prostych zachowań w dążeniu do podstawowego, z góry określonego celu. Siedem elementów jest ocenianych jako „błędna liczba”. Na przykład w komponencie poleceń liczba pięciu poleceń wykonanych nieprawidłowo (zakres: 0-5). Cztery komponenty są punktowane od 0 (brak ograniczeń) do 5 (maksymalne ograniczenia) jako percepcja egzaminatora w zakresie zapamiętywania instrukcji, zdolności językowych, znajdowania słów i rozumienia. Wyniki składowe są sumowane w całkowity wynik ADAS-cog w zakresie od 0-75, przy czym niskie wyniki wskazują na lepszą wydajność poznawczą.
Wartość bazowa, 2 miesiące
Zmiana płynności fonemicznej (słowa zaczynające się na literę „D”)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 2 miesiące
Testy płynności werbalnej to rodzaj testu psychologicznego, w którym uczestnicy muszą w ciągu 60 sekund wypowiedzieć jak najwięcej słów z danej kategorii. Ta kategoria (słowa zaczynające się na literę „D”) jest fonemiczna. Wyższe wyniki wskazują na lepsze poznanie.
Wartość bazowa, 2 miesiące
Zmiana semantycznej płynności werbalnej (nazywanie zwierząt)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 2 miesiące
Testy płynności werbalnej to rodzaj testu psychologicznego, w którym uczestnicy muszą w ciągu 60 sekund wypowiedzieć jak najwięcej słów z danej kategorii. Ta kategoria (nazywanie zwierząt) jest semantyczna. Wyższe wyniki wskazują na lepsze poznanie.
Wartość bazowa, 2 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of California, San Francisco

Współpracownicy

National Institute on Aging (NIA)

Śledczy

  • Główny śledczy: Michael Geschwind, MD, PhD, UCSF Memory & Aging Center, University of California, San Francisco
  • Główny śledczy: Bruce L. Miller, MD, UCSF Memory & Aging Center, University of California, San Francisco

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2005

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 czerwca 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 września 2005

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 września 2005

Pierwszy wysłany (Oszacować)

16 września 2005

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

9 czerwca 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 maja 2014

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IA0083
  • P01AG021601 (Grant/umowa NIH USA)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj