Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena zastosowania deferazyroksu w porównaniu z deferoksaminą w leczeniu przeciążenia serca żelazem (CORDELIA)

13 sierpnia 2014 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Wieloośrodkowe, randomizowane, otwarte badanie fazy II oceniające porównanie deferazyroksu z deferoksaminą u pacjentów z przeciążeniem serca żelazem w wyniku przewlekłych transfuzji krwi

Jest to badanie kliniczne z udziałem pacjentów z przeładowaniem serca żelazem w wyniku przewlekłych transfuzji krwi.

Badanie obejmie 2 grupy terapeutyczne i porówna bezpieczeństwo i skuteczność terapii chelatującej lekiem o nazwie deferasiroks (ICL670) z innym lekiem o nazwie deferoksamina (DFO). Badanie ma na celu ustalenie, który z tych dwóch leków jest najlepszy w leczeniu przeciążenia serca żelazem.

Pacjenci będą leczeni przez 12 miesięcy (podstawowa faza badania). Pacjentom, którzy ukończą główną fazę badania, zostanie zaproponowana kontynuacja badanego leczenia w 12-miesięcznej fazie przedłużenia. Podczas rdzenia i przedłużenia wpływ leczenia na przeładowanie żelazem w sercu i wątrobie zostanie oceniony za pomocą specyficznych ocen obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

197

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Chiny, 530021
        • Novartis Investigative Site
  • Cypr
      • Limassol, Cypr, 3304
        • Novartis Investigative Site
  • Egipt
      • Cairo, Egipt
        • Novartis Investigative Site
      • Mansoura, Egipt
        • Novartis Investigative Site
  • Indyk
      • Adana, Indyk, 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Indyk, 06100
        • Novartis Investigative Site
      • Antalya, Indyk, 07070
        • Novartis Investigative Site
      • Istanbul, Indyk, 34093
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Indyk, 35040
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Novartis Investigative Site
  • Liban
      • Hazmiyeh, Liban
        • Novartis Investigative Site
  • Tajlandia
      • Bangkok, Tajlandia, 10330
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Tajlandia, 10700
        • Novartis Investigative Site
  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan, 10002
        • Novartis Investigative Site
  • Włochy
    • CA
      • Cagliari, CA, Włochy, 09121
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Włochy, 16128
        • Novartis Investigative Site
  • Zjednoczone Emiraty Arabskie
      • Dubai, Zjednoczone Emiraty Arabskie, 9115
        • Novartis Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS9 7TF
        • Novartis Investigative Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, N19 5NF
        • Novartis Investigative Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW1 2PJ
        • Novartis Investigative Site
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, LS9 7TF
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

10 lat do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku 10 lat i starsi z talasemią β major lub DBA lub niedokrwistością syderoblastyczną poddawani przewlekłej transfuzji, którzy wyrazili pisemną zgodę na udział w badaniu.
  • Pacjenci z żelazem sercowym mierzonym wartością T2* w mięśniu sercowym wynoszącą ≥ 6 ms, ale nie ≥ 20 ms.
  • Pacjenci, u których w ciągu całego życia przetoczono co najmniej 50 jednostek krwinek czerwonych i muszą otrzymywać co najmniej ≥10 jednostek transfuzji krwinek czerwonych rocznie.
  • Pacjenci z frakcją wyrzutową lewej komory (LVEF) ≥ 56% określoną za pomocą rezonansu magnetycznego układu sercowo-naczyniowego (CMR).
  • Pacjenci z zawartością żelaza w wątrobie (LIC) ≥ 3 mg Fe/g s.m., jak określono w badaniu MRI wątroby.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z klinicznymi objawami dysfunkcji serca.
  • Pacjenci, których nie można poddać ocenie w ramach badania, w tym MRI
  • Pacjenci biorący udział w innym badaniu klinicznym lub otrzymujący lek eksperymentalny.

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Deferazyroks
20 mg/kg/dobę raz na dobę (od) przez 2 tygodnie, następnie 30 mg/kg/dobę raz na dobę przez 1 tydzień, a następnie kontynuacja dawki 40 mg/kg/dobę
Lek: Deferazyroks
Lek: Badanie podstawowe: deferazyroks
20 mg/kg/dobę raz na dobę (od) przez 2 tygodnie, następnie 30 mg/kg/dobę raz na dobę przez 1 tydzień, a następnie kontynuacja dawki 40 mg/kg/dobę
Inne nazwy:
  • „MLK do MLK”
Aktywny komparator: Deferazyroks Placebo
50 mg/kg mc./dobę do 60 mg/kg mc./dobę podawane we wlewie podskórnym w odstępach od 8 do 12 godzin, podawane przez 5 do 7 dni w tygodniu
Lek: Badanie podstawowe: deferoksamina
50 mg/kg mc./dobę do 60 mg/kg mc./dobę podawane we wlewie podskórnym w odstępach od 8 do 12 godzin, podawane przez 5 do 7 dni w tygodniu
Inne nazwy:
  • „DFO do DFO”
Lek: Deferoksamina
Eksperymentalny: Rozszerzenie: deferoksamina na deferazyroks
„DFO do ICL” (pacjenci, którzy przeszli z DFO na deferazyroks w przedłużeniu)
Lek: Rozszerzenie: deferoksamina na deferazyroks
40 mg/kg deferazyroksu raz dziennie, podawane 30 minut przed posiłkiem.
Inne nazwy:
  • „DFO do MLK”
Eksperymentalny: Rozszerzenie: deferasiroks na deferoksaminę
„ICL na DFO” (pacjenci, którzy przeszli z deferazyroksu na DFO w przedłużeniu)
Lek: Rozszerzenie: deferasiroks na deferoksaminę
DFO w docelowym zakresie od 50 mg/kg/dobę do 60 mg/kg/dobę we wlewie podskórnym (sc) trwającym od 8 do 12 godzin, podawanym przez 5 do 7 dni w tygodniu,
Inne nazwy:
  • „ICL do DFO”

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Badanie główne: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w T2* mięśnia sercowego (technika rezonansu magnetycznego T2-gwiazda (T2*) do pomiaru żelaza w tkankach) po 12 miesiącach leczenia
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Niegorsza skuteczność deferazyroksu w porównaniu z deferoksaminą (DFO) w leczeniu obciążenia serca żelazem, mierzona jako T2*. Zastosowano margines równoważności wynoszący 0,9 (90%). Ze względu na ograniczenia w wykonywaniu biopsji serca, T2* (gwiazda T2), parametr relaksacji rezonansu magnetycznego (MR) wyrażony w milisekundach, jest ważnym narzędziem do nieinwazyjnego ilościowego określania stężenia żelaza w sercu. Badania wykazały, że ocena T2* mięśnia sercowego może przewidywać zdarzenia sercowe, np. upośledzona (<56%) frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) jest powszechna wśród pacjentów z niskim T2*: występuje u 62% pacjentów z T2*<8 ms; 20% przy T2* 8-12 ms; i u 5% z T2* >12 ms (Tanner 2006)
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Badanie główne: Czynność serca po 12 miesiącach leczenia deferazyroksem w porównaniu z deferoksaminą na podstawie zmiany frakcji wyrzutowej lewej komory (LVEF)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Bezwzględną zmianę wartości LVEF w stosunku do wartości wyjściowej po 12 miesiącach leczenia deferazyroksem iw porównaniu z wartością DFO badano za pomocą modelu analizy kowariancji, w tym wyjściowej frakcji wyrzutowej lewej komory (LVEF) jako współzmiennej.
12 miesięcy
Badanie główne: Czynność serca po 6 miesiącach leczenia deferazyroksem w porównaniu z deferoksaminą na podstawie zmiany frakcji wyrzutowej lewej komory (LVEF)
Ramy czasowe: 6 miesiąc
Podsumowano bezwzględną zmianę wartości LVEF w stosunku do wartości wyjściowych po 6 miesiącach leczenia deferazyroksem i DFO
6 miesiąc
Badanie główne: Zmiana w T2* mięśnia sercowego w porównaniu z wartością wyjściową po 6 miesiącach leczenia
Ramy czasowe: 6 miesiąc
Statystyki podsumowujące wskaźnika T2* Miesiąc 6/poziom wyjściowy
6 miesiąc
Badanie podstawowe: Czynność serca po 6 i 12 miesiącach leczenia deferazyroksem w porównaniu z deferoksaminą na podstawie zmiany wskaźników końcowoskurczowej objętości lewej komory (LVESVI)
Ramy czasowe: 6 miesięcy, 12 miesięcy
Podsumowano bezwzględną zmianę LVESVI w stosunku do wartości wyjściowej po 6 i 12 miesiącach leczenia deferazyroksem i DFO. Zmiany w sercowo-naczyniowym rezonansie magnetycznym (CMR) mierzonym końcowoskurczowym lewej komory po 6 i 12 miesiącach leczenia. Objętość końcowoskurczowa lewej komory (LV) indeksowana do powierzchni ciała (ESVI) jest prostym, ale potężnym echokardiograficznym markerem przebudowy LV, który można łatwo zmierzyć. Wykazano, że objętość końcowoskurczowa (ESV) lewej komory (LV) jest ważnym wyznacznikiem przeżycia po zawale mięśnia sercowego (MI)
6 miesięcy, 12 miesięcy
Badanie główne: Badanie główne: Czynność serca po 6 i 12 miesiącach leczenia deferazyroksem w porównaniu z deferoksaminą na podstawie zmiany wskaźników końcoworozkurczowej objętości lewej komory (LVEDVI)
Ramy czasowe: 6 miesięcy, 12 miesięcy
Podsumowano bezwzględną zmianę w stosunku do wartości początkowej LVEDVI po 6 i 12 miesiącach leczenia deferazyroksem i DFO
6 miesięcy, 12 miesięcy
Badanie główne: Czynność serca po 6 i 12 miesiącach leczenia deferazyroksem w porównaniu z deferoksaminą na podstawie zmiany wskaźników masy lewej komory (LVMI)
Ramy czasowe: 6 miesięcy, 12 miesięcy
Podsumowano bezwzględną zmianę w stosunku do wartości wyjściowej w LVMI po 6 i 12 miesiącach leczenia deferazyroksem i DFO
6 miesięcy, 12 miesięcy
Badanie główne: Czynność serca i odsetek pacjentów przerywających leczenie z powodu dysfunkcji serca po leczeniu deferazyroksem w porównaniu z deferoksaminą
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Liczbę pacjentów wycofanych z badania z powodu LVEF <50%, T2* <6 ms lub istotnego zmniejszenia T2* ≥ 33% ​​w stosunku do wartości wyjściowych podano w odniesieniu do leczonej grupy.
12 miesięcy
Badanie podstawowe: bezpieczeństwo i tolerancja deferazyroksu w porównaniu z deferoksaminą w okresie leczenia trwającym 12 miesięcy.
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi, ciężkimi zdarzeniami niepożądanymi i zgonem
12 miesięcy
Badanie główne: Farmakokinetyka pojedynczej i wielokrotnej dawki deferazyroksu, pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu dla przedziału dawkowania (AUCtau)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Stężenie deferazyroksu (ICL670) w osoczu uzyskane w tym badaniu podsumowano opisowo. Stężenie w osoczu wykreślono według pacjenta i wizyty. Statystyki opisowe obejmowały średnią, medianę, SD i CV, min i max. minimalne wartości farmakokinetyczne (PK) deferazyroksu w ciągu 12 miesięcy leczenia i uzyskane profile farmakokinetyczne dla dawki deferazyroksu 40 mg/kg mc./dobę, pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu dla przedziału dawkowania (AUCtau)
12 miesięcy
Badanie główne: Farmakokinetyka pojedynczej i wielokrotnej dawki deferazyroksu, maksymalne stężenie w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Stężenie deferazyroksu (ICL670) w osoczu uzyskane w tym badaniu podsumowano opisowo. Stężenie w osoczu wykreślono według pacjenta i wizyty. Statystyki opisowe obejmowały średnią, medianę, SD i CV, min i max. farmakokinetyka deferazyroksu (PK) minimalne stężenia w ciągu 12 miesięcy leczenia i uzyskane profile farmakokinetyczne dla dawki 40 mg/kg mc./dobę deferazyroksu, maksymalne stężenie w osoczu (Cmax)
12 miesięcy
Badanie główne: Farmakokinetyka pojedynczej i wielokrotnej dawki deferazyroksu, punkty czasowe danych o stężeniu
Ramy czasowe: Miesiąc 1 i miesiąc 2 (przed dawką, 1, 2 i 4 godziny po dawce)
Stężenie deferazyroksu (ICL670) w osoczu uzyskane w tym badaniu podsumowano opisowo. Stężenie w osoczu wykreślono według pacjenta i wizyty. Do oceny stężenia minimalnego należy pobrać próbkę krwi o objętości 2 ml po przybyciu na miejsce badania, tj. przed otrzymaniem przez pacjenta dziennej dawki deferazyroksu (próbka krwi przed podaniem dawki). Drugą 2 ml próbkę krwi należało pobrać 2 godziny później (próbka po podaniu). Podczas wszystkich innych wizyt (wizyty 3–14) należy pobrać próbkę przed podaniem dawki. W celu oceny profilu PK pobrano 3 próbki krwi po 1, 2 i 4 godzinach od podania dawki oprócz 2 ml dawki wstępnej
Miesiąc 1 i miesiąc 2 (przed dawką, 1, 2 i 4 godziny po dawce)
Badanie rozszerzone: Zmiana w T2* mięśnia sercowego w porównaniu z wartością wyjściową po 24 miesiącach leczenia
Ramy czasowe: Miesiące 6, 12, 18 i 24
Zmierzone wartości T2*, stosunek (T2* po wartości początkowej do wartości początkowej) w miesiącach 6, 12, 18 i 24 podsumowano dla populacji z FAS wraz z dwustronnymi 95% przedziałami ufności. Średnie geometryczne stosunku przedstawiono dla wszystkich grup terapeutycznych
Miesiące 6, 12, 18 i 24
Badanie rozszerzone: Czynność serca od wartości początkowej do 24. miesiąca na podstawie zmiany frakcji wyrzutowej lewej komory (LVEF)
Ramy czasowe: Miesiące 6, 12, 18 i 24
Punkty końcowe funkcji serca (LVEF) uzyskane na podstawie CMR na początku badania, po 6, 12, 18 i 24 miesiącach podsumowano za pomocą statystyk opisowych. Analizy te przeprowadzono dla zmierzonych wartości, jak również dla bezwzględnych zmian w stosunku do wartości wyjściowych
Miesiące 6, 12, 18 i 24
Badanie rozszerzone: Czynność serca od wartości początkowej do miesiąca 24 na podstawie zmiany wskaźników końcowoskurczowej objętości lewej komory (LVESVI)
Ramy czasowe: Miesiące 6, 12, 18 i 24
