낭포성 섬유증에서 흡입 식염수에 대한 영아 연구 (ISIS)
2013년 2월 11일 업데이트: CF Therapeutics Development Network Coordinating Center
이 연구의 목적은 7% 고장 식염수(HS)가 CF가 있는 영유아에게 효과적이고 안전한 치료법인지 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
돌이킬 수 없는 폐 질환을 잠재적으로 지연시키거나 예방하기 위해 영아기 및 유아기 동안 낭포성 섬유증(CF) 폐 질환에 대한 개입의 중요성을 뒷받침하는 증거가 증가하고 있습니다. 그러나 항균 요법을 제외하고 CF 커뮤니티에는 6세 미만 어린이의 폐 요법을 안내할 임상 시험 증거 기반이 없습니다. Hypertonic Saline(HS)은 기도가 시작되기 전에 비정상적일 것으로 예상되는 CF 폐 질환으로 이어지는 일련의 사건의 초기 단계인 점액섬모 제거 결함을 해결하기 때문에 이러한 어린 아이들에서 조사할 가장 매력적인 만성 유지 요법입니다. 감염과 염증.
이 연구는 등록 시점에 4개월에서 60개월 미만의 CF가 있는 어린 소아를 대상으로 48주 동안 매일 2회 흡입한 7% HS의 효능과 안전성을 평가하기 위한 무작위, 병렬 그룹, 대조 시험입니다. 1차 가설은 등장성 식염수(IS)와 비교하여 HS가 48주의 치료 기간 동안 프로토콜 정의 폐 악화의 수를 감소시킬 것이라는 것입니다. 제안된 시험의 결과는 점액섬모 청소율을 개선함으로써 CF 폐질환에서 진행성 기도 손상을 일으키는 감염 및 염증의 주기를 지연시키거나 방해할 수 있는 HS의 조기 개시에 대한 증거를 처음으로 제공할 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
321
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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California
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Stanford University / Lucile S. Packard Children's Hospital
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- The Children's Hospital
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60614
- Children's Memorial Hospital and Northwestern University
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Riley Hospital for Children
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, 미국, 40202
- University of Louisville
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins University / Johns Hopkins Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan / C.S. Mott Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
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Missouri
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St. Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University in St. Louis
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St. Louis, Missouri, 미국, 63104
- Cardinal Glennon Children's Hospital
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, 미국, 68198
- University of Nebraska
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New York
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Buffalo, New York, 미국, 14222
- Women and Children's Hospital of Buffalo
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Rochester, New York, 미국, 14642
- University of Rochester Medical Center
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Syracuse, New York, 미국, 13210
- SUNY Upstate Medical University
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
- University of North Carolina
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital, Pulmonary Division
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15201
- Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
- University of Utah
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국, 22908
- University of Virginia - Pediatric Respiratory Medicine
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Children's Hospital & Regional Medical Center
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, 미국, 53792
- University of Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6H 3V4
- BC Children's Hospital
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
4개월 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 신생아 선별검사에 의한 CF의 진단 또는 적어도 하나의 CF의 임상적 특징 및 다음 중 하나: (a) 정량적 필로카르핀 이온영동법에 의한 문서화된 땀 염화물 ≥ 60 mEq/L 또는 (b) 두 개의 확인 가능한 CF 유발 돌연변이가 있는 유전자형
- 부모 또는 법적 보호자의 사전 동의
- 등록 방문 시 4개월에서 60개월 미만. 유아 폐 기능 검사(선택된 부위)에 참여하는 경우, 등록 방문 시 4개월에서 16개월 미만.
- 현장 조사관이 판단한 약물 사용, 연구 방문 및 연구 절차를 준수할 수 있는 능력
제외 기준:
- 등록 방문 1주 전에 시작된 기침, 쌕쌕거림 또는 호흡률의 증가로 정의되는 급성 간헐적 호흡기 감염
- 해당하는 경우 등록 방문(HS 테스트 투여 전) 또는 영아 PFT 방문(영아 폐 기능 검사 전)에서 급성 천명음
- 적용 가능한 경우 등록 방문(HS 테스트 용량 이전) 또는 영아 PFT 방문(영아 폐 기능 테스트 이전)에서 산소 포화도 < 95%(4000피트 고도 이상에 위치한 센터의 경우 < 90%)
- 췌장 기능 장애를 제외한 기타 주요 장기 기능 장애
- 현장 조사관이 결정한 피험자의 안전 또는 연구 데이터의 품질을 손상시킬 수 있는 물리적 결과
- 등록 방문 전 30일 이내 또는 해당되는 경우 영아 PFT 방문 전 30일 이내의 조사 약물 사용
- 등록 방문 30일 이내 또는 적용 가능한 경우 영아 PFT 방문 전 30일 이내 모든 농도의 고장성 식염수 흡입 치료
- CF와 관련 없는 만성 폐질환
- 등록 방문 시 HS 시험 용량의 내약성
- 무작위 배정되었고 여전히 ISIS002에 등록되어 있는 형제자매
영아 폐기능 검사 참여에 대한 추가 제외 기준:
- 진정제에 대한 부작용의 병력
- 현장 조사자에 의해 결정된 바와 같이 임상적으로 유의미한 상부 기도 폐쇄(예: 중증 후두연화증, 현저하게 편도선 비대, 심각한 코골이, 폐쇄성 수면 무호흡증 진단)
- 항역류 치료에도 불구하고 지속적인 빈번한 구토로 정의되는 심한 위식도 역류
- 방문 전 2주 내에 발병한 기침, 천명음 또는 호흡률의 증가로 정의되는 급성 간헐적 호흡기 감염
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 적극적인 치료군
48 ± 4주 동안 매일 2회 흡입을 통해 7% Hypertonic Saline 투여
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48 ± 4주 동안 1일 2회 흡입을 통해 투여한다.
전달 시스템은 PARI Pro Neb 컴프레서로 구동되는 PARI Baby 안면 마스크 또는 마우스피스가 있는 PARI Sprint Junior 분무기입니다.
다른 이름들:
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ACTIVE_COMPARATOR: 대조군
48 ± 4주 동안 1일 2회 흡입을 통해 0.9% 등장 식염수 투여
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48 ± 4주 동안 1일 2회 흡입을 통해 투여한다.
전달 시스템은 PARI Pro Neb 컴프레서로 구동되는 PARI Baby 안면 마스크 또는 마우스피스가 있는 PARI Sprint Junior 분무기입니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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HS 및 IS로 무작위 배정된 피험자 간의 경구, 흡입 또는 정맥 항생제 치료가 필요한 프로토콜 정의 폐 악화율
기간: 48주 치료기간 동안
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48주 치료기간 동안
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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매주 시행되는 부모 가정 설문지에 의한 증상
기간: 48주 치료기간 동안
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48주 치료기간 동안
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분기별로 실시되는 낭포성 섬유증 설문지 개정 부모 보고서(CFQ-R)의 점수로 평가한 건강 관련 삶의 질
기간: 48주 치료기간 동안
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48주 치료기간 동안
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연구 방문 시 평가된 표준화된 기침 점수
기간: 48주 치료기간 동안
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48주 치료기간 동안
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체중, 신장, 안정시 호흡수 및 실내 공기 산소 포화도의 변화
기간: 48주 치료기간 동안
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48주 치료기간 동안
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Pseudomonas aeruginosa (Pa) 및 기타 CF 병원체가 등록 전에 호흡기 배양에서 분리되지 않은 참가자 중 임상적으로 수집된 호흡기 배양에서 이러한 유기체가 분리된 비율
기간: 베이스라인 및 48주에 측정
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베이스라인 및 48주에 측정
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유아 폐기능 검사에 참여하는 등록 시점에 생후 4~15개월 된 유아의 기준선 및 48주에 측정된 폐 기능 지수(N = 100, 일부 부위)
기간: 48주 치료기간 동안
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48주 치료기간 동안
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Margaret Rosenfeld, MD, MPH, Children's Hospital and Regional Medical Center
- 수석 연구원: Felix Ratjen, MD, PhD, University of Toronto Hospital for Sick Children
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Rosenfeld M, Ratjen F, Brumback L, Daniel S, Rowbotham R, McNamara S, Johnson R, Kronmal R, Davis SD; ISIS Study Group. Inhaled hypertonic saline in infants and children younger than 6 years with cystic fibrosis: the ISIS randomized controlled trial. JAMA. 2012 Jun 6;307(21):2269-77. doi: 10.1001/jama.2012.5214.
- Subbarao P, Stanojevic S, Brown M, Jensen R, Rosenfeld M, Davis S, Brumback L, Gustafsson P, Ratjen F. Lung clearance index as an outcome measure for clinical trials in young children with cystic fibrosis. A pilot study using inhaled hypertonic saline. Am J Respir Crit Care Med. 2013 Aug 15;188(4):456-60. doi: 10.1164/rccm.201302-0219OC.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2009년 4월 1일
기본 완료 (실제)
2011년 10월 1일
연구 완료 (실제)
2011년 11월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2008년 7월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2008년 7월 1일
처음 게시됨 (추정)
2008년 7월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2013년 2월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2013년 2월 11일
마지막으로 확인됨
2013년 2월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .