Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie chelatační terapie železa s deferasiroxem u pacientů s β-talasémií a vzácných pacientů s chronickou anémií

15. dubna 2011 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Rozšířená studie chelatační terapie železa s deferasiroxem u β-talasémie a dalších pacientů se vzácnou chronickou anémií a transfuzním přetížením železem

Byla provedena jednoletá randomizovaná základní studie fáze II, aby se zjistila účinnost deferasiroxu u pacientů s β-talasémií a jinou vzácnou chronickou anémií ve věku 2 let a starších, kterým byla pravidelně podávána transfuze. Pacienti, kteří úspěšně dokončili hlavní studii, mohou pokračovat v prodloužené studii a dostávat chelatační terapii deferasiroxem po dobu až 3 let. Prodloužení bylo prodlouženo na 4 roky.

Cílem této studie je posoudit dlouhodobou bezpečnost a účinnost deferasiroxu u těchto skupin pacientů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

184

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Brugge, Belgie
        • Novartis Investigative Site
      • Bruxelles, Belgie
        • Novartis Investigative Site
      • Gent, Belgie
        • Novartis Investigative Site
      • La Louvière, Belgie
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgie
        • Novartis Investigative Site
  • Francie
      • Creteil, Francie
        • Novartis Investigative Site
      • Le Kremlin Bicetre, Francie
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Francie
        • Novartis Investigative Site
      • Troyes, Francie
        • Novartis Investigative Site
  • Itálie
      • Bologna, Itálie
        • Novartis Investigative Site
      • Brindisi, Itálie
        • Novartis Investigative Site
      • Cagliari, Itálie
        • Novartis Investigative Site
      • Genova, Itálie
        • Novartis Investigative Site
      • Milan, Itálie
        • Novartis Investigative Site
      • Pavia, Itálie
        • Novartis Investigative Site
      • Rome, Itálie
        • Novartis Investigative Site
      • Torino, Itálie
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
      • Montreal, Kanada
        • Novartis Investigative Site
      • Toronto, Kanada
        • Novartis Investigative Site
  • Německo
      • Duesseldorf, Německo
        • Novartis Investigative Site
      • Hannover, Německo
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Německo
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609-1809
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Childres's Hospital Boston
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • New York Presbyterian Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104-4399
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti dokončili plánovanou 12měsíční základní studii
  • Pacientky, které dosáhly menarche a které jsou sexuálně aktivní, musí používat dvoubariérovou antikoncepci, perorální antikoncepci plus bariérovou antikoncepci, nebo musí podstoupit klinicky zdokumentovanou totální hysterektomii a/nebo ovariektomii nebo podvázání vejcovodů
  • Písemný informovaný souhlas získaný od pacienta a/nebo jeho zákonného zástupce jménem pacienta v souladu s národní legislativou

Kritéria vyloučení:

  • Těhotné nebo kojící pacientky

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Deferasirox
Denní perorální dávka deferasiroxu mezi 5-40 mg/kg/den
Lék: Deferasirox
Deferasirox je dostupný jako 125 mg, 250 mg nebo 500 mg tablety
Ostatní jména:
  • ICL670

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE), vážnými nežádoucími příhodami (SAE) nebo úmrtími
Časové okno: Základní studie základní linie do konce studie (až 60 měsíců)
Bezpečnost byla hodnocena pomocí zpráv o nežádoucích účincích všech účastníků této studie. Závažné nežádoucí příhody jsou takové příhody, které měly za následek smrt, byly život ohrožující, vyžadovaly hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, měly za následek přetrvávající nebo významnou invaliditu/neschopnost nebo byly vrozenou anomálií/vrozenou vadou.
Základní studie základní linie do konce studie (až 60 měsíců)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna obsahu železa v játrech (LIC) podle hodnocení jaterní biopsie na začátku studie do konce studie
Časové okno: Základní studie Výchozí stav do konce prodloužené studie (až 60 měsíců)
Koncentrace železa v játrech byla sledována na začátku základní studie, na konci základní studie a poté na konci prodloužené studie. Vysoce rizikoví účastníci, jako účastníci se vzácnou anémií, byli vyloučeni z jakékoli další potenciální jaterní biopsie, s výjimkou případů, kdy je to nutné a zdůvodněné zkoušejícím pro obecnou péči o účastníka.
Základní studie Výchozí stav do konce prodloužené studie (až 60 měsíců)
Absolutní změna obsahu železa v játrech (LIC) hodnocená supravodivým kvantovým interferenčním zařízením (SQUID) od základního stavu do konce studie
Časové okno: Základní studie Výchozí stav do konce prodloužené studie (až 60 měsíců)
Koncentrace železa v játrech byla sledována na konci základní studie a poté na konci prodloužené studie. Vysoce rizikoví účastníci, jako účastníci se vzácnou anémií, byli vyloučeni z jakékoli další potenciální jaterní biopsie, s výjimkou případů, kdy je to nutné a zdůvodněné zkoušejícím pro obecnou péči o účastníka. Pediatrickým účastníkům nebo účastníkům s lékařskou kontraindikací jaterní biopsie bylo v prodloužené studii povoleno použití SQUID.
Základní studie Výchozí stav do konce prodloužené studie (až 60 měsíců)
Absolutní změna hladin sérového feritinu (μg/l) od výchozího stavu do konce studie
Časové okno: Základní studie Výchozí stav do konce prodloužené studie (až 60 měsíců)
Sérový feritin byl monitorován měsíčně a dávka deferasiroxu byla zvyšována nebo snižována v krocích po 5 až 10 mg/kg/den až na maximum 40 mg/kg/den, pokud to bylo vhodné, každé 3 měsíce. Pokud hladina feritinu v séru klesla na 500 ng/ml nebo nižší při dvou po sobě jdoucích návštěvách studie, bylo zváženo přerušení léčby, dokud hladina feritinu v séru nebyla vyšší než 500 ng/ml.
Základní studie Výchozí stav do konce prodloužené studie (až 60 měsíců)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2004

Primární dokončení (Aktuální)

1. října 2008

Dokončení studie (Aktuální)

1. října 2008

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. října 2005

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. března 2006

První zveřejněno (Odhad)

16. března 2006

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

9. května 2011

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. dubna 2011

Naposledy ověřeno

1. dubna 2011

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CICL670A0108E1

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit