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Estudo de extensão da terapia de quelação de ferro com deferasirox em β-talassemia e pacientes com anemia crônica rara

15 de abril de 2011 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Estudo de extensão da terapia de quelação de ferro com deferasirox em β-talassemia e outros pacientes com anemia crônica rara e sobrecarga transfusional de ferro

Um estudo básico randomizado de Fase II de 1 ano foi conduzido para investigar a eficácia do deferasirox em pacientes regularmente transfundidos com β-talassemia e outras anemias crônicas raras com 2 anos de idade ou mais. Os pacientes que concluíram com sucesso o estudo principal podem continuar no estudo de extensão para receber terapia de quelação com deferasirox por até 3 anos. A extensão foi prolongada para 4 anos.

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e eficácia a longo prazo do deferasirox nesses grupos de pacientes.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

184

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Duesseldorf, Alemanha
        • Novartis Investigative Site
      • Hannover, Alemanha
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Alemanha
        • Novartis Investigative Site
  • Bélgica
      • Brugge, Bélgica
        • Novartis Investigative Site
      • Bruxelles, Bélgica
        • Novartis Investigative Site
      • Gent, Bélgica
        • Novartis Investigative Site
      • La Louvière, Bélgica
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Bélgica
        • Novartis Investigative Site
  • Canadá
      • Montreal, Canadá
        • Novartis Investigative Site
      • Toronto, Canadá
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609-1809
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Childres's Hospital Boston
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • New York Presbyterian Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104-4399
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • França
      • Creteil, França
        • Novartis Investigative Site
      • Le Kremlin Bicetre, França
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, França
        • Novartis Investigative Site
      • Troyes, França
        • Novartis Investigative Site
  • Itália
      • Bologna, Itália
        • Novartis Investigative Site
      • Brindisi, Itália
        • Novartis Investigative Site
      • Cagliari, Itália
        • Novartis Investigative Site
      • Genova, Itália
        • Novartis Investigative Site
      • Milan, Itália
        • Novartis Investigative Site
      • Pavia, Itália
        • Novartis Investigative Site
      • Rome, Itália
        • Novartis Investigative Site
      • Torino, Itália
        • Novartis Investigative Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Novartis Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Os pacientes completaram o estudo principal planejado de 12 meses
  • Pacientes do sexo feminino que atingiram a menarca e que são sexualmente ativas devem usar contracepção de dupla barreira, anticoncepcional oral mais anticoncepcional de barreira, ou devem ter sido submetidas a histerectomia total e/ou ovariectomia ou laqueadura tubária documentadas clinicamente
  • Consentimento informado por escrito obtido do paciente e/ou responsável legal em nome do paciente de acordo com a legislação nacional

Critério de exclusão:

  • Pacientes grávidas ou amamentando

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Deferasirox
Dose oral diária de deferasirox entre 5-40 mg/kg/dia
Medicamento: Deferasirox
Deferasirox disponível em comprimidos de 125 mg, 250 mg ou 500 mg
Outros nomes:
  • ICL670

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
O número de participantes com eventos adversos (EAs), eventos adversos graves (SAEs) ou óbitos
Prazo: Estudo principal Linha de base até o final do estudo (até 60 meses)
A segurança foi avaliada por meio de relatórios de eventos adversos de todos os participantes deste estudo. Eventos adversos graves são aqueles eventos que resultaram em morte, ameaçaram a vida, exigiram hospitalização ou prolongamento de hospitalização existente, resultaram em incapacidade/incapacidade persistente ou significativa ou foram uma anomalia congênita/defeito congênito.
Estudo principal Linha de base até o final do estudo (até 60 meses)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A alteração no conteúdo de ferro hepático (LIC) conforme avaliado pela biópsia hepática na linha de base até o final do estudo
Prazo: Estudo básico Linha de base até o final do estudo de extensão (até 60 meses)
A concentração de ferro no fígado foi monitorada no início do estudo principal, no final do estudo principal e, em seguida, no final do estudo de extensão. Participantes de alto risco, como participantes com anemia rara, foram excluídos de qualquer possível biópsia hepática adicional, exceto se necessário e justificado pelo investigador para os cuidados gerais do participante.
Estudo básico Linha de base até o final do estudo de extensão (até 60 meses)
A mudança absoluta no conteúdo de ferro do fígado (LIC) conforme avaliado pelo dispositivo supercondutor de interferência quântica (SQUID) desde a linha de base até o final do estudo
Prazo: Estudo básico Linha de base até o final do estudo de extensão (até 60 meses)
A concentração de ferro no fígado foi monitorada no final do estudo principal e depois no final do estudo de extensão. Participantes de alto risco, como participantes com anemia rara, foram excluídos de qualquer possível biópsia hepática adicional, exceto se necessário e justificado pelo investigador para os cuidados gerais do participante. Participantes pediátricos ou participantes com contraindicação médica para biópsia hepática foram autorizados a usar o SQUID no estudo de extensão.
Estudo básico Linha de base até o final do estudo de extensão (até 60 meses)
A mudança absoluta nos níveis de ferritina sérica (μg/L) desde o início até o final do estudo
Prazo: Estudo básico Linha de base até o final do estudo de extensão (até 60 meses)
A ferritina sérica foi monitorada mensalmente e a dose de deferasirox foi aumentada ou diminuída em etapas de 5 a 10 mg/kg/dia até um máximo de 40 mg/kg/dia, se apropriado, a cada 3 meses. Se a ferritina sérica caísse para 500 ng/mL ou menos em duas visitas consecutivas do estudo, foi considerada a interrupção do tratamento até que a ferritina sérica fosse superior a 500 ng/mL.
Estudo básico Linha de base até o final do estudo de extensão (até 60 meses)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de março de 2004

Conclusão Primária (Real)

1 de outubro de 2008

Conclusão do estudo (Real)

1 de outubro de 2008

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de outubro de 2005

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de março de 2006

Primeira postagem (Estimativa)

16 de março de 2006

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

9 de maio de 2011

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de abril de 2011

Última verificação

1 de abril de 2011

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CICL670A0108E1

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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