Punkty końcowe funkcji serca (LVESVI) uzyskane na podstawie CMR na początku badania, po 6, 12, 18 i 24 miesiącach podsumowano za pomocą statystyk opisowych. Analizy te przeprowadzono dla zmierzonych wartości, jak również dla bezwzględnych zmian w stosunku do wartości wyjściowych
Miesiące 6, 12, 18 i 24
Badanie rozszerzone: Czynność serca od wartości początkowej do miesiąca 24 na podstawie zmiany wskaźników objętości końcoworozkurczowej lewej komory (LVEDVI)
Ramy czasowe: Miesiące 6, 12, 18 i 24
Punkt końcowy funkcji serca (LVEDVI) uzyskany na podstawie CMR na początku badania, miesiące 6, 12, 18 i 24 podsumowano za pomocą statystyk opisowych. Analizy te przeprowadzono dla zmierzonych wartości, jak również dla bezwzględnych zmian w stosunku do wartości wyjściowych
Miesiące 6, 12, 18 i 24
Badanie rozszerzone: Czynność serca od wartości początkowej do miesiąca 24 na podstawie zmiany wskaźników masy lewej komory (LVMI)
Ramy czasowe: Miesiące 6, 12, 18 i 24
Punkty końcowe funkcji serca (LVMI) uzyskane za pomocą CMR na początku badania, po 6, 12, 18 i 24 miesiącach podsumowano za pomocą statystyk opisowych. Analizy te przeprowadzono zarówno dla wartości mierzonych, jak i dla zmian bezwzględnych
Miesiące 6, 12, 18 i 24
Badanie rozszerzone: Stężenie żelaza w sercu na podstawie wartości T2*
Ramy czasowe: Miesiące 6, 12, 18 i 24
Stężenie żelaza w sercu (oparte na wartościach T2*) na początku badania, miesiące 6, 12, 18 i 24 podsumowano za pomocą statystyk opisowych. Bezwzględną zmianę w stosunku do wartości wyjściowych w miesiącach 6, 12, 18 i 24 podsumowano również według grup leczenia. Stężenie żelaza w wątrobie wyraża się w jednostkach (mg żelaza / g suchej masy tkanki wątroby (s.m.)
Miesiące 6, 12, 18 i 24
Badanie rozszerzone: zmiana stężenia żelaza w wątrobie (LIC) od wartości wyjściowej w 24. miesiącu
Ramy czasowe: Miesiące 6, 12, 18 i 24
Wyniki pomiarów zawartości żelaza w wątrobie (LIC) za pomocą MRI podsumowano statystykami opisowymi. Wartość bezwzględną i bezwzględną zmianę LIC w stosunku do wartości wyjściowych w miesiącach 6, 12, 18 i 24 podano według grupy leczenia.
Miesiące 6, 12, 18 i 24
Badanie przedłużone: zmiana stężenia ferrytyny w surowicy od wartości wyjściowej w poszczególnych miesiącach
Ramy czasowe: Miesiące 6, 12, 18 i 24
Wartości ferrytyny w surowicy podsumowano za pomocą statystyk opisowych. Wartość bezwzględną i bezwzględną zmianę stężenia ferrytyny w surowicy w stosunku do wartości wyjściowej w poszczególnych miesiącach podano według grupy leczenia.
Miesiące 6, 12, 18 i 24
Badanie główne: Farmakokinetyka pojedynczej i wielokrotnej dawki deferazyroksu, maksymalne stężenie w osoczu (Tmax)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Stężenie deferazyroksu (ICL670) w osoczu uzyskane w tym badaniu podsumowano opisowo. Stężenie w osoczu wykreślono według pacjenta i wizyty. Statystyki opisowe obejmowały średnią, medianę, SD i CV, min i max. farmakokinetyka deferazyroksu (PK) minimalne stężenia w ciągu 12 miesięcy leczenia i uzyskane profile farmakokinetyczne dla dawki 40 mg/kg mc./dobę deferazyroksu, czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia w osoczu (Tmax)
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2007

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 marca 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 stycznia 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 stycznia 2008

Pierwszy wysłany (Oszacować)

25 stycznia 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

27 sierpnia 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 sierpnia 2014

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CICL670A2206
  • 2007-000766-20 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Deferazyroks

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in New Zealand

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj