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Estudio infantil de solución salina inhalada en la fibrosis quística (ISIS)

11 de febrero de 2013 actualizado por: CF Therapeutics Development Network Coordinating Center
El propósito de este estudio es evaluar si la solución salina hipertónica (HS) al 7% es una terapia efectiva y segura en bebés y niños pequeños con FQ.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Un creciente cuerpo de evidencia respalda la importancia de la intervención en la enfermedad pulmonar por fibrosis quística (FQ) durante la infancia y la primera infancia, con el fin de retrasar o prevenir potencialmente la enfermedad pulmonar irreversible. Sin embargo, aparte de las terapias antimicrobianas, la comunidad de FQ no tiene una base de evidencia de ensayos clínicos con la que guiar las terapias pulmonares en niños <6 años de edad. La solución salina hipertónica (HS) es la terapia de mantenimiento crónico más atractiva para investigar en estos niños pequeños porque aborda la eliminación mucociliar defectuosa, un paso temprano en la cascada de eventos que conducen a la enfermedad pulmonar FQ que se espera que sea anormal antes del inicio de la vía aérea. infección e inflamación.

Este estudio es un ensayo controlado, aleatorizado, de grupos paralelos para evaluar la eficacia y la seguridad de HS al 7% inhalado dos veces al día durante 48 semanas entre niños pequeños con FQ de 4 a < 60 meses de edad en el momento de la inscripción. La hipótesis principal es que, en comparación con la solución salina isotónica (IS), la HS disminuirá el número de exacerbaciones pulmonares definidas por el protocolo durante el período de tratamiento de 48 semanas. Los resultados del ensayo propuesto pueden, por primera vez, proporcionar evidencia del inicio temprano de la HS que, al mejorar la eliminación mucociliar, puede retrasar o dificultar el ciclo de infección e inflamación responsable del daño progresivo de las vías respiratorias en la enfermedad pulmonar con FQ.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

321

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University / Lucile S. Packard Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • The Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Children's Memorial Hospital and Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • University of Louisville
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University / Johns Hopkins Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan / C.S. Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University in St. Louis
      • St. Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • University of Nebraska
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14222
        • Women and Children's Hospital of Buffalo
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester Medical Center
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • University of North Carolina
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital, Pulmonary Division
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15201
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • University of Virginia - Pediatric Respiratory Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Children's Hospital & Regional Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • University of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

4 meses a 4 años (NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de FQ mediante detección en recién nacidos o al menos una característica clínica de FQ, Y ya sea: (a) Cloruro en sudor documentado ≥ 60 mEq/L mediante iontoforesis cuantitativa de pilocarpina o (b) Un genotipo con dos mutaciones causantes de FQ identificables
  • Consentimiento informado del padre o tutor legal
  • Edad de 4 meses a < 60 meses en la visita de inscripción. Si participa en pruebas de función pulmonar infantil (sitios seleccionados), de 4 meses a < 16 meses en la visita de inscripción.
  • Capacidad para cumplir con el uso de medicamentos, las visitas del estudio y los procedimientos del estudio según lo juzgue el investigador del sitio.

Criterio de exclusión:

  • Infección respiratoria intercurrente aguda, definida como un aumento de la tos, sibilancias o frecuencia respiratoria con inicio en la semana anterior a la visita de inscripción
  • Sibilancias agudas en la visita de inscripción (antes de la dosis de prueba de HS) o en la visita de PFT infantil (antes de la prueba de función pulmonar infantil), según corresponda
  • Saturación de oxígeno < 95 % (< 90 % en centros ubicados a más de 4000 pies de altura) en la visita de inscripción (antes de la dosis de prueba de HS) o en la visita de PFT infantil (antes de la prueba de función pulmonar infantil), según corresponda
  • Otras disfunciones de órganos importantes, excluida la disfunción pancreática
  • Hallazgos físicos que comprometerían la seguridad del sujeto o la calidad de los datos del estudio según lo determine el investigador del sitio
  • Uso de drogas en investigación dentro de los 30 días anteriores a la visita de inscripción, o dentro de los 30 días anteriores a la visita de PFT infantil, según corresponda
  • Tratamiento con solución salina hipertónica inhalada en cualquier concentración dentro de los 30 días de la visita de inscripción, o dentro de los 30 días anteriores a la visita de PFT infantil, según corresponda
  • Enfermedad pulmonar crónica no relacionada con FQ
  • Intolerancia a la dosis de prueba de HS en la visita de inscripción
  • Un hermano que ha sido aleatorizado y todavía está inscrito en ISIS002

Criterios de exclusión adicionales para la participación en pruebas de función pulmonar infantil:

  • Antecedentes de reacción adversa a la sedación
  • Obstrucción clínicamente significativa de las vías respiratorias superiores según lo determinado por el investigador del sitio (p. laringomalacia severa, amígdalas marcadamente agrandadas, ronquidos significativos, apnea obstructiva del sueño diagnosticada)
  • Reflujo gastroesofágico severo, definido como emesis frecuente persistente a pesar de la terapia antirreflujo
  • Infección respiratoria intercurrente aguda, definida como un aumento de la tos, sibilancias o frecuencia respiratoria con inicio en las 2 semanas anteriores a la visita

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: CUADRUPLICAR

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Grupo de tratamiento activo
Solución salina hipertónica al 7 % administrada por inhalación dos veces al día durante 48 ± 4 semanas
Droga: Solución salina hipertónica al 7% (HS)
Administrado por inhalación dos veces al día durante 48 ± 4 semanas. El sistema de administración es un nebulizador PARI Sprint Junior con una mascarilla o boquilla PARI Baby accionado por un compresor PARI Pro Neb.
Otros nombres:
  • Hyper-Sal™, solución salina inhalada
COMPARADOR_ACTIVO: Grupo de control
Solución salina isotónica al 0,9 % administrada por inhalación dos veces al día durante 48 ± 4 semanas
Droga: Solución salina isotónica al 0,9 % (IS)
Administrado por inhalación dos veces al día durante 48 ± 4 semanas. El sistema de administración es un nebulizador PARI Sprint Junior con una mascarilla o boquilla PARI Baby accionado por un compresor PARI Pro Neb.
Otros nombres:
  • Solución salina normal

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
La tasa de exacerbaciones pulmonares definidas por protocolo que requieren tratamiento con antibióticos orales, inhalados o intravenosos entre sujetos aleatorizados a HS e IS
Periodo de tiempo: durante el período de tratamiento de 48 semanas
durante el período de tratamiento de 48 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Síntomas por cuestionario domiciliario de los padres administrado semanalmente
Periodo de tiempo: durante el período de tratamiento de 48 semanas
durante el período de tratamiento de 48 semanas
Calidad de vida relacionada con la salud evaluada por puntajes del Cuestionario de Fibrosis Quística-Informe de Padres Revisado (CFQ-R), administrado trimestralmente
Periodo de tiempo: durante el período de tratamiento de 48 semanas
durante el período de tratamiento de 48 semanas
Puntuación de tos estandarizada evaluada en las visitas del estudio
Periodo de tiempo: durante el período de tratamiento de 48 semanas
durante el período de tratamiento de 48 semanas
Cambio en el peso, la altura, la frecuencia respiratoria en reposo y la saturación de oxígeno en el aire de la habitación
Periodo de tiempo: durante el período de tratamiento de 48 semanas
durante el período de tratamiento de 48 semanas
Entre los participantes de quienes Pseudomonas aeruginosa (Pa) y otros patógenos de la FQ no se aislaron de cultivos respiratorios antes de la inscripción, la proporción de quienes estos organismos se aíslan de cultivos respiratorios recolectados clínicamente
Periodo de tiempo: medido al inicio y a las 48 semanas
medido al inicio y a las 48 semanas
Índices de función pulmonar medidos al inicio y a las 48 semanas en bebés de 4 a 15 meses de edad en el momento de la inscripción que participan en las pruebas de función pulmonar infantil (N = 100, sitios seleccionados)
Periodo de tiempo: durante el período de tratamiento de 48 semanas
durante el período de tratamiento de 48 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

CF Therapeutics Development Network Coordinating Center

Colaboradores

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Cystic Fibrosis Foundation

Investigadores

  • Investigador principal: Margaret Rosenfeld, MD, MPH, Children's Hospital and Regional Medical Center
  • Investigador principal: Felix Ratjen, MD, PhD, University of Toronto Hospital for Sick Children

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de abril de 2009

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de octubre de 2011

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de noviembre de 2011

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de julio de 2008

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de julio de 2008

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

3 de julio de 2008

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ESTIMAR)

12 de febrero de 2013

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de febrero de 2013

Última verificación

1 de febrero de 2013

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ISIS002
  • U01HL092931 (NIH)
  • U01HL092932 (NIH)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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