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CJD (Creutzfeldt-Jakob-Krankheit) Chinacrin-Studie

28. Mai 2014 aktualisiert von: University of California, San Francisco

Neuartige Therapeutika für Prionenkrankheiten: Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Wirksamkeit von Chinacrin bei der Behandlung der sporadischen Creutzfeldt-Jakob-Krankheit

Der Zweck dieser klinischen Studie ist es, die Wirksamkeit des Medikaments Quinacrin auf das Überleben bei sporadischer Creutzfeldt-Jakob-Krankheit (sCJK) zu bestimmen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Creutzfeldt-Jakob-Krankheit (CJD) ist eine schnell fortschreitende, ausnahmslos tödliche und nicht behandelbare neurodegenerative Erkrankung mit einer durchschnittlichen Dauer von etwa acht Monaten. Abgesehen von den schwächenden kognitiven und motorischen Defiziten, die CJD begleiten, verstärken die Schwierigkeit bei der Behandlung von Verhaltens- und Stimmungsstörungen und die Schnelligkeit ihres Verlaufs ihre Tragödie. Jüngste Ergebnisse aus Experimenten zeigen, dass das Anti-Malaria-Medikament Quinacrin bei physiologischen Konzentrationen abnormale Prion-Proteine ​​dauerhaft aus Zellkulturen entfernt. Die nachgewiesene Wirksamkeit von Chinacrin in Zellkulturen, seine relative Sicherheit und bekannte Nebenwirkungen im klinischen Umfeld sowie die universelle Sterblichkeit von CJD rechtfertigen Chinacrin als unmittelbaren Kandidaten für die Behandlung von CJD.

Der Zweck dieser klinischen Studie ist es, die Wirksamkeit des Medikaments Quinacrin auf das Überleben bei sporadischer CJD (sCJD) zu bestimmen. Dies wird erreicht, indem ungefähr 60 Patienten mit wahrscheinlicher oder eindeutiger sCJD über einen Zeitraum von ungefähr drei Jahren an die UCSF gebracht werden, um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte (verzögerter Behandlungsbeginn) Behandlungsstudie mit Quinacrin zu bewerten und zu beginnen. Jeder Patient hat bei der Aufnahme in die Studie eine 50:50-Chance, auf Quinacrin oder Placebo gesetzt zu werden; Allen Patienten wird jedoch nach zwei Monaten Quinacrin angeboten. Vor der Aufnahme in die Studie werden die Patienten einer umfassenden klinischen Untersuchung unterzogen, um die Diagnose von sCJD zu bestätigen. Die Teilnehmer kommen für eine erste Bewertung, eine potenzielle Studienanmeldung und, falls möglich, zur Nachsorge nach zwei und zwölf Monaten an die UCSF zurück. Die Patienten erhalten eine telefonische Nachsorge (alle 2 Wochen in den ersten zwei Monaten und danach monatlich) und lokales Blut und Tests zur Überwachung auf mögliche Medikamententoxizität.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

69

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California, San Francisco

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose einer wahrscheinlichen oder sicheren sCJD: Sichere – durch Biopsie bestätigte sCJD; Wahrscheinlich – eine fortschreitende Demenz mit entweder einem typischen EEG oder einem typischen MRT, das mit sCJD übereinstimmt, und mindestens zwei der folgenden klinischen Merkmale: Myoklonus, pyramidale oder extrapyramidale Anzeichen, visuelle Symptome, zerebelläre Anzeichen, akinetischer Mutismus, andere fokale höhere kortikale Neurologie Zeichen (z. Neglect, Apraxie, Aphasie)
  • 18 Jahre oder älter
  • Kann schlucken
  • Kann einfachen Ein-Schritt-Befehlen folgen
  • Hatte innerhalb von 6 Monaten eine MRT des Gehirns und innerhalb von 3 Monaten ein EEG, um andere Ätiologien wie Raumforderungen, Schlaganfälle oder nicht konvulsiven Status epilepticus auszuschließen
  • Zustimmung zur Autopsie im Falle ihres Todes während oder nach der Studie

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte anderer signifikanter oder lebensbedrohlicher Krankheiten, einschließlich: Krebs; Leber- oder Nierenerkrankung im Endstadium; schwere Herzkrankheit
  • Vorgeschichte anderer Krankheiten, die eine regelmäßige unterstützende Behandlung erfordern
  • Leber erkrankung
  • Aktiver Alkoholismus
  • Knochenmarksunterdrückung
  • Schwere Hypotonie
  • Schwere Psoriasis
  • Schlecht eingestellter Diabetes
  • Frauen, die schwanger sind oder stillen
  • Männer oder Frauen im gebärfähigen Alter, die keine verlässliche Empfängnisverhütung praktizieren
  • Schwere Allergien gegen Chinacrin oder andere Acridine
  • Aktuelle oder kürzliche Verwendung von Chinacrin (innerhalb von 6 Monaten)
  • < 18 Jahre alt
  • Jede andere Kontraindikation für die Einnahme von Chinacrin
  • Die genetische Form der Prionenerkrankung wird vor der Aufnahme in die Studie identifiziert
  • Aktuelle Anwendung von Antiarrhythmika (nach Ermessen des Prüfarztes)
  • G6PD (Glucose-6-Phosphat-Dehydrogenase)-Mangel (nach Ermessen des Prüfarztes)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo
100 mg oral dreimal täglich
Experimental: Chinacrin
Arzneimittel: Chinacrin
100 mg oral dreimal täglich
Andere Namen:
  • Atabrine

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Primäres Überleben
Zeitfenster: Randomisierung auf Monat-2
Die Teilnehmer lebten nach 2 Monaten Studienbehandlung
Randomisierung auf Monat-2

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Mini-Mental State Examination (MMSE) nach 2 Monaten
Zeitfenster: Baseline bis Monat-2
Die Mini-Mental-State-Untersuchung (MMSE) ist ein kurzer 30-Punkte-Fragebogen, der zum Screening auf kognitive Beeinträchtigungen verwendet wird. In etwa 10 Minuten probiert es Funktionen wie Arithmetik, Gedächtnis und Orientierung aus. Eine Punktzahl größer oder gleich 25 Punkten (von 30) weist auf eine normale Kognition hin. Niedrigere Werte können auf eine schwere (≤9 Punkte), moderate (10–18 Punkte) oder leichte (19–24 Punkte) kognitive Beeinträchtigung hinweisen. Niedrige bis sehr niedrige Werte korrelieren eng mit dem Vorliegen einer Demenz, obwohl auch andere psychische Störungen zu auffälligen Befunden bei MMSE-Tests führen können.
Baseline bis Monat-2
Barthel-Score-Veränderung nach 2 Monaten
Zeitfenster: Basis, 2 Monate
Eine Ordinalskala zur Messung der Leistung bei Aktivitäten des täglichen Lebens. Die Werte reichen von 0 (am schlechtesten, vollständig abhängig) bis 100 (am besten, unabhängig); ein höherer Wert ist mit einer größeren Wahrscheinlichkeit verbunden, nach der Entlassung aus dem Krankenhaus mit einem gewissen Maß an Unabhängigkeit zu Hause leben zu können. 10 einzelne Items werden bewertet und summiert, um den Barthel-Index-Gesamtwert abzuleiten. Jedes Item kann mit 0, 5, 10 oder 15 bewertet werden; Nicht alle Elemente verwenden den gesamten Bereich von 4 möglichen Werten. Der Zeitaufwand und die körperliche Unterstützung, die erforderlich sind, um jedes Item auszuführen, werden bei der Bewertung jedes Items berücksichtigt. Für Probanden, die für den Besuch im zweiten Monat nicht zurückkehren konnten, wurde der Barthel-Index per Telefon durchgeführt.
Basis, 2 Monate
Änderung der Summe der Boxen auf der klinischen Demenz-Bewertungsskala (CDRS-SB) nach 2 Monaten
Zeitfenster: Grundlinie, 2 Monate
Klinische Demenz-Bewertungsskala Summe der Kästchen (CDRS-SB). Die CDR wird durch halbstrukturierte Interviews mit Patienten und Informanten gewonnen, und die kognitive Funktion wird in 6 Funktionsbereichen bewertet: Gedächtnis, Orientierung, Urteilsvermögen und Problemlösung, Gemeinschaftsangelegenheiten, Zuhause und Hobbys sowie Körperpflege. Jede Domäne wird auf einer 5-Punkte-Funktionsskala bewertet: 0, keine Beeinträchtigung; 0,5, fragliche Beeinträchtigung; 1, leichte Beeinträchtigung; 2, mäßige Beeinträchtigung; und 3, schwere Beeinträchtigung (Körperpflege wird auf einer 4-Punkte-Skala bewertet, ohne dass eine Bewertung von 0,5 verfügbar ist). Der globale CDR-Score wird über einen Algorithmus berechnet. Der CDR-SB-Score wird durch Summieren aller Domain-Box-Scores ermittelt, wobei die Scores von 0 bis 18 reichen. Ein höherer Wert und/oder eine positive Änderung ist schlechter. Für Probanden, die nicht zum Besuch im zweiten Monat zurückkehren konnten, wurde CDRS-SB per Telefon durchgeführt.
Grundlinie, 2 Monate
Änderung des Rankin-Scores nach 2 Monaten
Zeitfenster: Grundlinie, 2 Monate

Die Skala reicht von 0-6 und reicht von vollkommener Gesundheit ohne Symptome bis zum Tod. 0 - Keine Symptome.

