Β-지중해빈혈 및 희귀 만성 빈혈 환자에서 데페라시록스를 이용한 철 킬레이트화 요법의 확장 연구
2011년 4월 15일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
Β-지중해빈혈 및 기타 희귀 만성 빈혈 및 수혈성 철 과부하가 있는 환자에서 데페라시록스를 사용한 철 킬레이트화 요법의 확장 연구
정기적으로 수혈을 받는 β-지중해빈혈 및 2세 이상의 기타 희귀 만성 빈혈 환자에서 데페라시록스의 효능을 조사하기 위해 1년간의 무작위 2상 핵심 임상시험이 수행되었습니다. 본 임상시험을 성공적으로 마친 환자는 최대 3년 동안 데페라시록스로 킬레이트화 요법을 받기 위해 연장 임상시험을 계속할 수 있습니다. 연장이 4년으로 연장되었습니다.
이 연구의 목적은 이러한 환자 그룹에서 데페라시록스의 장기적인 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
184
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Duesseldorf, 독일
- Novartis Investigative Site
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Hannover, 독일
- Novartis Investigative Site
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Ulm, 독일
- Novartis Investigative Site
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California
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Oakland, California, 미국, 94609-1809
- Children's Hospital and Research Center at Oakland
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Stanford, California, 미국, 94305
- Stanford Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Childres's Hospital Boston
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New York
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New York, New York, 미국, 10021
- New York Presbyterian Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104-4399
- Children's Hospital of Philadelphia
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Brugge, 벨기에
- Novartis Investigative Site
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Bruxelles, 벨기에
- Novartis Investigative Site
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Gent, 벨기에
- Novartis Investigative Site
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La Louvière, 벨기에
- Novartis Investigative Site
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Leuven, 벨기에
- Novartis Investigative Site
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London, 영국
- Novartis Investigative Site
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Bologna, 이탈리아
- Novartis Investigative Site
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Brindisi, 이탈리아
- Novartis Investigative Site
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Cagliari, 이탈리아
- Novartis Investigative Site
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Genova, 이탈리아
- Novartis Investigative Site
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Milan, 이탈리아
- Novartis Investigative Site
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Pavia, 이탈리아
- Novartis Investigative Site
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Rome, 이탈리아
- Novartis Investigative Site
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Torino, 이탈리아
- Novartis Investigative Site
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Montreal, 캐나다
- Novartis Investigative Site
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Toronto, 캐나다
- Novartis Investigative Site
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Creteil, 프랑스
- Novartis Investigative Site
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Le Kremlin Bicetre, 프랑스
- Novartis Investigative Site
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Lille, 프랑스
- Novartis Investigative Site
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Troyes, 프랑스
- Novartis Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 계획된 12개월 핵심 연구를 완료한 환자
- 초경에 이르렀고 성적으로 활동적인 여성 환자는 이중 장벽 피임법, 경구 피임법과 장벽 피임법을 함께 사용하거나 임상적으로 기록된 전체 자궁 절제술 및/또는 난소 절제술 또는 난관 결찰술을 받아야 합니다.
- 국가 법률에 따라 환자를 대신하여 환자 및/또는 법적 보호자로부터 얻은 서면 동의서
제외 기준:
- 임신 또는 수유 중인 환자
기타 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 데페라시록스
5-40 mg/kg/일 사이의 데페라시록스 일일 경구 투여량
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125mg, 250mg 또는 500mg 정제로 제공되는 데페라시록스
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용(AE), 심각한 부작용(SAE) 또는 사망이 있는 참가자 수
기간: 핵심 연구 연구 종료 시 기준(최대 60개월)
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안전성은 이 연구의 모든 참가자의 부작용 보고서를 사용하여 평가되었습니다.
심각한 부작용은 사망을 초래했거나, 생명을 위협했거나, 입원 환자 입원 또는 기존 입원 기간 연장이 필요했거나, 지속적이거나 상당한 장애/무능력을 초래했거나, 선천적 기형/선천적 결손증을 초래한 사건입니다.
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핵심 연구 연구 종료 시 기준(최대 60개월)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 연구 종료까지 간 생검으로 평가한 간 철 함량(LIC)의 변화
기간: 핵심 연구 기준선에서 확장 연구 종료까지(최대 60개월)
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간 철분 농도는 핵심 연구 시작 시, 핵심 연구 종료 시, 그리고 확장 연구 종료 시에 모니터링되었습니다.
희귀 빈혈이 있는 참가자와 같은 고위험 참가자는 참가자의 일반 관리를 위해 연구자가 요구하고 정당화하는 경우를 제외하고는 추가 잠재적 간 생검에서 제외되었습니다.
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핵심 연구 기준선에서 확장 연구 종료까지(최대 60개월)
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기준선에서 연구 종료까지 초전도 양자 간섭 장치(SQUID)로 평가한 간 철 함량(LIC)의 절대적인 변화
기간: 핵심 연구 기준선에서 확장 연구 종료까지(최대 60개월)
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간 철분 농도는 핵심 연구 종료 시와 연장 연구 종료 시에 모니터링되었습니다.
희귀 빈혈이 있는 참가자와 같은 고위험 참가자는 참가자의 일반 관리를 위해 연구자가 요구하고 정당화하는 경우를 제외하고는 추가 잠재적 간 생검에서 제외되었습니다.
소아 참가자 또는 간 생검에 대한 의학적 금기 사항이 있는 참가자는 확장 연구에서 SQUID 사용이 허용되었습니다.
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핵심 연구 기준선에서 확장 연구 종료까지(최대 60개월)
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기준선에서 연구가 끝날 때까지 혈청 페리틴(μg/L) 수치의 절대적인 변화
기간: 핵심 연구 기준선에서 확장 연구 종료까지(최대 60개월)
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혈청 페리틴을 매달 모니터링하고 데페라시록스의 용량을 3개월마다 5~10mg/kg/일에서 최대 40mg/kg/일까지 단계적으로 증감했습니다.
2회 연속 연구 방문에서 혈청 페리틴이 500 ng/mL 이하로 떨어지면 혈청 페리틴이 500 ng/mL 이상이 될 때까지 치료 중단을 고려했습니다.
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핵심 연구 기준선에서 확장 연구 종료까지(최대 60개월)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2004년 3월 1일
기본 완료 (실제)
2008년 10월 1일
연구 완료 (실제)
2008년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2005년 10월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2006년 3월 15일
처음 게시됨 (추정)
2006년 3월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2011년 5월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2011년 4월 15일
마지막으로 확인됨
2011년 4월 1일
추가 정보
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