Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Quinakrinní studie CJD (Creutzfeldt-Jakobova choroba).

28. května 2014 aktualizováno: University of California, San Francisco

Nová terapeutika pro prionové choroby: Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie účinnosti chinakrinu při léčbě sporadické Creutzfeldt-Jakobovy choroby

Účelem této klinické studie je určit účinnost medikace chinakrin na přežití u sporadické Creutzfeldt-Jakobovy choroby (sCJD).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Creutzfeldt-Jakobova choroba (CJD) je rychle progredující, trvale smrtelné a neléčitelné neurodegenerativní onemocnění s průměrnou dobou trvání asi osm měsíců. Kromě vysilujících kognitivních a motorických deficitů, které CJD doprovázejí, komplikují její tragédii potíže s léčbou poruch chování a nálady a rychlost jejich průběhu. Nedávné výsledky experimentů ukazují, že ve fyziologických koncentracích antimalarikum chinakrin trvale odstraňuje abnormální prionové proteiny z buněčné kultury. Prokázaná účinnost chinakrinu v buněčné kultuře, jeho relativní bezpečnost a dobře známé vedlejší účinky v klinickém prostředí a všeobecná úmrtnost na CJD opravňují chinakrin jako bezprostředního kandidáta na léčbu CJD.

Účelem této klinické studie je stanovit účinnost medikace chinakrin na přežití u sporadické CJN (sCJD). Toho bude dosaženo přivedením přibližně 60 pacientů s pravděpodobnou nebo definitivní sCJD během přibližně tří let na UCSF k vyhodnocení a zahájení randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované (odloženého zahájení léčby) studie léčby chinakrinu. Každý pacient bude mít po zařazení do studie šanci 50:50, že mu bude nasazen chinakrin nebo placebo; všem pacientům však bude po dvou měsících nabídnut chinakrin. Před zařazením do studie budou pacienti absolvovat komplexní klinické vyšetření k potvrzení diagnózy sCJN. Účastníci přijdou do UCSF k úvodnímu vyhodnocení, případnému zápisu do studie a pokud je to možné, vrátí se do UCSF ke kontrole po dvou a dvanácti měsících. Pacienti budou dále telefonicky sledováni (každé 2 týdny po dobu prvních dvou měsíců a poté měsíčně) a místní krev a testování pro sledování možné toxicity léků.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

69

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California, San Francisco

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza pravděpodobné nebo definitivní sCJN: Definitivní – biopsie potvrzená sCJN; Pravděpodobná – progresivní demence s typickým EEG nebo typickým MRI konzistentním s sCJD a alespoň dvěma z následujících klinických příznaků: myoklonus, pyramidální nebo extrapyramidové příznaky, zrakové příznaky, cerebelární příznaky, akinetický mutismus, další fokální vyšší kortikální neurologie znaky (např. zanedbávání, apraxie, afázie)
  • 18 let nebo starší
  • Schopný polykat
  • Schopnost sledovat jednoduché jednokrokové příkazy
  • Prodělali MRI mozku do 6 měsíců a EEG do 3 měsíců, které vyloučily jiné etiologie, jako jsou masy, mrtvice nebo nekonvulzivní status epilepticus
  • Souhlas s pitvou v případě jejich smrti během studie nebo po ní

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza jiných významných nebo život ohrožujících onemocnění, včetně: rakoviny; konečné stadium onemocnění jater nebo ledvin; těžké srdeční onemocnění
  • Anamnéza jiného onemocnění vyžadujícího pravidelnou podpůrnou péči
  • Nemoc jater
  • Aktivní alkoholismus
  • Útlum kostní dřeně
  • Těžká hypotenze
  • Těžká psoriáza
  • Špatně kontrolovaný diabetes
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící
  • Muži nebo ženy v plodném věku, kteří nepraktikují spolehlivou antikoncepci
  • Závažné alergie na chinakrin nebo jiné akridiny
  • Současné nebo nedávné užívání chinakrinu (do 6 měsíců)
  • < 18 let
  • Jakékoli další kontraindikace užívání chinakrinu
  • Genetická forma prionové choroby je identifikována před zařazením do studie
  • Současné užívání antiarytmik (dle uvážení zkoušejícího)
  • Nedostatek G6PD (glukóza-6-fosfátdehydrogenázy) (dle uvážení zkoušejícího)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: placebo
Lék: Placebo
100 mg perorálně třikrát denně
Experimentální: chinakrin
Lék: Quinakrin
100 mg perorálně třikrát denně
Ostatní jména:
  • Atabrine

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Primární přežití
Časové okno: Randomizace na měsíc-2
Účastníci naživu po 2 měsících studijní léčby
Randomizace na měsíc-2