  1. - Keine nennenswerte Behinderung. Kann trotz einiger Symptome alle üblichen Aktivitäten ausführen.
  2. - Leichte Behinderung. Kann sich selbstständig um seine eigenen Angelegenheiten kümmern, ist aber nicht in der Lage, allen bisherigen Tätigkeiten nachzugehen.
  3. - Mittlere Behinderung. Benötigt etwas Hilfe, kann aber ohne Hilfe gehen.
  4. - Mittelschwere Behinderung. Unfähig, sich ohne Hilfe um die eigenen körperlichen Bedürfnisse zu kümmern, und nicht in der Lage, ohne Hilfe zu gehen.
  5. - Schwere Behinderung. Benötigt ständige Pflege und Aufmerksamkeit, bettlägerig, inkontinent.
  6. - Tot. Für Probanden, die für den 2-Monats-Besuch nicht zurückkehren konnten, wurde der Rankin-Score per Telefon bewertet.
Grundlinie, 2 Monate
ADAS-Cog-Wechsel nach 2 Monaten bei Überlebenden
Zeitfenster: Grundlinie, 2 Monate
ADAS-cog misst die kognitive Leistung durch die Kombination von Bewertungen von 11 Komponenten (Worterinnerung, Worterkennung, Konstruktionspraxis, Orientierung, Benennen von Objekten und Fingern, Befehle, Vorstellungspraxis, Erinnern von Anweisungen, gesprochene Sprache, Wortfindung, Verständnis), die sechs Bereiche der Kognition repräsentieren : Erinnerung; Sprache; Orientierung zu Zeit, Ort und Person; Konstruktion einfacher Entwürfe und Planung; und einfache Verhaltensweisen ausführen, um ein grundlegendes, vordefiniertes Ziel zu verfolgen. Sieben Komponenten werden als „Anzahl falsch“ bewertet. Beispielsweise in der Befehlskomponente die Anzahl von fünf falsch ausgeführten Befehlen (Bereich: 0-5). Vier Komponenten werden von 0 (keine Einschränkungen) bis 5 (maximale Einschränkungen) bewertet, wie die Wahrnehmung des Prüfers, sich an Anweisungen zu erinnern, die Fähigkeit zur gesprochenen Sprache, die Wortfindung und das Verständnis. Die Komponentenwerte werden zu einem ADAS-Cog-Gesamtwert im Bereich von 0–75 summiert, wobei niedrige Werte eine bessere kognitive Leistung anzeigen.
Grundlinie, 2 Monate
Änderung der phonemischen Geläufigkeit (Wörter, die mit dem Buchstaben „D“ beginnen)
Zeitfenster: Grundlinie, 2 Monate
Wortflüssigkeitstests sind eine Art psychologischer Test, bei dem die Teilnehmer in 60 Sekunden so viele Wörter wie möglich aus einer Kategorie sagen müssen. Diese Kategorie (Wörter, die mit dem Buchstaben „D“ beginnen) ist phonemisch. Höhere Werte weisen auf eine bessere Kognition hin.
Grundlinie, 2 Monate
Veränderung der semantischen Sprachflüssigkeit (Tiere benennen)
Zeitfenster: Grundlinie, 2 Monate
Wortflüssigkeitstests sind eine Art psychologischer Test, bei dem die Teilnehmer in 60 Sekunden so viele Wörter wie möglich aus einer Kategorie sagen müssen. Diese Kategorie (Tiere benennen) ist semantisch. Höhere Werte weisen auf eine bessere Kognition hin.
Grundlinie, 2 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of California, San Francisco

Mitarbeiter

National Institute on Aging (NIA)

Ermittler

  • Hauptermittler: Michael Geschwind, MD, PhD, UCSF Memory & Aging Center, University of California, San Francisco
  • Hauptermittler: Bruce L. Miller, MD, UCSF Memory & Aging Center, University of California, San Francisco

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. April 2005

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2012

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. September 2005

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. September 2005

Zuerst gepostet (Schätzen)

16. September 2005

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

9. Juni 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Mai 2014

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IA0083
  • P01AG021601 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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