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Studio infantile della soluzione salina inalata nella fibrosi cistica (ISIS)

11 febbraio 2013 aggiornato da: CF Therapeutics Development Network Coordinating Center
Lo scopo di questo studio è valutare se la soluzione salina ipertonica (HS) al 7% è una terapia efficace e sicura nei neonati e nei bambini con FC.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Un numero crescente di prove supporta l'importanza dell'intervento nella malattia polmonare da fibrosi cistica (CF) durante l'infanzia e la prima infanzia, al fine di ritardare o prevenire potenzialmente la malattia polmonare irreversibile. Tuttavia, a parte le terapie antimicrobiche, la comunità della FC non dispone di una base di prove cliniche con cui orientare le terapie polmonari nei bambini di età inferiore ai 6 anni. La soluzione salina ipertonica (HS) è la terapia di mantenimento cronico più attraente da studiare in questi bambini piccoli perché affronta la clearance mucociliare difettosa, un primo passo nella cascata di eventi che portano alla malattia polmonare CF che dovrebbe essere anormale prima dell'inizio della via aerea infezione e infiammazione.

Questo studio è uno studio randomizzato, a gruppi paralleli, controllato per valutare l'efficacia e la sicurezza del 7% di HS inalato due volte al giorno per 48 settimane tra i bambini con FC da 4 a <60 mesi di età al momento dell'arruolamento. L'ipotesi principale è che, rispetto alla soluzione salina isotonica (IS), l'HS ridurrà il numero di esacerbazioni polmonari definite dal protocollo durante il periodo di trattamento di 48 settimane. I risultati dello studio proposto possono per la prima volta fornire prove dell'inizio precoce dell'HS, che, migliorando la clearance mucociliare, può ritardare o ostacolare il ciclo di infezione e infiammazione responsabile del danno progressivo delle vie aeree nella malattia polmonare CF.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

321

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford University / Lucile S. Packard Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • The Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614
        • Children's Memorial Hospital and Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • University of Louisville
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins University / Johns Hopkins Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan / C.S. Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University in St. Louis
      • St. Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
        • University of Nebraska
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14222
        • Women and Children's Hospital of Buffalo
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester Medical Center
      • Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • University of North Carolina
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital, Pulmonary Division
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15201
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • University of Virginia - Pediatric Respiratory Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Children's Hospital & Regional Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • University of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 mesi a 4 anni (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di CF mediante screening neonatale o almeno una caratteristica clinica di CF, E: (a) Un cloruro nel sudore documentato ≥ 60 mEq/L mediante iontoforesi quantitativa della pilocarpina o (b) Un genotipo con due mutazioni identificabili che causano CF
  • Consenso informato del genitore o del tutore legale
  • Età da 4 mesi a <60 mesi alla visita di iscrizione. Se si partecipa a test di funzionalità polmonare infantile (siti selezionati), età compresa tra 4 mesi e <16 mesi alla visita di arruolamento.
  • Capacità di rispettare l'uso di farmaci, le visite di studio e le procedure di studio secondo il giudizio del ricercatore del sito

Criteri di esclusione:

  • Infezione respiratoria acuta intercorrente, definita come aumento di tosse, respiro sibilante o frequenza respiratoria con esordio nella settimana precedente la visita di arruolamento
  • Sibilo acuto alla visita di arruolamento (prima della dose di test HS) o alla visita PFT infantile (prima del test di funzionalità polmonare del neonato), a seconda dei casi
  • Saturazione di ossigeno < 95% (< 90% nei centri situati sopra i 4000 piedi di altitudine) alla visita di arruolamento (prima della dose di test HS) o alla visita PFT infantile (prima del test di funzionalità polmonare infantile), a seconda dei casi
  • Altre importanti disfunzioni d'organo, esclusa la disfunzione pancreatica
  • Risultati fisici che comprometterebbero la sicurezza del soggetto o la qualità dei dati dello studio come determinato dal ricercatore del sito
  • Uso sperimentale di droghe entro 30 giorni prima della visita di arruolamento o entro 30 giorni prima della visita PFT infantile, a seconda dei casi
  • Trattamento con soluzione salina ipertonica per via inalatoria a qualsiasi concentrazione entro 30 giorni dalla visita di arruolamento o entro 30 giorni prima della visita PFT infantile, a seconda dei casi
  • Malattia polmonare cronica non correlata alla FC
  • Intolleranza alla dose di prova di HS alla visita di iscrizione
  • Un fratello che è stato randomizzato ed è ancora iscritto a ISIS002

Ulteriori criteri di esclusione per la partecipazione ai test di funzionalità polmonare infantile:

  • Storia di reazioni avverse alla sedazione
  • Ostruzione delle vie aeree superiori clinicamente significativa come determinata dallo sperimentatore del sito (ad es. grave laringomalacia, tonsille marcatamente ingrossate, russamento significativo, apnea notturna ostruttiva diagnosticata)
  • Grave reflusso gastroesofageo, definito come persistente vomito frequente nonostante la terapia antireflusso
  • Infezione respiratoria acuta intercorrente, definita come aumento della tosse, respiro sibilante o frequenza respiratoria con insorgenza nelle 2 settimane precedenti la visita

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: QUADRUPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Gruppo di trattamento attivo
Soluzione salina ipertonica al 7% somministrata per inalazione due volte al giorno per 48 ± 4 settimane
Droga: Soluzione salina ipertonica al 7% (HS)
Somministrato per inalazione due volte al giorno per 48 ± 4 settimane. Il sistema di erogazione è un nebulizzatore PARI Sprint Junior con maschera o boccaglio PARI Baby azionato da un compressore PARI Pro Neb.
Altri nomi:
  • Hyper-Sal™, soluzione salina per inalazione
ACTIVE_COMPARATORE: Gruppo di controllo
Soluzione salina isotonica allo 0,9% somministrata per inalazione due volte al giorno per 48 ± 4 settimane
Droga: Soluzione salina isotonica allo 0,9% (IS)
Somministrato per inalazione due volte al giorno per 48 ± 4 settimane. Il sistema di erogazione è un nebulizzatore PARI Sprint Junior con maschera o boccaglio PARI Baby azionato da un compressore PARI Pro Neb.
Altri nomi:
  • Soluzione salina normale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Il tasso di esacerbazioni polmonari definite dal protocollo che richiedono un trattamento con antibiotici per via orale, inalatoria o endovenosa tra soggetti randomizzati a HS e IS
Lasso di tempo: durante il periodo di trattamento di 48 settimane
durante il periodo di trattamento di 48 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Sintomi dal questionario della casa dei genitori somministrato settimanalmente
Lasso di tempo: durante il periodo di trattamento di 48 settimane
durante il periodo di trattamento di 48 settimane
Qualità della vita correlata alla salute valutata dai punteggi del Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised Parent Report (CFQ-R), somministrato trimestralmente
Lasso di tempo: durante il periodo di trattamento di 48 settimane
durante il periodo di trattamento di 48 settimane
Punteggio standardizzato per la tosse valutato durante le visite di studio
Lasso di tempo: durante il periodo di trattamento di 48 settimane
durante il periodo di trattamento di 48 settimane
Variazione di peso, altezza, frequenza respiratoria a riposo e saturazione di ossigeno nell'aria ambiente
Lasso di tempo: durante il periodo di trattamento di 48 settimane
durante il periodo di trattamento di 48 settimane
Tra i partecipanti dai quali Pseudomonas aeruginosa (Pa) e altri patogeni della FC non sono stati isolati dalle colture respiratorie prima dell'arruolamento, la proporzione da cui questi microrganismi sono stati isolati dalle colture respiratorie raccolte clinicamente
Lasso di tempo: misurato al basale e a 48 settimane
misurato al basale e a 48 settimane
Indici di funzionalità polmonare misurati al basale e a 48 settimane nei neonati di età compresa tra 4 e 15 mesi al momento dell'arruolamento che hanno partecipato a test di funzionalità polmonare infantile (N = 100, centri selezionati)
Lasso di tempo: durante il periodo di trattamento di 48 settimane
durante il periodo di trattamento di 48 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

CF Therapeutics Development Network Coordinating Center

Collaboratori

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Cystic Fibrosis Foundation

Investigatori

  • Investigatore principale: Margaret Rosenfeld, MD, MPH, Children's Hospital and Regional Medical Center
  • Investigatore principale: Felix Ratjen, MD, PhD, University of Toronto Hospital for Sick Children

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2009

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 ottobre 2011

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 novembre 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 luglio 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 luglio 2008

Primo Inserito (STIMA)

3 luglio 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

12 febbraio 2013

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 febbraio 2013

Ultimo verificato

1 febbraio 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ISIS002
  • U01HL092931 (NIH)
  • U01HL092932 (NIH)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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