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v Mini-Mental State Examination (MMSE) po 2 měsících
Časové okno: Výchozí stav do měsíce-2
Mini-mentální vyšetření (MMSE) je krátký 30bodový dotazník, který se používá ke screeningu kognitivních poruch. Přibližně za 10 minut otestuje funkce včetně aritmetiky, paměti a orientace. Skóre větší nebo rovné 25 bodům (ze 30) ukazuje na normální kognici. Nižší skóre může znamenat těžké (≤9 bodů), středně těžké (10-18 bodů) nebo mírné (19-24 bodů) kognitivní poruchy. Nízké až velmi nízké skóre úzce koreluje s přítomností demence, ačkoli jiné duševní poruchy mohou také vést k abnormálním nálezům při testování MMSE.
Výchozí stav do měsíce-2
Změna skóre Barthel po 2 měsících
Časové okno: základní stav, 2 měsíce
Pořadová stupnice používaná k měření výkonu v činnostech každodenního života. Skóre se pohybuje od 0 (nejhorší, plně závislé) do 100 (nejlepší, nezávislé); vyšší skóre spojené s větší pravděpodobností, že budou moci žít doma s určitou mírou nezávislosti po propuštění z nemocnice. 10 jednotlivých položek je hodnoceno a sečteno, aby se získalo celkové skóre Barthel indexu. Každá položka může být hodnocena 0, 5, 10 nebo 15; ne všechny položky využívají celý rozsah 4 možných hodnot. Při hodnocení každé položky se bere v úvahu množství času a fyzické pomoci potřebné k provedení každé položky. U subjektů, které se nemohly vrátit na návštěvu za měsíc-2, byl Barthelův index proveden telefonicky.
základní stav, 2 měsíce
Změna v souhrnu hodnot na stupnici klinické demence (CDRS-SB) po 2 měsících
Časové okno: Výchozí stav, 2 měsíce
Klinická škála hodnocení demence Sum of Boxes (CDRS-SB). CDR se získává prostřednictvím polostrukturovaných rozhovorů s pacienty a informátory a kognitivní fungování je hodnoceno v 6 oblastech fungování: paměť, orientace, úsudek a řešení problémů, záležitosti komunity, domácnost a koníčky a osobní péče. Každá doména je hodnocena na 5bodové škále funkčnosti: 0, žádné poškození; 0,5, sporné znehodnocení; 1, mírné postižení; 2, střední poškození; a 3, těžké poškození (osobní péče je hodnocena na 4bodové stupnici bez dostupného hodnocení 0,5). Globální skóre CDR se vypočítává pomocí algoritmu. Skóre CDR-SB se získá sečtením každého skóre z krabice domény, se skóre v rozmezí od 0 do 18. Vyšší hodnota a/nebo kladná změna je horší. U subjektů, které se nemohly vrátit na návštěvu za měsíc-2, byla CDRS-SB provedena telefonicky.
Výchozí stav, 2 měsíce
Změna v Rankin skóre po 2 měsících
Časové okno: Výchozí stav, 2 měsíce

Stupnice se pohybuje od 0 do 6, od dokonalého zdraví bez příznaků až po smrt. 0 - Žádné příznaky.

  1. - Bez výrazného postižení. I přes některé příznaky je schopen vykonávat všechny obvyklé činnosti.
  2. - Lehké postižení. Dokáže se bez pomoci postarat o své záležitosti, ale není schopen vykonávat všechny předchozí činnosti.
  3. - Střední postižení. Potřebuje nějakou pomoc, ale dokáže chodit bez pomoci.
  4. - Středně těžké postižení. Neschopný uspokojit své tělesné potřeby bez pomoci a neschopný chodit bez pomoci.
  5. - Těžké postižení. Vyžaduje neustálou ošetřovatelskou péči a pozornost, upoutaný na lůžko, inkontinentní.
  6. - Mrtvý. U subjektů, které se nemohly vrátit na 2měsíční návštěvu, bylo Rankinovo skóre hodnoceno telefonicky.
Výchozí stav, 2 měsíce
ADAS-Cog Změna po 2 měsících mezi přeživšími
Časové okno: Výchozí stav, 2 měsíce
ADAS-cog měří kognitivní výkon kombinací hodnocení 11 komponent (vybavování slov, rozpoznávání slov, konstrukční praxe, orientace, pojmenovávání předmětů a prstů, příkazy, myšlenková praxe, zapamatování si pokynů, mluvený jazyk, hledání slov, porozumění), které představují šest oblastí poznání. : Paměť; Jazyk; orientace v čase, místě a osobě; konstrukce jednoduchých návrhů a plánování; a provádění jednoduchého chování při sledování základního, předem definovaného cíle. Sedm komponent je hodnoceno jako „nesprávné číslo“. Například v komponentě příkazy počet pěti příkazů provedených nesprávně (rozsah: 0-5). Čtyři složky jsou hodnoceny od 0 (bez omezení) do 5 (maximální omezení) podle toho, jak zkoušející vnímá zapamatování si pokynů, schopnost mluvené řeči, hledání slov a porozumění. Skóre komponent se sečtou do celkového skóre ADAS-cog v rozmezí 0-75, přičemž nízké skóre naznačuje lepší kognitivní výkon.
Výchozí stav, 2 měsíce
Změna ve fonematické plynulosti (slova začínající na písmeno "D")
Časové okno: Výchozí stav, 2 měsíce
Verbální testy plynulosti jsou jakýmsi psychologickým testem, ve kterém mají účastníci během 60 sekund říci co nejvíce slov z kategorie. Tato kategorie (slova začínající písmenem „D“) je fonematická. Vyšší skóre znamená lepší poznání.
Výchozí stav, 2 měsíce
Změna sémantické verbální plynulosti (pojmenování zvířat)
Časové okno: Výchozí stav, 2 měsíce
Verbální testy plynulosti jsou jakýmsi psychologickým testem, ve kterém mají účastníci během 60 sekund říci co nejvíce slov z kategorie. Tato kategorie (pojmenování zvířat) je sémantická. Vyšší skóre znamená lepší poznání.
Výchozí stav, 2 měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of California, San Francisco

Spolupracovníci

National Institute on Aging (NIA)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Michael Geschwind, MD, PhD, UCSF Memory & Aging Center, University of California, San Francisco
  • Vrchní vyšetřovatel: Bruce L. Miller, MD, UCSF Memory & Aging Center, University of California, San Francisco

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2005

Primární dokončení (Aktuální)

1. června 2012

Dokončení studie (Aktuální)

1. června 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. září 2005

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. září 2005

První zveřejněno (Odhad)

16. září 2005

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

9. června 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. května 2014

Naposledy ověřeno

1. května 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IA0083
  • P01AG021601 (Grant/smlouva NIH USA)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit