유전성 출혈성 모세혈관확장증에서 PEG-Intron의 임상 2상 연구

포함 기준:

1. 임상적 기준 또는 유전적 진단에 의한 HHT의 확정 진단. 임상 진단을 위해서는 다음 4가지 기준 중 3가지가 있어야 합니다.

   1. 비출혈: 자발적, 재발성
   2. 모세혈관확장증: 특징적인 부위에 여러 개
   3. 모세혈관확장증 및/또는 동정맥 기형(AVM)을 포함한 내장 병변(폐, 간, 위장, 대뇌, 척수)
   4. HHT를 가진 일차 친척의 가족력
2. 헤모글로빈(Hb) < 9g/dL로 정의된 HHT 관련 출혈(비점막 모세혈관확장증으로 인한 비출혈 또는 위장관 모세혈관확장증으로 인한 위장관 출혈)으로 인한 수혈 의존성 빈혈 및 지난 6개월 이내에 최소 1단위의 농축 적혈구 수혈 또는 지난 6개월 이내에 최소 5단위의 혈액을 수혈한 여성의 경우 Hb < 11g/dL 또는 남성의 경우 < 13g/dL. 환자는 철분을 안정적으로 투여하거나 철분에 내성이 없어야 합니다. 환자는 전통적인 치료 옵션에 실패했을 것입니다.
3. 임상적으로 안정적인 외래 환자
4. 외래 방문을 위해 돌아올 수 있고 기꺼이
5. 피하 주사를 수행하는 능력
6. 성인(만 18세 - 70세)

7. 입장 시 다음과 같은 실험실 결과가 존재합니다.

   1. 백혈구 수 ≥ 2000/mm^3
   2. 호중구 수 ≥ 1000/mm^3
   3. 혈소판 수 ≥ 80,000/mm^3
   4. 정상 범위 내의 갑상선 자극 호르몬(유리 티록신이 정상이고 환자가 임상적으로 갑상선 기능이 정상이라면 민감한 갑상선 자극 호르몬의 최소한의 이상이 허용될 수 있음)
8. 해당되는 경우 등록 시 음성 임신 검사
9. 참가자가 성적으로 왕성한 가임기 여성인 경우 치료 기간 동안 적절한 피임법을 실천하고 있다는 증거. 적절한 피임법에는 자궁 내 장치, 경구 피임약, 프로게스테론 이식 막대, 메드록시프로게스테론 아세테이트, 외과적 멸균, 차단 방법(격막 + 살정자제), 정관 수술을 받았거나 콘돔 + 살정제를 사용하는 남성 파트너와의 일부일처 관계가 포함됩니다. 연구 의사가 수용할 수 있는 피임 방법. 참가자 및/또는 파트너는 치료 완료 후 최소 6개월 동안 적절한 피임법을 계속 사용하는 데 동의해야 합니다.
10. 입력 전에 얻은 이 프로토콜에 대한 특정 서면 동의서
11. 환자는 지시에 따라 연구 약물을 복용하고 프로토콜 참여가 끝날 때까지 모든 연구 관련 절차를 따르는 데 동의합니다.
12. 간혈관 기형(부종, 복수, S3 갤럽, 기립호흡 또는 경정맥압 > 10cm H_2O를 포함하는 심부전의 증상)으로 인한 고 박출 심부전을 특징으로 하는 HHT에 의한 간 침범 + 우측 심장 도관술에서 측정된 심장 지수(CI) > 4.4L/분/m^2. 환자는 전통적인 치료 옵션에 실패했을 것입니다.
13. HHT와 일치하는 혈관 이상을 문서화하는 간의 컴퓨터 단층 촬영 스캐닝(CT)
14. 차일드-푸 카테고리 A
15. 색전술로 치료할 수 없는 폐 혈관 조영술로 기록된 미만성 폐 모세혈관확장증 또는 AVM. 환자는 전통적인 치료 옵션에 실패했을 것입니다.
16. 오른쪽에서 왼쪽으로 폐내 션트를 기록하는 양성 조영 심초음파
17. 휴식 또는 운동 유발 저산소혈증은 휴식 시 산소 분압(PaO_2) < 70 mmHg 또는 운동 시 산소 포화도(SpO_2) < 85%로 정의됩니다.

제외 기준:

1. HHT 관련 출혈로 인한 빈혈 이외의 다른 원인으로 인한 빈혈
2. PEG-Intron 또는 제품의 다른 구성 요소에 대한 과민증

3. 보상되지 않은 간 질환

   1. 만성 활동성 B형 간염 감염
   2. 차일드-푸 카테고리 B 또는 C

4. 중증 정신 질환의 병력

   1. 이전 자살 시도
   2. 정신질환으로 입원
   3. 정신질환으로 인한 장애기간
   4. 치료에 반응하지 않는 중등도 내지 중증 우울증의 현재 에피소드

5. 면역 매개 질환의 병력

   1. 염증성 장 질환
   2. 특발성 혈소판감소성 자반병
   3. 전신성 홍반성 루푸스
   4. 자가 면역 용혈성 빈혈
   5. 경피증
   6. 유육종증
   7. 다발성 경화증
   8. 심한 건선
   9. 류마티스 관절염의 임상적 증거
   10. 자가 면역 간염

6. 임상적으로 중요한 심혈관 질환의 병력

   1. 긍정적인 스트레스 테스트
   2. 임상적으로 유의한 부정맥
   3. 울혈 성 심부전증
   4. 조절되지 않는 고혈압
   5. 입국 전 24주 이내의 관상동맥우회술
   6. 입국 전 1년 이내의 협심증 또는 심근경색
7. 항경련제로 조절되지 않는 발작 장애(지난 12개월 이내)
8. 처방약으로 잘 조절되지 않는 갑상선 질환의 병력
9. 망막병증의 병력 또는 증거
10. 만성 항응고제를 복용 중인 환자
11. 만성 신부전 병력(크레아티닌 > 2.5 mg/dL)
12. 치료 배정 후 24주 이내에 임상시험용 의약품을 투여받은 환자
13. 환자를 연구 프로토콜에 참여하기에 부적합하게 만드는 심각한 질병 또는 기타 동반이환 상태의 병력 또는 기타 증거
14. HHT 이외의 다른 원인으로 인한 간기능 장애(만성 활동성 B형 간염 감염, C형 간염 감염, 알코올성 간경변증 등)
15. 심장 지수 < 4.4 L/min/m^2
16. 색전술을 사용할 수 있는 직경 > 3mm의 급식 동맥이 있는 폐 AVM
17. 저산소증을 유발하는 기타 폐 질환.