Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidelsesundersøgelse af jernkelationsterapi med Deferasirox til patienter med β-thalassæmi og sjælden kronisk anæmi

15. april 2011 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Udvidelsesundersøgelse af jernkelationsterapi med deferasirox til β-thalassæmi og andre patienter med sjælden kronisk anæmi og transfusionsjernoverbelastning

Et 1-årigt randomiseret fase II-kerneforsøg blev udført for at undersøge effektiviteten af ​​deferasirox hos regelmæssigt transfunderede patienter med β-thalassæmi og anden sjælden kronisk anæmi fra 2 år og ældre. Patienter, der har gennemført hovedforsøget med succes, kan fortsætte i forlængelsesforsøget for at modtage kelationsbehandling med deferasirox i op til 3 år. Forlængelsen blev forlænget til 4 år.

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere den langsigtede sikkerhed og effekt af deferasirox i disse patientgrupper.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

184

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brugge, Belgien
        • Novartis Investigative Site
      • Bruxelles, Belgien
        • Novartis Investigative Site
      • Gent, Belgien
        • Novartis Investigative Site
      • La Louvière, Belgien
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgien
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
      • Montreal, Canada
        • Novartis Investigative Site
      • Toronto, Canada
        • Novartis Investigative Site
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Novartis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609-1809
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Childres's Hospital Boston
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • New York Presbyterian Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104-4399
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Frankrig
      • Creteil, Frankrig
        • Novartis Investigative Site
      • Le Kremlin Bicetre, Frankrig
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Frankrig
        • Novartis Investigative Site
      • Troyes, Frankrig
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
      • Bologna, Italien
        • Novartis Investigative Site
      • Brindisi, Italien
        • Novartis Investigative Site
      • Cagliari, Italien
        • Novartis Investigative Site
      • Genova, Italien
        • Novartis Investigative Site
      • Milan, Italien
        • Novartis Investigative Site
      • Pavia, Italien
        • Novartis Investigative Site
      • Rome, Italien
        • Novartis Investigative Site
      • Torino, Italien
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Duesseldorf, Tyskland
        • Novartis Investigative Site
      • Hannover, Tyskland
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Tyskland
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienterne gennemførte det planlagte 12-måneders kernestudie
  • Kvindelige patienter, der har nået menarche, og som er seksuelt aktive, skal bruge dobbeltbarriere prævention, oral prævention plus barriere prævention, eller skal have gennemgået klinisk dokumenteret total hysterektomi og/eller ovariektomi eller tubal ligering
  • Skriftligt informeret samtykke indhentet fra patienten og/eller værge på patientens vegne i overensstemmelse med national lovgivning

Ekskluderingskriterier:

  • Gravide eller ammende patienter

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Deferasirox
Deferasirox daglig oral dosis mellem 5-40 mg/kg/dag
Medicin: Deferasirox
Deferasirox fås som 125 mg, 250 mg eller 500 mg tabletter
Andre navne:
  • ICL670

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antallet af deltagere med uønskede hændelser (AE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er) eller dødsfald
Tidsramme: Kernestudie Baseline til slutningen af ​​undersøgelsen (op til 60 måneder)
Sikkerheden blev vurderet ved hjælp af rapporter om uønskede hændelser fra alle deltagere i denne undersøgelse. Alvorlige bivirkninger er de hændelser, der resulterede i døden, var livstruende, krævede hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterede i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet eller var en medfødt anomali/fødselsdefekt.
Kernestudie Baseline til slutningen af ​​undersøgelsen (op til 60 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringen i leverjernindhold (LIC) som vurderet ved leverbiopsi ved baseline til slutningen af ​​undersøgelsen
Tidsramme: Kernestudie Baseline til slutningen af ​​forlængelsesstudiet (op til 60 måneder)
Leverjernkoncentrationen blev overvåget ved starten af ​​kerneundersøgelsen, slutningen af ​​kerneundersøgelsen og derefter i slutningen af ​​forlængelsesundersøgelsen. Højrisikodeltagere, ligesom deltagere med sjælden anæmi, blev udelukket fra enhver yderligere potentiel leverbiopsi, undtagen hvis det var påkrævet og begrundet af investigator for den generelle pleje af deltageren.
Kernestudie Baseline til slutningen af ​​forlængelsesstudiet (op til 60 måneder)
Den absolutte ændring i leverjernindhold (LIC) som vurderet af superledende kvanteinterferensanordning (SQUID) fra baseline til slutningen af ​​undersøgelsen
Tidsramme: Kernestudie Baseline til slutningen af ​​forlængelsesstudiet (op til 60 måneder)
Leverjernkoncentrationen blev overvåget ved slutningen af ​​kerneundersøgelsen og derefter i slutningen af ​​forlængelsesundersøgelsen. Højrisikodeltagere, ligesom deltagere med sjælden anæmi, blev udelukket fra enhver yderligere potentiel leverbiopsi, undtagen hvis det var påkrævet og begrundet af investigator for den generelle pleje af deltageren. Pædiatriske deltagere eller deltagere med en medicinsk kontraindikation til leverbiopsi fik lov til at bruge SQUID i forlængelsesundersøgelsen.
Kernestudie Baseline til slutningen af ​​forlængelsesstudiet (op til 60 måneder)
Den absolutte ændring i serumferritin (μg/L) niveauer fra baseline til slutningen af ​​undersøgelsen
Tidsramme: Kernestudie Baseline til slutningen af ​​forlængelsesstudiet (op til 60 måneder)
Serumferritin blev overvåget månedligt, og dosis af deferasirox blev øget eller reduceret i trin på 5 til 10 mg/kg/dag op til et maksimum på 40 mg/kg/dag, hvis det var relevant, hver 3. måned. Hvis serumferritin faldt til 500 ng/ml eller lavere ved to på hinanden følgende undersøgelsesbesøg, blev en afbrydelse af behandlingen, indtil serumferritin var mere end 500 ng/ml, overvejet.
Kernestudie Baseline til slutningen af ​​forlængelsesstudiet (op til 60 måneder)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2004

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. oktober 2008

Studieafslutning (Faktiske)

1. oktober 2008

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. oktober 2005

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. marts 2006

Først opslået (Skøn)

16. marts 2006

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

9. maj 2011

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. april 2011

Sidst verificeret

1. april 2011

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CICL670A0108E1

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner