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Étude infantile de solution saline inhalée dans la fibrose kystique (ISIS)

11 février 2013 mis à jour par: CF Therapeutics Development Network Coordinating Center
Le but de cette étude est d'évaluer si une solution saline hypertonique (HS) à 7 % est une thérapie efficace et sûre chez les nourrissons et les jeunes enfants atteints de mucoviscidose.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Un nombre croissant de preuves appuie l'importance de l'intervention dans la maladie pulmonaire de la fibrose kystique (FK) pendant la petite enfance et la petite enfance, afin de potentiellement retarder ou prévenir une maladie pulmonaire irréversible. Pourtant, à part les thérapies antimicrobiennes, la communauté FK ne dispose d'aucune base de preuves d'essais cliniques pour guider les thérapies pulmonaires chez les enfants de moins de 6 ans. La solution saline hypertonique (HS) est la thérapie d'entretien chronique la plus attrayante à étudier chez ces jeunes enfants, car elle traite la clairance mucociliaire défectueuse, une étape précoce dans la cascade d'événements conduisant à la maladie pulmonaire FK qui devrait être anormale avant l'apparition des voies respiratoires. infection et inflammation.

Cette étude est un essai randomisé, en groupes parallèles et contrôlés visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du HS à 7 % inhalé deux fois par jour pendant 48 semaines chez les jeunes enfants atteints de mucoviscidose âgés de 4 à < 60 mois au moment de l'inscription. L'hypothèse principale est que, par rapport à la solution saline isotonique (SI), l'HS réduira le nombre d'exacerbations pulmonaires définies par le protocole au cours de la période de traitement de 48 semaines. Les résultats de l'essai proposé pourraient pour la première fois apporter la preuve d'une initiation précoce de l'HS qui, en améliorant la clairance mucociliaire, pourrait retarder ou entraver le cycle d'infection et d'inflammation responsable des lésions progressives des voies respiratoires dans la maladie pulmonaire FK.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

321

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Stanford University / Lucile S. Packard Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • The Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60614
        • Children's Memorial Hospital and Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
        • University of Louisville
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Johns Hopkins University / Johns Hopkins Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • University of Michigan / C.S. Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University in St. Louis
      • St. Louis, Missouri, États-Unis, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198
        • University of Nebraska
    • New York
      • Buffalo, New York, États-Unis, 14222
        • Women and Children's Hospital of Buffalo
      • Rochester, New York, États-Unis, 14642
        • University of Rochester Medical Center
      • Syracuse, New York, États-Unis, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
        • University of North Carolina
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital, Pulmonary Division
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15201
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22908
        • University of Virginia - Pediatric Respiratory Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Children's Hospital & Regional Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
        • University of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

4 mois à 4 ans (ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de mucoviscidose par dépistage néonatal ou au moins une caractéristique clinique de mucoviscidose, ET soit : (a) un chlorure de sueur documenté ≥ 60 mEq/L par ionophorèse quantitative de la pilocarpine ou (b) un génotype avec deux mutations identifiables causant la mucoviscidose
  • Consentement éclairé du parent ou du tuteur légal
  • Âge 4 mois à < 60 mois lors de la visite d'inscription. Si vous participez au test de la fonction pulmonaire du nourrisson (sites sélectionnés), âgé de 4 mois à < 16 mois lors de la visite d'inscription.
  • Capacité à se conformer à l'utilisation des médicaments, aux visites d'étude et aux procédures d'étude jugées par l'investigateur du site

Critère d'exclusion:

  • Infection respiratoire intercurrente aiguë, définie comme une augmentation de la toux, de la respiration sifflante ou de la fréquence respiratoire avec apparition dans la semaine précédant la visite d'inscription
  • Respiration sifflante aiguë lors de la visite d'inscription (avant la dose de test HS) ou lors de la visite PFT du nourrisson (avant le test de la fonction pulmonaire du nourrisson), selon le cas
  • Saturation en oxygène < 95 % (< 90 % dans les centres situés au-dessus de 4 000 pieds d'altitude) lors de la visite d'inscription (avant la dose de test HS) ou lors de la visite PFT du nourrisson (avant le test de la fonction pulmonaire du nourrisson), selon le cas
  • Dysfonctionnement d'un autre organe majeur, à l'exclusion du dysfonctionnement pancréatique
  • Résultats physiques qui compromettraient la sécurité du sujet ou la qualité des données de l'étude, tel que déterminé par l'investigateur du site
  • Utilisation de médicaments expérimentaux dans les 30 jours précédant la visite d'inscription ou dans les 30 jours précédant la visite PFT du nourrisson, le cas échéant
  • Traitement avec une solution saline hypertonique inhalée à n'importe quelle concentration dans les 30 jours suivant la visite d'inscription ou dans les 30 jours précédant la visite PFT du nourrisson, le cas échéant
  • Maladie pulmonaire chronique non liée à la mucoviscidose
  • Intolérance à la dose test de HS lors de la visite d'inscription
  • Un frère qui a été randomisé et qui est toujours inscrit à ISIS002

Critères d'exclusion supplémentaires pour la participation aux tests de la fonction pulmonaire du nourrisson :

  • Antécédents de réaction indésirable à la sédation
  • Obstruction cliniquement significative des voies respiratoires supérieures déterminée par l'investigateur du site (par ex. laryngomalacie sévère, amygdales hypertrophiées, ronflement important, apnée obstructive du sommeil diagnostiquée)
  • Reflux gastro-oesophagien sévère, défini comme des vomissements fréquents persistants malgré un traitement anti-reflux
  • Infection respiratoire intercurrente aiguë, définie comme une augmentation de la toux, de la respiration sifflante ou de la fréquence respiratoire avec apparition dans les 2 semaines précédant la visite

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: QUADRUPLE

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Groupe de traitement actif
Solution saline hypertonique à 7 % administrée par inhalation deux fois par jour pendant 48 ± 4 semaines
Médicament: 7 % de solution saline hypertonique (HS)
Administré par inhalation deux fois par jour pendant 48 ± 4 semaines. Le système de livraison est un nébuliseur PARI Sprint Junior avec un masque facial ou un embout buccal PARI Baby entraîné par un compresseur PARI Pro Neb.
Autres noms:
  • Hyper-Sal™, solution saline inhalée
ACTIVE_COMPARATOR: Groupe de contrôle
Solution saline isotonique à 0,9 % administrée par inhalation deux fois par jour pendant 48 ± 4 semaines
Médicament: 0,9 % de solution saline isotonique (SI)
Administré par inhalation deux fois par jour pendant 48 ± 4 semaines. Le système de livraison est un nébuliseur PARI Sprint Junior avec un masque facial ou un embout buccal PARI Baby entraîné par un compresseur PARI Pro Neb.
Autres noms:
  • Solution saline normale

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Le taux d'exacerbations pulmonaires définies par le protocole nécessitant un traitement avec des antibiotiques oraux, inhalés ou intraveineux entre les sujets randomisés pour HS et IS
Délai: pendant la période de traitement de 48 semaines
pendant la période de traitement de 48 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Symptômes par questionnaire au domicile des parents administré chaque semaine
Délai: pendant la période de traitement de 48 semaines
pendant la période de traitement de 48 semaines
Qualité de vie liée à la santé telle qu'évaluée par les scores du questionnaire sur la fibrose kystique - rapport révisé des parents (CFQ-R), administré tous les trimestres
Délai: pendant la période de traitement de 48 semaines
pendant la période de traitement de 48 semaines
Score de toux standardisé évalué lors des visites d'étude
Délai: pendant la période de traitement de 48 semaines
pendant la période de traitement de 48 semaines
Modification du poids, de la taille, de la fréquence respiratoire au repos et de la saturation en oxygène de l'air ambiant
Délai: pendant la période de traitement de 48 semaines
pendant la période de traitement de 48 semaines
Parmi les participants dont Pseudomonas aeruginosa (Pa) et d'autres agents pathogènes de la mucoviscidose n'ont pas été isolés à partir de cultures respiratoires avant l'inscription, la proportion dont ces organismes sont isolés à partir de cultures respiratoires recueillies cliniquement
Délai: mesuré au départ et à 48 semaines
mesuré au départ et à 48 semaines
Indices de la fonction pulmonaire mesurés au départ et à 48 semaines chez les nourrissons âgés de 4 à 15 mois lors de l'inscription participant aux tests de la fonction pulmonaire du nourrisson (N = 100, sites sélectionnés)
Délai: pendant la période de traitement de 48 semaines
pendant la période de traitement de 48 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

CF Therapeutics Development Network Coordinating Center

Collaborateurs

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Cystic Fibrosis Foundation

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Margaret Rosenfeld, MD, MPH, Children's Hospital and Regional Medical Center
  • Chercheur principal: Felix Ratjen, MD, PhD, University of Toronto Hospital for Sick Children

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 avril 2009

Achèvement primaire (RÉEL)

1 octobre 2011

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 novembre 2011

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 juillet 2008

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 juillet 2008

Première publication (ESTIMATION)

3 juillet 2008

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)

12 février 2013

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 février 2013

Dernière vérification

1 février 2013

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ISIS002
  • U01HL092931 (NIH)
  • U01HL092932 (NIH)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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