심장 철 과부하 치료에서 데페록사민과 비교하여 데페라시록스 사용 평가 (CORDELIA)
2014년 8월 13일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
만성 수혈로 인한 심장 철분 과부하 환자에서 데페록사민과 비교하여 데페라시록스를 평가하는 다기관 무작위 공개 라벨 2상 시험
이것은 만성 수혈로 인해 심장에 철분 과부하가 있는 환자를 대상으로 한 임상 연구입니다.
이 연구는 2개의 치료 그룹으로 구성되며 데페라시록스(ICL670)라는 약물과 데페록사민(DFO)이라는 또 다른 약물을 사용한 킬레이션 요법의 안전성과 효능을 비교할 것입니다. 이 연구는 두 가지 약물 중 심장의 철분 과부하를 치료하는 데 가장 적합한 약물을 찾는 것을 목표로 합니다.
환자는 12개월 동안 치료를 받게 됩니다(핵심 연구 단계). 핵심 연구 단계를 완료한 환자는 12개월 연장 단계에서 연구 치료를 계속할 수 있습니다. 코어 및 익스텐션 동안 심장 및 간의 철 과부하에 대한 치료 효과는 특정 자기 공명 영상(MRI) 평가를 사용하여 평가됩니다.
연구 개요
상태
완전한
연구 유형
중재적
등록 (실제)
197
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Taipei, 대만, 10002
- Novartis Investigative Site
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Hazmiyeh, 레바논
- Novartis Investigative Site
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Dubai, 아랍 에미리트, 9115
- Novartis Investigative Site
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Leeds, 영국, LS9 7TF
- Novartis Investigative Site
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London, 영국, N19 5NF
- Novartis Investigative Site
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London, 영국, NW1 2PJ
- Novartis Investigative Site
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West Yorkshire
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Leeds, West Yorkshire, 영국, LS9 7TF
- Novartis Investigative Site
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Cairo, 이집트
- Novartis Investigative Site
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Mansoura, 이집트
- Novartis Investigative Site
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CA
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Cagliari, CA, 이탈리아, 09121
- Novartis Investigative Site
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GE
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Genova, GE, 이탈리아, 16128
- Novartis Investigative Site
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Guangxi
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Nanning, Guangxi, 중국, 530021
- Novartis Investigative Site
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Adana, 칠면조, 01330
- Novartis Investigative Site
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Ankara, 칠면조, 06100
- Novartis Investigative Site
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Antalya, 칠면조, 07070
- Novartis Investigative Site
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Istanbul, 칠면조, 34093
- Novartis Investigative Site
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Izmir, 칠면조, 35040
- Novartis Investigative Site
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- Novartis Investigative Site
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Limassol, 키프로스, 3304
- Novartis Investigative Site
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Bangkok, 태국, 10330
- Novartis Investigative Site
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Bangkok, 태국, 10700
- Novartis Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
10년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 10세 이상의 남성 또는 여성 환자로서 만성 수혈 요법을 받고 있는 β-지중해빈혈 주요 또는 DBA 또는 철적혈구빈혈이 있고 연구 참여에 대한 서면 동의를 제공했습니다.
- ≥ 6ms이지만 ≥ 20ms는 아닌 심근 T2* 값으로 측정된 심장 철분을 가진 환자.
- 적어도 50 단위의 적혈구 수혈을 받은 평생 병력이 있고 적어도 ≥10 단위/년의 적혈구 수혈을 받아야 하는 환자.
- 심혈관 자기 공명(CMR)에 의해 결정된 좌심실 박출률(LVEF) ≥ 56%인 환자.
- 간 MRI에 의해 결정된 바와 같이 간 철 함량(LIC) 값 ≥ 3 mg Fe/g dw를 갖는 환자.
제외 기준:
- 심장 기능 장애의 임상 증상이 있는 환자.
- MRI를 포함한 연구 평가를 받을 수 없는 환자
- 다른 임상 시험에 참여하거나 시험용 약물을 받는 환자.
다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 데페라시록스
2주 동안 1일 1회(od) 20mg/kg/일, 1주 동안 30mg/kg/일 od, 이후 40mg/kg/일 연속 투여
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2주 동안 1일 1회(od) 20mg/kg/일, 1주 동안 30mg/kg/일 od, 이후 40mg/kg/일 연속 투여
다른 이름들:
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활성 비교기: 데페라시록스 위약
50 mg/kg/일~60 mg/kg/일을 8~12시간 간격으로 피하 주입, 주 5~7일 투여
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50 mg/kg/일~60 mg/kg/일을 8~12시간 간격으로 피하 주입, 주 5~7일 투여
다른 이름들:
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실험적: 연장: 데페록사민에서 데페라시록스로
"DFO에서 ICL로"(연장 DFO에서 데페라시록스로 전환한 환자)
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데페라시록스 40 mg/kg을 1일 1회 음식 섭취 30분 전에 투여합니다.
다른 이름들:
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실험적: 연장: 데페라시록스에서 데페록사민으로
"ICL에서 DFO로"(확장 시 데페라시록스에서 DFO로 전환한 환자)
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주당 5일에서 7일 동안 8시간에서 12시간 동안 지속되는 피하(sc) 주입을 통해 50mg/kg/일에서 60mg/kg/일의 목표 범위에서 DFO,
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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핵심 연구: 치료 12개월 후 심근 T2*(조직 철 측정을 위한 자기 공명 T2-스타(T2*) 기술)의 기준선에서 변화
기간: 12개월
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T2*로 측정한 심장 철 과부하 치료에서 deferoxamine(DFO)에 비해 deferasirox의 효능이 열등하지 않습니다.
0.9(90%)의 비열등성 마진이 적용되었습니다.
심장 생검 수행의 한계로 인해 밀리초 단위로 표현되는 자기 공명(MR) 이완 매개변수인 T2*(T2 별)는 심장 철분 농도를 비침습적으로 정량화하는 중요한 도구입니다.
연구에 따르면 심근 T2* 평가는 심장 사건을 예측할 수 있습니다. 예를 들어 손상된(<56%) 좌심실 박출률(LVEF)은 T2*가 낮은 환자에서 만연합니다: T2*<8 ms인 환자의 62%에서 발견됩니다. 8-12ms의 T2*에서 20%; 그리고 T2* >12ms에서 5%(Tanner 2006)
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12개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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핵심 연구: 좌심실 박출률(LVEF)의 변화에 따른 데페라시록스 대 데페록사민 치료 12개월 후 심장 기능
기간: 12개월
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데페라시록스로 12개월 치료 후 LVEF의 기준선에서 절대 변화 및 DFO와 비교.
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12개월
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핵심 연구: 좌심실 박출률(LVEF)의 변화에 따른 데페라시록스 대 데페록사민 치료 6개월 후 심장 기능
기간: 6개월
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데페라시록스와 DFO를 사용한 6개월 치료 후 LVEF의 베이스라인 대비 절대 변화가 요약되었습니다.
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6개월
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핵심 연구: 치료 6개월 후 심근 T2*의 기준선에서 변화
기간: 6개월
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T2* 비율 6개월차/기준선의 요약 통계
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6개월
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핵심 연구: 좌심실 수축기말 수축기 용적 지수(LVESVI)의 변화에 따른 데페라시록스 대 데페록사민 치료 6개월 및 12개월 후 심장 기능
기간: 6개월, 12개월
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데페라시록스와 DFO를 사용한 6개월 및 12개월 치료 후 LVESVI의 베이스라인 대비 절대적 변화가 요약되었습니다.
심혈관 자기 공명(CMR)의 변화는 치료 6개월 및 12개월 후 좌심실 수축기말을 측정했습니다.
좌심실(LV) 신체 표면적(ESVI)에 색인된 수축기말 부피는 쉽게 측정할 수 있는 좌심실 리모델링의 간단하면서도 강력한 심초음파 마커입니다.
좌심실(LV) 수축기말 용적(ESV)은 심근경색(MI) 후 생존의 중요한 결정 요인인 것으로 나타났습니다.
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6개월, 12개월
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핵심 연구: 핵심 연구: LVEDVI(좌심실 이완기말 확장기 용적 지수)의 변화에 따른 데페라시록스 대 데페록사민 치료 6개월 및 12개월 후의 심장 기능
기간: 6개월, 12개월
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데페라시록스와 DFO를 사용한 6개월 및 12개월 치료 후 LVEDVI의 베이스라인 대비 절대 변화가 요약되었습니다.
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6개월, 12개월
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핵심 연구: 좌심실 질량 지수(LVMI)의 변화에 따른 데페라시록스 대 데페록사민 치료 6개월 및 12개월 후의 심장 기능
기간: 6개월, 12개월
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데페라시록스와 DFO를 사용한 6개월 및 12개월 치료 후 LVMI의 베이스라인 대비 절대 변화가 요약되었습니다.
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6개월, 12개월
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핵심 연구: 데페라시록스 대 데페록사민으로 치료한 후 심장 기능 및 심장 기능 장애로 인해 탈락한 환자의 비율
기간: 12개월
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LVEF <50%, T2* <6ms 또는 기준선에서 T2* ≥ 33%의 유의한 감소로 인해 연구에서 제외된 환자의 수가 치료군별로 제공되었습니다.
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12개월
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핵심 연구: 12개월 치료 기간 동안 데페라시록스 대 데페록사민의 안전성 및 내약성.
기간: 12개월
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부작용, 심각한 부작용 및 사망이 발생한 환자 수
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12개월
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핵심 연구: 데페라시록스의 단일 및 반복 투여 약동학, 투여 간격에 대한 혈장 농도-시간 곡선 아래 영역(AUCtau)
기간: 12개월
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본 연구에서 얻은 데페라시록스(ICL670)의 혈장 농도를 기술적으로 요약하였다.
혈장 농도는 환자 및 방문별로 표시되었습니다.
기술 통계에는 평균, 중앙값, SD 및 CV, 최소 및 최대가 포함됩니다.
데페라시록스 약동학(PK) 최저치 및 40 mg/kg/일 데페라시록스 투여량에 대한 PK 프로필 획득, 투여 간격 동안 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적(AUCtau)
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12개월
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핵심 연구: 데페라시록스의 단일 및 반복 투여 약동학, 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 12개월
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본 연구에서 얻은 데페라시록스(ICL670)의 혈장 농도를 기술적으로 요약하였다.
혈장 농도는 환자 및 방문별로 표시되었습니다.
기술 통계에는 평균, 중앙값, SD 및 CV, 최소 및 최대가 포함됩니다.
데페라시록스 약동학(PK) 최저 수준의 치료 12개월 동안 및 40 mg/kg/일 데페라시록스 용량에 대한 PK 프로필 획득, 최대 혈장 농도(Cmax)
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12개월
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핵심 연구: 데페라시록스의 단일 및 반복 투여 약동학, 농도 데이터 시점
기간: 1개월 및 2개월(투약 전, 투약 후 1,2 및 4시간)
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본 연구에서 얻은 데페라시록스(ICL670)의 혈장 농도를 기술적으로 요약하였다.
혈장 농도는 환자 및 방문별로 표시되었습니다.
최저 농도 평가를 위해 연구 장소에 도착할 때, 즉 환자가 일일 데페라시록스 용량을 투여받기 전에 2mL 혈액 샘플을 채취했습니다(투여 전 혈액 샘플).
두 번째 2mL 혈액 샘플은 2시간 후에 채취되었습니다(투여 후 샘플).
다른 모든 방문(방문 3 - 14)에서, 투여 전 샘플을 채취했습니다.
PK 프로파일 평가를 위해, 투여 전 2mL에 추가하여 투여 후 1, 2 및 4시간 후에 3개의 혈액 샘플을 채취했습니다.
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1개월 및 2개월(투약 전, 투약 후 1,2 및 4시간)
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연장 연구: 치료 24개월 후 심근 T2*의 기준선에서 변화
기간: 6, 12, 18, 24개월
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측정된 T2* 값, 6, 12, 18 및 24개월의 비율(기준선 이후/기준선 T2*)은 양면 95% CI와 함께 FAS 모집단에 대해 요약되었습니다.
비율의 기하 평균은 모든 치료 그룹에 대해 제시되었습니다.
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6, 12, 18, 24개월
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확장 연구: 좌심실 박출률(LVEF)의 변화에 따른 기준선에서 24개월까지의 심장 기능
기간: 6, 12, 18, 24개월
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기준선인 6, 12, 18, 24개월에 CMR로 얻은 심장 기능 종점(LVEF)을 기술 통계로 요약했습니다.
이러한 분석은 측정된 값과 기준선으로부터의 절대적인 변화에 대해 수행되었습니다.
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6, 12, 18, 24개월
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확장 연구: 좌심실 수축기말 수축기 용적 지수(LVESVI)의 변화에 따른 기준선에서 24개월까지의 심장 기능
기간: 6, 12, 18, 24개월
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기준선, 6, 12, 18, 24개월에 CMR로 얻은 심장 기능 종료점(LVESVI)을 기술 통계로 요약했습니다.
이러한 분석은 측정된 값과 기준선으로부터의 절대적인 변화에 대해 수행되었습니다.
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6, 12, 18, 24개월
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확장 연구: 좌심실 이완기말 용적 지수(LVEDVI)의 변화에 따른 기준선에서 24개월까지의 심장 기능
기간: 6, 12, 18, 24개월
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기준선, 6, 12, 18 및 24개월에서 CMR로 얻은 심장 기능 종점(LVEDVI)을 기술 통계로 요약했습니다.
이러한 분석은 측정된 값과 기준선으로부터의 절대적인 변화에 대해 수행되었습니다.
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6, 12, 18, 24개월
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확장 연구: 좌심실 질량 지수(LVMI)의 변화에 따른 기준선에서 24개월까지의 심장 기능
기간: 6, 12, 18, 24개월
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기준선인 6, 12, 18, 24개월에 CMR로 얻은 심장 기능 종점(LVMI)을 기술 통계로 요약했습니다.
이러한 분석은 측정된 값과 절대 변화에 대해 수행되었습니다.
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6, 12, 18, 24개월
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확장 연구: T2* 값에서 심장 철 농도
기간: 6, 12, 18, 24개월
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기준선, 6, 12, 18 및 24개월에서 심장 철 농도(T2* 값에서 파생됨)를 기술 통계로 요약했습니다.
6, 12, 18 및 24개월에 기준선으로부터의 절대 변화도 치료군별로 요약하였다.
간 철 농도는 단위(mg 철/g 간 조직 건조 중량(dw))로 표시됩니다.
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6, 12, 18, 24개월
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확장 연구: 24개월에 기준선에서 간 철 농도(LIC)의 변화
기간: 6, 12, 18, 24개월
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MRI에 의한 간 철 함량(LIC) 측정 결과는 기술통계로 요약하였다.
6, 12, 18 및 24개월에 LIC의 절대값 및 기준선으로부터의 절대 변화는 치료 그룹에 의해 제공되었습니다.
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6, 12, 18, 24개월
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확장 연구: 월별 기준선에서 혈청 페리틴의 변화
기간: 6, 12, 18, 24개월
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혈청 페리틴 수치는 기술통계로 요약하였다.
월별 혈청 페리틴의 기준치로부터의 절대값 및 절대 변화는 처리군에 의해 제공되었다.
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6, 12, 18, 24개월
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핵심 연구: 데페라시록스의 단일 및 반복 투여 약동학, 최대 혈장 농도(Tmax)
기간: 12개월
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본 연구에서 얻은 데페라시록스(ICL670)의 혈장 농도를 기술적으로 요약하였다.
혈장 농도는 환자 및 방문별로 표시되었습니다.
기술 통계에는 평균, 중앙값, SD 및 CV, 최소 및 최대가 포함됩니다.
데페라시록스 약동학(PK) 최저 수준의 치료 12개월 동안 및 40 mg/kg/일 데페라시록스 용량에 대한 PK 프로필 획득, 최대 혈장 농도 도달 시간(Tmax)
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12개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Pennell DJ, Porter JB, Piga A, Lai YR, El-Beshlawy A, Elalfy M, Yesilipek A, Kilinc Y, Habr D, Musallam KM, Shen J, Aydinok Y; CORDELIA study investigators. Sustained improvements in myocardial T2* over 2 years in severely iron-overloaded patients with beta thalassemia major treated with deferasirox or deferoxamine. Am J Hematol. 2015 Feb;90(2):91-6. doi: 10.1002/ajh.23876. Epub 2014 Nov 19.
- Pennell DJ, Porter JB, Piga A, Lai Y, El-Beshlawy A, Belhoul KM, Elalfy M, Yesilipek A, Kilinc Y, Lawniczek T, Habr D, Weisskopf M, Zhang Y, Aydinok Y; CORDELIA study investigators. A 1-year randomized controlled trial of deferasirox vs deferoxamine for myocardial iron removal in beta-thalassemia major (CORDELIA). Blood. 2014 Mar 6;123(10):1447-54. doi: 10.1182/blood-2013-04-497842. Epub 2014 Jan 2.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2007년 11월 1일
기본 완료 (실제)
2013년 3월 1일
연구 완료 (실제)
2013년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2008년 1월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2008년 1월 14일
처음 게시됨 (추정)
2008년 1월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2014년 8월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2014년 8월 13일
마지막으로 확인됨
2014년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CICL670A2206
- 2007-000766-20 (EudraCT 번호)
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