Lennox-Gastaut 증후군 간질 환자 치료에서 추가 요법으로서 Topiramate의 효능 및 안전성에 관한 연구

레녹스-가스토 증후군은 보통 4세 이하의 소아에서 발생하는 심각한 형태의 간질입니다. 여러 발작 유형과 발달 지연이 특징입니다. 근긴장도가 크게 증가하고 몸, 팔, 다리가 갑자기 경직되는 움직임을 보이는 긴장성 발작이 레녹스-가스토 증후군에서 특히 흔합니다. 근긴장도와 근력이 갑자기 상실되는 무긴장 발작이 이 증후군을 가진 개인에게서 발생할 수 있습니다. 발작은 일반적으로 항간질제에 내성이 있기 때문에 발작 조절이 어렵습니다. 토피라메이트는 현재 성인과 소아 환자(2~16세)의 발작 치료에 널리 사용되는 약물이다. 이것은 Lennox-Gastaut 증후군 환자의 추가 요법으로서 토피라메이트의 효능과 안전성을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 평행 그룹, 위약 대조 연구입니다. 이 연구는 기준선(28일)과 이중 맹검 치료(약 11주)의 두 단계로 구성됩니다. 연구 중에 발생하는 발작에 대한 정보를 기록하기 위해 환자 또는 보호자/부모에게 일기를 제공합니다. 베이스라인 단계 동안 환자는 복용하던 항간질제를 계속 투여받습니다. 이중 눈가림 단계는 토피라메이트 용량을 점진적으로 증가시키는 적정(21일)(환자의 항간질 약물 지속; 이 용량은 동일하게 유지됨) 및 유지(56일)의 두 기간으로 나뉩니다. 토피라메이트와 환자의 항간질제의 용량은 유지 기간 동안 일정하게 유지됩니다. 조사자의 판단에 따라 이중 맹검 기간을 완료한 모든 환자는 연구의 연장 단계에 등록할 수 있습니다. 유효성에 대한 1차 평가는 이중 맹검 단계에서 발작률(모든 유형의 발작)이 기준선에서 감소한 비율입니다. 안전성 평가에는 부작용 빈도, 임상 실험실 검사 결과(혈액학, 생화학 및 소변 검사), 활력 징후 및 체중 측정, 신체 검사 및 심전도 소견, 신경학적 검사가 포함됩니다. 연구 가설은 토피라메이트가 연구의 이중 맹검 단계에서 기준선으로부터 발작률을 감소시키는 데 위약보다 우수하고 내약성이 양호하다는 것입니다. 토피라메이트(25밀리그램[mg] 또는 100mg 정제) 또는 위약, 경구 복용, 1mg/kg/일 용량부터 시작하여 3주에 걸쳐 점차적으로 총 용량 6mg/kg/일까지 증량(매일 2회 투여) 8주 동안 동일한 경구 투여). 최대 일일 복용량은 <=600mg/일입니다.