Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A deferasirox használatának értékelése a deferoxaminnal összehasonlítva a szív vastúlterhelésének kezelésében (CORDELIA)

2014. augusztus 13. frissítette: Novartis Pharmaceuticals

Multicentrikus, randomizált, nyílt elrendezésű, II. fázisú vizsgálat a deferasirox és a deferoxamin összehasonlítására krónikus vérátömlesztés miatti vastúlterhelésben szenvedő betegeknél

Ez egy klinikai kutatási vizsgálat olyan betegeken, akiknél krónikus vérátömlesztés miatt vastúlterhelés jelentkezik a szívükben.

A vizsgálat két kezelési csoportból áll majd, és a kelátképző terápia biztonságosságát és hatékonyságát egy deferazirox nevű gyógyszerrel (ICL670) hasonlítják össze egy másik, deferoxamin (DFO) nevű gyógyszerrel. A vizsgálat célja annak kiderítése, hogy a két gyógyszer közül melyik a legjobb a szív vastúlterhelésének kezelésére.

A betegeket 12 hónapig kezelik (alapvizsgálati szakasz). Azoknak a betegeknek, akik befejezték az alapvizsgálati fázist, felajánlják, hogy a vizsgálati kezelést egy 12 hónapos meghosszabbítási szakaszban folytassák. A mag és az extenzió során a kezelés hatásait a szív és a máj vastúlterhelésére specifikus mágneses rezonancia képalkotás (MRI) vizsgálattal értékelik.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

197

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ciprus
      • Limassol, Ciprus, 3304
        • Novartis Investigative Site
  • Egyesült Arab Emírségek
      • Dubai, Egyesült Arab Emírségek, 9115
        • Novartis Investigative Site
  • Egyesült Királyság
      • Leeds, Egyesült Királyság, LS9 7TF
        • Novartis Investigative Site
      • London, Egyesült Királyság, N19 5NF
        • Novartis Investigative Site
      • London, Egyesült Királyság, NW1 2PJ
        • Novartis Investigative Site
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Egyesült Királyság, LS9 7TF
        • Novartis Investigative Site
  • Egyiptom
      • Cairo, Egyiptom
        • Novartis Investigative Site
      • Mansoura, Egyiptom
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Novartis Investigative Site
  • Kína
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Kína, 530021
        • Novartis Investigative Site
  • Libanon
      • Hazmiyeh, Libanon
        • Novartis Investigative Site
  • Olaszország
    • CA
      • Cagliari, CA, Olaszország, 09121
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Olaszország, 16128
        • Novartis Investigative Site
  • Pulyka
      • Adana, Pulyka, 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Pulyka, 06100
        • Novartis Investigative Site
      • Antalya, Pulyka, 07070
        • Novartis Investigative Site
      • Istanbul, Pulyka, 34093
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Pulyka, 35040
        • Novartis Investigative Site
  • Tajvan
      • Taipei, Tajvan, 10002
        • Novartis Investigative Site
  • Thaiföld
      • Bangkok, Thaiföld, 10330
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Thaiföld, 10700
        • Novartis Investigative Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

10 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 10 éves és idősebb, β-thalassaemia majorban vagy DBA-ban vagy sideroblasztos vérszegénységben szenvedő, krónikus transzfúziós terápiában szenvedő férfi vagy női betegek, akik írásos beleegyezést adtak a vizsgálatban való részvételhez.
  • Szívvasban szenvedő betegek a szívizom T2* értékével mérve, amely ≥ 6 ms, de nem ≥ 20 ms.
  • Azok a betegek, akiknek élete során legalább 50 egység vörösvértest-transzfúziót adtak át, és évente legalább 10 egység vörösvérsejt-transzfúziót kell kapniuk.
  • Betegek, akiknek a bal kamrai ejekciós frakciója (LVEF) ≥ 56 %, kardiovaszkuláris mágneses rezonanciával (CMR) meghatározva.
  • A máj MRI-vel meghatározott máj vastartalma (LIC) ≥ 3 mg Fe / g dw.

Kizárási kritériumok:

  • Szívműködési zavar klinikai tüneteivel rendelkező betegek.
  • Olyan betegek, akik nem vehetnek részt vizsgálati értékeléseken, beleértve az MRI-t is
  • Más klinikai vizsgálatban részt vevő vagy vizsgálati gyógyszert kapó betegek.

Más, a protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok is alkalmazhatók.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Deferasirox
20 mg/ttkg/nap naponta egyszer (od) 2 hétig, majd 30 mg/ttkg/nap od 1 hétig, majd ezt követően 40 mg/ttkg/nap
Drog: Deferasirox
Drog: Alapvizsgálat: Deferasirox
20 mg/ttkg/nap naponta egyszer (od) 2 hétig, majd 30 mg/ttkg/nap od 1 hétig, majd ezt követően 40 mg/ttkg/nap
Más nevek:
  • "ICL to ICL"
Aktív összehasonlító: Deferasirox Placebo
50 mg/ttkg/nap és 60 mg/ttkg/nap szubkután infúzióban, 8-12 órás időközönként, heti 5-7 naponként beadva
Drog: Alapvizsgálat: Deferoxamin
50 mg/ttkg/nap és 60 mg/ttkg/nap szubkután infúzióban, 8-12 órás időközönként, heti 5-7 naponként beadva
Más nevek:
  • "DFO-tól DFO-ig"
Drog: Deferoxamin
Kísérleti: Kiterjesztés: deferoxamin deferasiroxra
"DFO to ICL" (azok a betegek, akik a DFO-ról deferasiroxra váltottak hosszabbításban)
Drog: Kiterjesztés: deferoxamin deferasiroxra
40 mg/ttkg deferazirox naponta egyszer, étkezés előtt 30 perccel.
Más nevek:
  • "DFO az ICL-hez"
Kísérleti: Kiterjesztés: deferazirox deferoxaminra
"ICL to DFO" (azok a betegek, akik a deferaziroxról a DFO-ra váltottak hosszabbításban)
Drog: Kiterjesztés: deferazirox deferoxaminra
DFO 50 mg/ttkg/nap és 60 mg/ttkg/nap közötti céltartományban szubkután (sc) infúzióban, 8-12 órán át, heti 5-7 napon keresztül,
Más nevek:
  • "ICL a DFO-hoz"

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Alaptanulmány: Változás a szívizom T2* kiindulási állapotához képest (mágneses rezonancia T2-csillagos (T2*) technika a szöveti vas mérésére) 12 hónapos kezelés után
Időkeret: 12 hónap
A deferazirox hatásossága nem rosszabb a deferoxaminhoz (DFO) képest a szív vastúlterhelésének kezelésében, T2*-vel mérve. 0,9-es (90%-os) nem alsóbbrendűségi különbözetet alkalmaztak. A szívbiopsziák elvégzésének korlátai miatt a T2* (T2 csillag), egy ezredmásodpercben kifejezett mágneses rezonancia (MR) relaxációs paraméter, amely fontos eszköz a szív vaskoncentrációjának noninvazív számszerűsítésére. Tanulmányok kimutatták, hogy a szívizom T2*-értékelései előre jelezhetik a kardiális eseményeket, például a károsodott (<56%) bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) elterjedt az alacsony T2*-es betegek körében: a T2*<8 ms-os betegek 62%-ánál fordul elő; 20% 8-12 ms T2* esetén; és 5%-ban, ha T2* >12 ms (Tanner 2006)
12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Alapvizsgálat: Szívműködés 12 hónapos deferasirox- és deferoxamin-kezelés után, a bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) változása alapján
Időkeret: 12 hónap
Az LVEF abszolút változását a kiindulási értékhez képest 12 hónapos deferasirox-kezelés után és a DFO-val összehasonlítva a kovariancia-modell elemzésével tesztelték, amely kovariánsként a bal kamrai ejekciós frakciót (LVEF) is magában foglalta.
12 hónap
Alapvizsgálat: Szívműködés 6 hónapos deferasirox- és deferoxamin-kezelés után, a bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) változása alapján
Időkeret: 6 hónap
Összefoglalták az LVEF kiindulási értékéhez viszonyított abszolút változását 6 hónapos deferasirox- és DFO-kezelés után
6 hónap
Alapvizsgálat: Változás a kiindulási állapothoz képest a szívizom T2-ben* 6 hónapos kezelés után
Időkeret: 6 hónap
A T2* arány összefoglaló statisztikája 6. hónap/alapállapot
6 hónap
Alapvizsgálat: Szívműködés 6 és 12 hónapos deferasirox-kezelés után deferoxaminnal szemben, a bal kamra végi szisztolés térfogatindexek (LVESVI) változása alapján
Időkeret: 6 hónap, 12 hónap
Összefoglalták az LVESVI-ben a kiindulási értékhez viszonyított abszolút változást 6 és 12 hónapos deferasirox- és DFO-kezelés után. A szív- és érrendszeri mágneses rezonancia (CMR) változásai a bal kamrai végszisztolés értékben mérve 6 és 12 hónapos kezelés után. A testfelületre indexelt bal kamrai (LV) end-systolés volumene (ESVI) egy egyszerű, de hatékony echokardiográfiás markere a bal kamrai remodellingnek, amely könnyen mérhető. A bal kamrai (LV) end-systolic volume (ESV) a szívinfarktus (MI) utáni túlélés fontos meghatározója.
6 hónap, 12 hónap
Alapvizsgálat: Alapvizsgálat: Szívműködés 6 és 12 hónapos deferasirox-kezelés után a deferoxaminnal szemben, a bal kamra végi diasztolés térfogatindexek (LVEDVI) változása alapján
Időkeret: 6 hónap, 12 hónap
Összefoglalták az LVEDVI kiindulási értékhez viszonyított abszolút változását 6 és 12 hónapos deferasirox- és DFO-kezelés után.
6 hónap, 12 hónap
Alapvizsgálat: Szívműködés 6 és 12 hónapos deferasirox-kezelés után a deferoxaminnal szemben, a bal kamrai tömegindexek (LVMI) változása alapján
Időkeret: 6 hónap, 12 hónap
Összefoglalták az LVMI kiindulási értékhez viszonyított abszolút változását 6 és 12 hónapos deferasirox- és DFO-kezelés után.
6 hónap, 12 hónap
Alapvizsgálat: A szívműködés és a szívelégtelenség miatt lemorzsolódó betegek aránya a deferasirox-kezelést követően a deferoxaminnal szemben
Időkeret: 12 hónap
Kezelési csoportonként megadták azoknak a betegeknek a számát, akiket az LVEF <50%, T2* <6 ms vagy a T2* szignifikáns, ≥ 33%-os csökkenése miatt vontak ki a vizsgálatból.
12 hónap
Alapvizsgálat: A deferasirox kontra deferoxamin biztonságossága és tolerálhatósága a 12 hónapos kezelési időszak alatt.
Időkeret: 12 hónap
Nemkívánatos eseményekkel, súlyos nemkívánatos eseményekkel és halállal szenvedő betegek száma
12 hónap
Alapvizsgálat: A deferasirox egyszeri és ismételt dózisú farmakokinetikája, a plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület egy adagolási intervallumhoz (AUCtau)
Időkeret: 12 hónap
A deferazirox (ICL670) ebben a vizsgálatban kapott plazmaszintjét leíró módon foglaltuk össze. A plazmakoncentrációt páciensenként és látogatásonként ábrázoltuk. A leíró statisztikák tartalmazták az átlagot, mediánt, SD-t és CV-t, min és max. a deferazirox farmakokinetikai (PK) legalacsonyabb szintjei a 12 hónapos kezelés során, és a kapott PK profilok a 40 mg/ttkg/nap deferazirox dózishoz, a plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület egy adagolási intervallumhoz (AUCtau)
12 hónap
Alapvizsgálat: A deferasirox egyszeri és ismételt dózisú farmakokinetikája, maximális plazmakoncentráció (Cmax)
Időkeret: 12 hónap
A deferazirox (ICL670) ebben a vizsgálatban kapott plazmaszintjét leíró módon foglaltuk össze. A plazmakoncentrációt páciensenként és látogatásonként ábrázoltuk. A leíró statisztikák tartalmazták az átlagot, mediánt, SD-t és CV-t, min és max. a deferazirox farmakokinetikai (PK) legalacsonyabb szintjei a 12 hónapos kezelés során, és a kapott PK profilok a 40 mg/ttkg/nap deferazirox dózishoz, maximális plazmakoncentráció (Cmax)
12 hónap
Alapvizsgálat: A deferasirox egyszeri és ismételt dózisú farmakokinetikája, a koncentráció időpontjaira vonatkozó adatok
Időkeret: 1. és 2. hónap (adagolás előtt, 1, 2 és 4 órával az adagolás után)
A deferazirox (ICL670) ebben a vizsgálatban kapott plazmaszintjét leíró módon foglaltuk össze. A plazmakoncentrációt páciensenként és látogatásonként ábrázoltuk. A legalacsonyabb koncentráció értékeléséhez 2 ml-es vérmintát kellett venni a vizsgálat helyszínére érkezéskor, azaz mielőtt a beteg megkapta volna a napi deferazirox adagot (adagolás előtti vérminta). 2 órával később egy második 2 ml-es vérmintát kellett venni (adagolás utáni minta). Minden más vizit alkalmával (3-14. látogatás) az adagolás előtti mintát kellett venni. A PK profil értékeléséhez 3 vérmintát vettek 1, 2 és 4 órával az adagolás után a 2 ml-es adagolás előtti mellett.
1. és 2. hónap (adagolás előtt, 1, 2 és 4 órával az adagolás után)
Kiterjesztési vizsgálat: Változás a kiindulási állapothoz képest a szívizom T2-ben* 24 hónapos kezelés után
Időkeret: 6., 12., 18. és 24. hónap
A mért T2* értékeket, a 6., 12., 18. és 24. hónapban mért T2* arányt a FAS populációra, valamint a kétoldali 95%-os CI-ket összegeztük. Az arány geometriai átlagát minden kezelési csoportra bemutattuk
6., 12., 18. és 24. hónap
Kiterjesztési vizsgálat: szívműködés a kiindulási állapottól a 24. hónapig a bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) változása alapján
Időkeret: 6., 12., 18. és 24. hónap
A CMR-rel kapott szívfunkciós végpontokat (LVEF) az alapvonalon, a 6., 12., 18. és 24. hónapban leíró statisztikák segítségével összegezték. Ezeket az elemzéseket a mért értékekre, valamint az alapvonalhoz viszonyított abszolút változásokra vonatkozóan végeztük
6., 12., 18. és 24. hónap
Kiterjesztési vizsgálat: szívműködés a kiindulási állapottól a 24. hónapig a bal kamra végi szisztolés térfogatindexeinek változása alapján (LVESVI)
Időkeret: 6., 12., 18. és 24. hónap
A CMR-rel kapott szívfunkciós végpontokat (LVESVI) a kiinduláskor, a 6., 12., 18. és 24. hónapban leíró statisztikák segítségével összegezték. Ezeket az elemzéseket a mért értékekre, valamint az alapvonalhoz viszonyított abszolút változásokra vonatkozóan végeztük
6., 12., 18. és 24. hónap
Kiterjesztési vizsgálat: szívműködés a kiindulási állapottól a 24. hónapig a bal kamrai végdiasztolés térfogatindexek változásával (LVEDVI)
Időkeret: 6., 12., 18. és 24. hónap
A szívműködési végpontot (LVEDVI ), amelyet a CMR-rel kapott kiinduláskor, a 6., 12., 18. és 24. hónapot leíró statisztikák segítségével összegezték. Ezeket az elemzéseket a mért értékekre, valamint az alapvonalhoz viszonyított abszolút változásokra vonatkozóan végeztük
6., 12., 18. és 24. hónap
Kiterjesztési vizsgálat: szívműködés a kiindulási állapottól a 24. hónapig a bal kamrai tömegindexek (LVMI) változása alapján
Időkeret: 6., 12., 18. és 24. hónap
A CMR-rel kapott szívfunkciós végpontokat (LVMI) a kiinduláskor, a 6., 12., 18. és 24. hónapban leíró statisztikák segítségével összegezték. Ezeket az elemzéseket a mért értékekre és az abszolút változásokra is elvégeztük
6., 12., 18. és 24. hónap
Kiterjesztési vizsgálat: A szív vaskoncentrációja a T2* értékekből
Időkeret: 6., 12., 18. és 24. hónap
A szív vaskoncentrációját (a T2* értékekből származtatva) az alapvonalon, a 6., 12., 18. és 24. hónapban leíró statisztikákkal összegezték. A kiindulási értékhez képest a 6., 12., 18. és 24. hónapban bekövetkezett abszolút változást kezelési csoportonként is összefoglalták. A máj vaskoncentrációja egységekben van kifejezve (mg vas / g májszövet száraz tömege (dw)
6., 12., 18. és 24. hónap
Kiterjesztési vizsgálat: Változás a máj vaskoncentrációjában (LIC) a kiindulási állapothoz képest a 24. hónapban
Időkeret: 6., 12., 18. és 24. hónap
Az MRI-vel végzett máj vastartalom (LIC) mérési eredményeit leíró statisztikákban foglaltuk össze. Az abszolút értéket és a kiindulási értékhez viszonyított abszolút változást a LIC-ben a 6., 12., 18. és 24. hónapban a kezelési csoport megadta.
6., 12., 18. és 24. hónap
Kiterjesztési vizsgálat: A szérum feritin változása az alapértékhez képest havonta
Időkeret: 6., 12., 18. és 24. hónap
A szérum ferritin értékeket leíró statisztikákkal összegeztük. A szérum ferritin abszolút értékét és a kiindulási értékhez viszonyított abszolút változását havi bontásban a kezelési csoport megadta.
6., 12., 18. és 24. hónap
Alapvizsgálat: A deferasirox egyszeri és ismételt dózisú farmakokinetikája, maximális plazmakoncentráció (Tmax)
Időkeret: 12 hónap
A deferazirox (ICL670) ebben a vizsgálatban kapott plazmaszintjét leíró módon foglaltuk össze. A plazmakoncentrációt páciensenként és látogatásonként ábrázoltuk. A leíró statisztikák tartalmazták az átlagot, mediánt, SD-t és CV-t, min és max. a deferazirox farmakokinetikai (PK) legalacsonyabb szintjei a 12 hónapos kezelés során, és a kapott PK profilok a 40 mg/ttkg/nap deferazirox dózisra, a maximális plazmakoncentráció eléréséig eltelt idő (Tmax)
12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novartis Pharmaceuticals

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2007. november 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2013. március 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2013. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2008. január 14.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2008. január 14.

Első közzététel (Becslés)

2008. január 25.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2014. augusztus 27.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. augusztus 13.

Utolsó ellenőrzés

2014. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CICL670A2206
  • 2007-000766-20 (EudraCT szám)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Transzfúziós hemosiderosis

Klinikai vizsgálatok a Deferasirox

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Chile

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel