Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

CJD (Creutzfeldt-Jakobs sygdom) Quinacrine undersøgelse

28. maj 2014 opdateret af: University of California, San Francisco

Ny behandling for prionsygdomme: en randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret undersøgelse af virkningen af ​​quinacrin i behandlingen af ​​sporadisk Creutzfeldt-Jakobs sygdom

Formålet med dette kliniske forsøg er at bestemme effektiviteten af ​​medicinen quinacrine på overlevelse ved sporadisk Creutzfeldt-Jakob sygdom (sCJD).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Creutzfeldt-Jakobs sygdom (CJD) er en hurtigt fremadskridende, uvægerligt dødelig og ubehandlelig neurodegenerativ sygdom med en gennemsnitlig varighed på omkring otte måneder. Ud over de invaliderende kognitive og motoriske mangler, der ledsager CJD, forstærker vanskeligheden ved at behandle adfærds- og humørforstyrrelser og det hurtige forløb dens tragedie. Nylige resultater fra eksperimenter viser, at ved fysiologiske koncentrationer fjerner det malariamedicinske lægemiddel quinacrine permanent unormale prionproteiner fra cellekultur. Den påviste effektivitet af quinacrin i cellekultur, dets relative sikkerhed og velkendte bivirkninger i kliniske omgivelser og den universelle dødsfald af CJD retfærdiggør quinacrin som en umiddelbar kandidat til behandling af CJD.

Formålet med dette kliniske forsøg er at bestemme effektiviteten af ​​medicinen quinacrine på overlevelse ved sporadisk CJD (sCJD). Dette vil blive opnået ved at bringe cirka 60 patienter med sandsynlig eller sikker sCJD over cirka tre år til UCSF for evaluering og initiering af et randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret (forsinket behandlingsstart) behandlingsstudie af quinacrin. Hver patient vil have en 50:50 chance for at blive placeret på quinacrine eller placebo ved tilmelding til undersøgelse; dog vil alle patienter blive tilbudt quinacrine efter to måneder. Forud for tilmelding til studiet vil patienter have en omfattende klinisk vurdering for at bekræfte diagnosen sCJD. Deltagerne vil komme til UCSF for indledende evaluering, potentiel studietilmelding og, hvis det er muligt, vende tilbage til UCSF for opfølgning efter to og tolv måneder. Patienterne vil modtage telefonopfølgning (hver 2. uge i de første to måneder og månedligt derefter) og lokalt blod og test for at overvåge mulig medicintoksicitet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

69

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California, San Francisco

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af sandsynlig eller sikker sCJD: Definite--biopsi bekræftet sCJD; Sandsynligvis - en progressiv demens med enten en typisk EEG eller en typisk MR i overensstemmelse med sCJD og mindst to af følgende kliniske træk: myoklonus, pyramidale eller ekstrapyramidale tegn, visuelle symptomer, cerebellare tegn, akinetisk mutisme, andre fokale højere kortikale neurologiske symptomer tegn (f.eks. omsorgssvigt, apraksi, afasi)
  • 18 år eller ældre
  • I stand til at sluge
  • I stand til at følge enkle et-trins kommandoer
  • Har fået en hjerne-MR inden for 6 måneder og et EEG inden for 3 måneder, hvilket udelukker andre ætiologier såsom masser, slagtilfælde eller ikke-konvulsiv status epilepticus
  • Samtykke til obduktion i tilfælde af deres død under eller efter undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med anden betydelig eller livstruende sygdom, herunder: kræft; lever- eller nyresygdom i slutstadiet; alvorlig hjertesygdom
  • Anamnese med anden sygdom, der kræver regelmæssig støttebehandling
  • Lever sygdom
  • Aktiv alkoholisme
  • Undertrykkelse af knoglemarv
  • Alvorlig hypotension
  • Svær psoriasis
  • Dårligt kontrolleret diabetes
  • Kvinder, der er gravide eller ammer
  • Mænd eller kvinder i den fødedygtige alder, der ikke praktiserer pålidelig prævention
  • Alvorlig allergi over for quinacrine eller andre acridiner
  • Aktuel eller nylig brug af quinacrin (inden for 6 måneder)
  • < 18 år
  • Enhver anden kontraindikation for at tage quinacrine
  • Genetisk form for prionsygdom identificeres før tilmelding til studiet
  • Nuværende brug af antiarytmika (efter efterforskerens skøn)
  • G6PD (Glucose 6-Phosphate Dehydrogenase) mangel (efter undersøgerens skøn)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: placebo
Medicin: Placebo
100 mg gennem munden tre gange om dagen
Eksperimentel: quinacrine
Medicin: Quinacrine
100 mg gennem munden tre gange om dagen
Andre navne:
  • Atabrin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Primær overlevelse
Tidsramme: Randomisering til måned-2
Deltagerne i live efter 2 måneder i undersøgelsesbehandling
Randomisering til måned-2

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Mini-Mental State Examination (MMSE) efter 2 måneder
Tidsramme: Baseline til måned-2
Den mini-mentale tilstandsundersøgelse (MMSE) er et kort 30-punkts spørgeskema, der bruges til at screene for kognitiv svækkelse. På cirka 10 minutter prøver den funktioner, herunder aritmetik, hukommelse og orientering. En score større end eller lig med 25 point (ud af 30) indikerer en normal kognition. Lavere score kan indikere alvorlig (≤9 point), moderat (10-18 point) eller mild (19-24 point) kognitiv svækkelse. Lav til meget lav score korrelerer tæt med tilstedeværelsen af ​​demens, selvom andre psykiske lidelser også kan føre til unormale fund på MMSE-test.
Baseline til måned-2
Barthel-score ændres efter 2 måneder
Tidsramme: baseline, 2 måneder
En ordinær skala, der bruges til at måle præstationer i dagligdagens aktiviteter. Score varierer fra 0 (dårligst, fuldt afhængig) til 100 (bedst, uafhængig); højere score forbundet med en større sandsynlighed for at kunne bo hjemme med en vis grad af selvstændighed efter udskrivelse fra hospitalet. 10 individuelle elementer scores og summeres for at udlede den samlede Barthel-indeksscore. Hver genstand kan gives 0, 5, 10 eller 15; ikke alle elementer bruger hele området af 4 mulige værdier. Mængden af ​​tid og fysisk assistance, der kræves for at udføre hvert emne, tages i betragtning ved pointgivningen af ​​hvert emne. For personer, der ikke var i stand til at vende tilbage til måned-2 besøg, blev Barthel Index udført via telefon.
baseline, 2 måneder
Ændring i Clinical Dementia Rating Scale Sum of Boxes (CDRS-SB) efter 2 måneder
Tidsramme: Baseline, 2 måneder
Clinical Dementia Rating Scale Sum of Boxes (CDRS-SB). CDR opnås gennem semistrukturerede interviews af patienter og informanter, og kognitiv funktion er vurderet i 6 funktionsdomæner: hukommelse, orientering, dømmekraft og problemløsning, samfundsanliggender, hjem og hobbyer og personlig pleje. Hvert domæne er vurderet på en 5-trins skala for funktion: 0, ingen svækkelse; 0,5, tvivlsom værdiforringelse; 1, let svækkelse; 2, moderat svækkelse; og 3, alvorlig funktionsnedsættelse (personlig pleje er scoret på en 4-trins skala uden en 0,5-vurdering tilgængelig). Den globale CDR-score beregnes via en algoritme. CDR-SB-scoren opnås ved at summere hver af domæneboks-scorerne med score fra 0 til 18. En højere værdi og/eller positiv ændring er værre. For forsøgspersoner, der ikke var i stand til at vende tilbage til måned-2 besøg, blev CDRS-SB udført via telefon.
Baseline, 2 måneder
Ændring i Rankin-score efter 2 måneder
Tidsramme: Baseline, 2 måneder

Skalaen går fra 0-6 og løber fra perfekt helbred uden symptomer til døden. 0 - Ingen symptomer.

  1. - Ingen væsentlig funktionsnedsættelse. I stand til at udføre alle sædvanlige aktiviteter på trods af nogle symptomer.
  2. - Let handicap. I stand til at varetage egne anliggender uden assistance, men ude af stand til at udføre alle tidligere aktiviteter.
  3. - Moderat handicap. Kræver lidt hjælp, men kan gå uden hjælp.
  4. - Moderat svær funktionsnedsættelse. Ude af stand til at varetage egne kropslige behov uden hjælp og ude af stand til at gå uden hjælp.
  5. - Svært handicap. Kræver konstant pleje og opmærksomhed, sengeliggende, inkontinent.
  6. - Død. For forsøgspersoner, der ikke var i stand til at vende tilbage til det 2-måneders besøg, blev Rankin-score vurderet via telefon.
Baseline, 2 måneder
ADAS-tandhjulsændring efter 2 måneder blandt overlevende
Tidsramme: Baseline, 2 måneder
ADAS-cog måler kognitiv præstation ved at kombinere vurderinger af 11 komponenter (ordgenkaldelse, ordgenkendelse, konstruktionspraksis, orientering, navngivning af objekter og fingre, kommandoer, idémæssig praksis, huskeinstruktion, talesprog, ordfinding, forståelse) repræsenterende seks områder af kognition. : hukommelse; Sprog; orientering til tid, sted og person; konstruktion af enkle designs og planlægning; og udfører enkel adfærd i jagten på et grundlæggende, foruddefineret mål. Syv komponenter bedømmes som 'nummeret forkert'. For eksempel i kommandokomponenten er antallet af fem kommandoer udført forkert (interval: 0-5). Fire komponenter scores fra 0 (ingen begrænsninger) til 5 (max begrænsninger) som eksaminatorens opfattelse af at huske instruktioner, talesprogsevne, ordfinding og -forståelse. Komponentscorer summeres til en samlet ADAS-tandscore, der spænder fra 0-75, med lave scores, der indikerer bedre kognitiv ydeevne.
Baseline, 2 måneder
Ændring i fonemisk flydende (ord, der begynder med bogstavet "D")
Tidsramme: Baseline, 2 måneder
Verbal flydende test er en slags psykologisk test, hvor deltagerne skal sige så mange ord som muligt fra en kategori på 60 sekunder. Denne kategori (ord, der begynder med bogstavet "D") er fonemisk. Højere score indikerer bedre kognition.
Baseline, 2 måneder
Ændring i semantisk verbal flydende (navngivning af dyr)
Tidsramme: Baseline, 2 måneder
Verbal flydende test er en slags psykologisk test, hvor deltagerne skal sige så mange ord som muligt fra en kategori på 60 sekunder. Denne kategori (navngivning af dyr) er semantisk. Højere score indikerer bedre kognition.
Baseline, 2 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of California, San Francisco

Samarbejdspartnere

National Institute on Aging (NIA)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Michael Geschwind, MD, PhD, UCSF Memory & Aging Center, University of California, San Francisco
  • Ledende efterforsker: Bruce L. Miller, MD, UCSF Memory & Aging Center, University of California, San Francisco

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2005

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2012

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. september 2005

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. september 2005

Først opslået (Skøn)

16. september 2005

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

9. juni 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. maj 2014

Sidst verificeret

1. maj 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IA0083
  • P01AG021601 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Creutzfeldt-Jakobs sygdom

Kliniske forsøg med Quinacrine

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner