Studio di estensione della terapia chelante del ferro con deferasirox nei pazienti con β-talassemia e anemia cronica rara
15 aprile 2011 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals
Studio di estensione della terapia ferrochelante con deferasirox nella β-talassemia e in altri pazienti con anemia cronica rara e sovraccarico di ferro trasfusionale
È stato condotto uno studio core randomizzato di Fase II della durata di 1 anno per valutare l'efficacia di deferasirox in pazienti regolarmente trasfusi con β-talassemia e altre anemia croniche rare di età pari o superiore a 2 anni. I pazienti che hanno completato con successo lo studio principale possono continuare nello studio di estensione per ricevere la terapia chelante con deferasirox per un massimo di 3 anni. L'estensione è stata prolungata a 4 anni.
L'obiettivo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del deferasirox in questi gruppi di pazienti.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
184
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Brugge, Belgio
- Novartis Investigative Site
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Bruxelles, Belgio
- Novartis Investigative Site
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Gent, Belgio
- Novartis Investigative Site
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La Louvière, Belgio
- Novartis Investigative Site
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Leuven, Belgio
- Novartis Investigative Site
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Montreal, Canada
- Novartis Investigative Site
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Toronto, Canada
- Novartis Investigative Site
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Creteil, Francia
- Novartis Investigative Site
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Le Kremlin Bicetre, Francia
- Novartis Investigative Site
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Lille, Francia
- Novartis Investigative Site
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Troyes, Francia
- Novartis Investigative Site
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Duesseldorf, Germania
- Novartis Investigative Site
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Hannover, Germania
- Novartis Investigative Site
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Ulm, Germania
- Novartis Investigative Site
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Bologna, Italia
- Novartis Investigative Site
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Brindisi, Italia
- Novartis Investigative Site
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Cagliari, Italia
- Novartis Investigative Site
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Genova, Italia
- Novartis Investigative Site
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Milan, Italia
- Novartis Investigative Site
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Pavia, Italia
- Novartis Investigative Site
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Rome, Italia
- Novartis Investigative Site
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Torino, Italia
- Novartis Investigative Site
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London, Regno Unito
- Novartis Investigative Site
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California
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Oakland, California, Stati Uniti, 94609-1809
- Children's Hospital and Research Center at Oakland
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Stanford, California, Stati Uniti, 94305
- Stanford Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Childres's Hospital Boston
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10021
- New York Presbyterian Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104-4399
- Children's Hospital of Philadelphia
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- I pazienti hanno completato lo studio di base pianificato di 12 mesi
- Le pazienti di sesso femminile che hanno raggiunto il menarca e che sono sessualmente attive devono usare contraccettivi a doppia barriera, contraccettivi orali più contraccettivi di barriera o devono essere state sottoposte a isterectomia totale e/o ovariectomia clinicamente documentata o legatura delle tube
- Consenso informato scritto ottenuto dal paziente e/o tutore legale per conto del paziente in conformità con la legislazione nazionale
Criteri di esclusione:
- Pazienti in gravidanza o allattamento
Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Deferasirox
Deferasirox dose orale giornaliera compresa tra 5 e 40 mg/kg/die
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Deferasirox disponibile in compresse da 125 mg, 250 mg o 500 mg
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Il numero di partecipanti con eventi avversi (AE), eventi avversi gravi (SAE) o decessi
Lasso di tempo: Studio di base Dal basale alla fine dello studio (fino a 60 mesi)
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La sicurezza è stata valutata utilizzando le segnalazioni di eventi avversi di tutti i partecipanti a questo studio.
Gli eventi avversi gravi sono quegli eventi che hanno provocato la morte, sono stati pericolosi per la vita, hanno richiesto il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, hanno provocato disabilità/incapacità persistenti o significative o erano un'anomalia congenita/difetto alla nascita.
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Studio di base Dal basale alla fine dello studio (fino a 60 mesi)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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La variazione del contenuto di ferro epatico (LIC) valutata dalla biopsia epatica al basale fino alla fine dello studio
Lasso di tempo: Studio di base Dal basale alla fine dello studio di estensione (fino a 60 mesi)
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La concentrazione di ferro nel fegato è stata monitorata all'inizio dello studio principale, alla fine dello studio principale e quindi alla fine dello studio di estensione.
I partecipanti ad alto rischio, come i partecipanti con anemia rara, sono stati esclusi da qualsiasi ulteriore potenziale biopsia epatica, tranne se richiesto e giustificato dall'investigatore per l'assistenza generale del partecipante.
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Studio di base Dal basale alla fine dello studio di estensione (fino a 60 mesi)
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La variazione assoluta del contenuto di ferro nel fegato (LIC) valutata dal dispositivo di interferenza quantistica superconduttore (SQUID) dal basale alla fine dello studio
Lasso di tempo: Studio di base Dal basale alla fine dello studio di estensione (fino a 60 mesi)
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La concentrazione di ferro nel fegato è stata monitorata alla fine dello studio di base e quindi alla fine dello studio di estensione.
I partecipanti ad alto rischio, come i partecipanti con anemia rara, sono stati esclusi da qualsiasi ulteriore potenziale biopsia epatica, tranne se richiesto e giustificato dall'investigatore per l'assistenza generale del partecipante.
Ai partecipanti pediatrici o ai partecipanti con una controindicazione medica alla biopsia epatica è stato consentito l'uso di SQUID nello studio di estensione.
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Studio di base Dal basale alla fine dello studio di estensione (fino a 60 mesi)
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La variazione assoluta dei livelli di ferritina sierica (μg/L) dal basale alla fine dello studio
Lasso di tempo: Studio di base Dal basale alla fine dello studio di estensione (fino a 60 mesi)
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La ferritina sierica è stata monitorata mensilmente e la dose di deferasirox è stata aumentata o diminuita gradualmente da 5 a 10 mg/kg/giorno fino a un massimo di 40 mg/kg/giorno se appropriato, ogni 3 mesi.
Se la ferritina sierica scendeva a 500 ng/ml o meno in due visite consecutive dello studio, è stata presa in considerazione l'interruzione del trattamento fino a quando la ferritina sierica non fosse superiore a 500 ng/ml.
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Studio di base Dal basale alla fine dello studio di estensione (fino a 60 mesi)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 marzo 2004
Completamento primario (Effettivo)
1 ottobre 2008
Completamento dello studio (Effettivo)
1 ottobre 2008
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
14 ottobre 2005
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
15 marzo 2006
Primo Inserito (Stima)
16 marzo 2006
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
9 maggio 2011
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
15 aprile 2011
Ultimo verificato
1 aprile 2011
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie ematologiche
- Malattie genetiche, congenite
- Disturbi del metabolismo del ferro
- Metabolismo, errori congeniti
- Anemia, emolitica, congenita
- Anemia, emolitico
- Emoglobinopatie
- Metabolismo dei metalli, errori congeniti
- Sovraccarico di ferro
- Anemia
- Talassemia
- beta talassemia
- Emocromatosi
- Emosiderosi
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti chelanti
- Agenti sequestranti
- Agenti chelanti del ferro
- Deferasirox
Altri numeri di identificazione dello studio
- CICL670A0108E1
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