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Erweiterungsstudie zur Eisenchelat-Therapie mit Deferasirox bei Patienten mit β-Thalassämie und seltener chronischer Anämie

15. April 2011 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Erweiterungsstudie zur Eisenchelat-Therapie mit Deferasirox bei β-Thalassämie und anderen Patienten mit seltener chronischer Anämie und transfusionsbedingter Eisenüberladung

Eine einjährige randomisierte Phase-II-Kernstudie wurde durchgeführt, um die Wirksamkeit von Deferasirox bei regelmäßig transfundierten Patienten mit β-Thalassämie und anderen seltenen chronischen Anämien im Alter von 2 Jahren und älter zu untersuchen. Patienten, die die Hauptstudie erfolgreich abgeschlossen haben, können die Verlängerungsstudie fortsetzen und bis zu drei Jahre lang eine Chelat-Therapie mit Deferasirox erhalten. Die Verlängerung wurde auf 4 Jahre verlängert.

Ziel dieser Studie ist es, die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit von Deferasirox bei diesen Patientengruppen zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

184

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Brugge, Belgien
        • Novartis Investigative Site
      • Bruxelles, Belgien
        • Novartis Investigative Site
      • Gent, Belgien
        • Novartis Investigative Site
      • La Louvière, Belgien
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgien
        • Novartis Investigative Site
  • Deutschland
      • Duesseldorf, Deutschland
        • Novartis Investigative Site
      • Hannover, Deutschland
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Deutschland
        • Novartis Investigative Site
  • Frankreich
      • Creteil, Frankreich
        • Novartis Investigative Site
      • Le Kremlin Bicetre, Frankreich
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Frankreich
        • Novartis Investigative Site
      • Troyes, Frankreich
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
      • Bologna, Italien
        • Novartis Investigative Site
      • Brindisi, Italien
        • Novartis Investigative Site
      • Cagliari, Italien
        • Novartis Investigative Site
      • Genova, Italien
        • Novartis Investigative Site
      • Milan, Italien
        • Novartis Investigative Site
      • Pavia, Italien
        • Novartis Investigative Site
      • Rome, Italien
        • Novartis Investigative Site
      • Torino, Italien
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
      • Montreal, Kanada
        • Novartis Investigative Site
      • Toronto, Kanada
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609-1809
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Childres's Hospital Boston
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • New York Presbyterian Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104-4399
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die Patienten haben die geplante 12-monatige Kernstudie abgeschlossen
  • Patientinnen, die die Menarche erreicht haben und sexuell aktiv sind, müssen eine Doppelbarriere-Kontrazeption, ein orales Kontrazeptivum plus Barriere-Kontrazeptivum anwenden oder sich einer klinisch dokumentierten totalen Hysterektomie und/oder Ovariektomie oder Tubenligatur unterzogen haben
  • Schriftliche Einverständniserklärung des Patienten und/oder seines Erziehungsberechtigten im Namen des Patienten gemäß der nationalen Gesetzgebung

Ausschlusskriterien:

  • Schwangere oder stillende Patienten

Es können andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Deferasirox
Die tägliche orale Dosis von Deferasirox liegt zwischen 5 und 40 mg/kg/Tag
Arzneimittel: Deferasirox
Deferasirox ist als 125-mg-, 250-mg- oder 500-mg-Tablette erhältlich
Andere Namen:
  • ICL670

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE), schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE) oder Todesfällen
Zeitfenster: Kernstudie Baseline bis zum Ende der Studie (bis zu 60 Monate)
Die Sicherheit wurde anhand der Berichte über unerwünschte Ereignisse aller Teilnehmer dieser Studie bewertet. Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse sind solche Ereignisse, die zum Tod führten, lebensbedrohlich waren, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erforderten, zu einer dauerhaften oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit führten oder eine angeborene Anomalie/einen Geburtsfehler darstellten.
Kernstudie Baseline bis zum Ende der Studie (bis zu 60 Monate)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Veränderung des Lebereisengehalts (LIC), ermittelt durch Leberbiopsie zu Studienbeginn bis zum Ende der Studie
Zeitfenster: Kernstudie Baseline bis zum Ende der Verlängerungsstudie (bis zu 60 Monate)
Die Eisenkonzentration in der Leber wurde zu Beginn der Kernstudie, am Ende der Kernstudie und dann am Ende der Verlängerungsstudie überwacht. Hochrisikoteilnehmer, wie z. B. Teilnehmer mit seltener Anämie, wurden von jeder weiteren möglichen Leberbiopsie ausgeschlossen, es sei denn, der Prüfarzt forderte dies für die allgemeine Versorgung des Teilnehmers und begründete dies.
Kernstudie Baseline bis zum Ende der Verlängerungsstudie (bis zu 60 Monate)
Die absolute Änderung des Lebereisengehalts (LIC), gemessen mit einem supraleitenden Quanteninterferenzgerät (SQUID), vom Ausgangswert bis zum Ende der Studie
Zeitfenster: Kernstudie Baseline bis zum Ende der Verlängerungsstudie (bis zu 60 Monate)
Die Eisenkonzentration in der Leber wurde am Ende der Kernstudie und dann am Ende der Verlängerungsstudie überwacht. Hochrisikoteilnehmer, wie z. B. Teilnehmer mit seltener Anämie, wurden von jeder weiteren möglichen Leberbiopsie ausgeschlossen, es sei denn, der Prüfarzt forderte dies für die allgemeine Versorgung des Teilnehmers und begründete dies. Pädiatrischen Teilnehmern oder Teilnehmern mit einer medizinischen Kontraindikation für eine Leberbiopsie war die Verwendung von SQUID in der Verlängerungsstudie gestattet.
Kernstudie Baseline bis zum Ende der Verlängerungsstudie (bis zu 60 Monate)
Die absolute Änderung des Serumferritinspiegels (μg/l) vom Ausgangswert bis zum Ende der Studie
Zeitfenster: Kernstudie Baseline bis zum Ende der Verlängerungsstudie (bis zu 60 Monate)
Das Serumferritin wurde monatlich überwacht und die Deferasirox-Dosis alle 3 Monate in Schritten von 5 bis 10 mg/kg/Tag bis zu einem Maximum von 40 mg/kg/Tag erhöht oder verringert. Wenn das Serumferritin bei zwei aufeinanderfolgenden Studienbesuchen auf 500 ng/ml oder weniger fiel, wurde eine Unterbrechung der Behandlung in Betracht gezogen, bis das Serumferritin mehr als 500 ng/ml betrug.
Kernstudie Baseline bis zum Ende der Verlängerungsstudie (bis zu 60 Monate)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. März 2004

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2008

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2008

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. Oktober 2005

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. März 2006

Zuerst gepostet (Schätzen)

16. März 2006

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

9. Mai 2011

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. April 2011

Zuletzt verifiziert

1. April 2011

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CICL670A0108E1

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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