Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rozszerzone badanie terapii chelatującej żelazo deferazyroksem u pacjentów z β-talasemią i rzadką przewlekłą niedokrwistością

15 kwietnia 2011 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Rozszerzone badanie terapii chelatującej żelazo deferazyroksem u pacjentów z β-talasemią i innymi pacjentami z rzadką przewlekłą niedokrwistością i przeciążeniem żelazem po transfuzji

Przeprowadzono roczne randomizowane podstawowe badanie fazy II w celu zbadania skuteczności deferazyroksu u pacjentów w wieku 2 lat i starszych otrzymujących regularne transfuzje z β-talasemią i inną rzadką przewlekłą niedokrwistością. Pacjenci, którzy pomyślnie ukończyli badanie główne, mogą kontynuować badanie przedłużające, aby otrzymać terapię chelatującą deferazyroksem przez okres do 3 lat. Przedłużenie przedłużono do 4 lat.

Celem tego badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności deferazyroksu w tych grupach pacjentów.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

184

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Brugge, Belgia
        • Novartis Investigative Site
      • Bruxelles, Belgia
        • Novartis Investigative Site
      • Gent, Belgia
        • Novartis Investigative Site
      • La Louvière, Belgia
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgia
        • Novartis Investigative Site
  • Francja
      • Creteil, Francja
        • Novartis Investigative Site
      • Le Kremlin Bicetre, Francja
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Francja
        • Novartis Investigative Site
      • Troyes, Francja
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
      • Montreal, Kanada
        • Novartis Investigative Site
      • Toronto, Kanada
        • Novartis Investigative Site
  • Niemcy
      • Duesseldorf, Niemcy
        • Novartis Investigative Site
      • Hannover, Niemcy
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Niemcy
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609-1809
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Childres's Hospital Boston
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • New York Presbyterian Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104-4399
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Włochy
      • Bologna, Włochy
        • Novartis Investigative Site
      • Brindisi, Włochy
        • Novartis Investigative Site
      • Cagliari, Włochy
        • Novartis Investigative Site
      • Genova, Włochy
        • Novartis Investigative Site
      • Milan, Włochy
        • Novartis Investigative Site
      • Pavia, Włochy
        • Novartis Investigative Site
      • Rome, Włochy
        • Novartis Investigative Site
      • Torino, Włochy
        • Novartis Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci ukończyli zaplanowane 12-miesięczne badanie główne
  • Pacjentki, u których wystąpiła pierwsza miesiączka i które są aktywne seksualnie, muszą stosować antykoncepcję z podwójną barierą, doustne środki antykoncepcyjne plus mechaniczne środki antykoncepcyjne lub przeszły klinicznie udokumentowaną całkowitą histerektomię i/lub wycięcie jajników albo podwiązanie jajowodów
  • Pisemna świadoma zgoda uzyskana od pacjenta i/lub opiekuna prawnego w imieniu pacjenta zgodnie z ustawodawstwem krajowym

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci w ciąży lub karmiący piersią

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Deferazyroks
Dzienna dawka doustna deferazyroksu od 5 do 40 mg/kg mc./dobę
Lek: Deferazyroks
Deferazyroks dostępny w postaci tabletek 125 mg, 250 mg lub 500 mg
Inne nazwy:
  • ICL670

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE), poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) lub zgonami
Ramy czasowe: Badanie podstawowe Od początku badania do końca badania (do 60 miesięcy)
Bezpieczeństwo oceniono na podstawie zgłoszeń zdarzeń niepożądanych wszystkich uczestników tego badania. Poważne zdarzenia niepożądane to zdarzenia, które doprowadziły do ​​zgonu, zagrażały życiu, wymagały hospitalizacji w szpitalu lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, spowodowały trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niesprawność lub były wadą wrodzoną/wadą wrodzoną.
Badanie podstawowe Od początku badania do końca badania (do 60 miesięcy)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana zawartości żelaza w wątrobie (LIC) oceniana na podstawie biopsji wątroby na początku badania do końca badania
Ramy czasowe: Badanie podstawowe Od początku badania do końca przedłużenia badania (do 60 miesięcy)
Stężenie żelaza w wątrobie monitorowano na początku badania głównego, na końcu badania głównego, a następnie na końcu badania przedłużonego. Uczestnicy wysokiego ryzyka, tacy jak uczestnicy z rzadką niedokrwistością, zostali wykluczeni z jakiejkolwiek dalszej potencjalnej biopsji wątroby, z wyjątkiem przypadków, gdy było to wymagane i uzasadnione przez badacza w celu ogólnej opieki nad uczestnikiem.
Badanie podstawowe Od początku badania do końca przedłużenia badania (do 60 miesięcy)
Bezwzględna zmiana zawartości żelaza w wątrobie (LIC) oceniana za pomocą nadprzewodzącego kwantowego urządzenia zakłócającego (SQUID) od punktu początkowego do końca badania
Ramy czasowe: Badanie podstawowe Od początku badania do końca przedłużenia badania (do 60 miesięcy)
Stężenie żelaza w wątrobie monitorowano pod koniec badania głównego, a następnie pod koniec badania przedłużonego. Uczestnicy wysokiego ryzyka, tacy jak uczestnicy z rzadką niedokrwistością, zostali wykluczeni z jakiejkolwiek dalszej potencjalnej biopsji wątroby, z wyjątkiem przypadków, gdy było to wymagane i uzasadnione przez badacza w celu ogólnej opieki nad uczestnikiem. Uczestnikom pediatrycznym lub uczestnikom z przeciwwskazaniami medycznymi do biopsji wątroby pozwolono na użycie SQUID w rozszerzonym badaniu.
Badanie podstawowe Od początku badania do końca przedłużenia badania (do 60 miesięcy)
Bezwzględna zmiana poziomu ferrytyny w surowicy (μg/l) od wartości początkowej do końca badania
Ramy czasowe: Badanie podstawowe Od początku badania do końca przedłużenia badania (do 60 miesięcy)
Stężenie ferrytyny w surowicy monitorowano co miesiąc, a dawkę deferazyroksu zwiększano lub zmniejszano w krokach od 5 do 10 mg/kg mc./dobę do maksymalnie 40 mg/kg mc./dobę, jeśli było to właściwe, co 3 miesiące. Jeśli stężenie ferrytyny w surowicy spadło do 500 ng/ml lub mniej podczas dwóch kolejnych wizyt w ramach badania, rozważano przerwanie leczenia do momentu, gdy stężenie ferrytyny w surowicy przekroczy 500 ng/ml.
Badanie podstawowe Od początku badania do końca przedłużenia badania (do 60 miesięcy)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 marca 2004

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 października 2008

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2008

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 października 2005

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 marca 2006

Pierwszy wysłany (Oszacować)

16 marca 2006

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

9 maja 2011

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 kwietnia 2011

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2011

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CICL670A0108E1

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj