Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Niemowlęce badanie wziewnej soli fizjologicznej w mukowiscydozie (ISIS)

11 lutego 2013 zaktualizowane przez: CF Therapeutics Development Network Coordinating Center
Celem tego badania jest ocena, czy 7% hipertoniczny roztwór soli (HS) jest skuteczną i bezpieczną terapią u niemowląt i małych dzieci z mukowiscydozą.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Coraz więcej dowodów potwierdza znaczenie interwencji w przypadku mukowiscydozy (CF) w okresie niemowlęcym i wczesnym dzieciństwie, aby potencjalnie opóźnić lub zapobiec nieodwracalnej chorobie płuc. Jednak poza terapią przeciwdrobnoustrojową społeczność mukowiscydozy nie dysponuje żadnymi dowodami z badań klinicznych, na podstawie których można by kierować terapią oddechową u dzieci w wieku <6 lat. Hipertoniczna sól fizjologiczna (HS) jest najbardziej atrakcyjną przewlekłą terapią podtrzymującą do zbadania u tych małych dzieci, ponieważ odnosi się do wadliwego klirensu śluzowo-rzęskowego, wczesnego etapu w kaskadzie zdarzeń prowadzących do mukowiscydozy, która prawdopodobnie będzie nieprawidłowa przed wystąpieniem drożności dróg oddechowych infekcja i stan zapalny.

To badanie jest randomizowanym, kontrolowanym badaniem w grupach równoległych, mającym na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa 7% HS wziewnego dwa razy dziennie przez 48 tygodni wśród małych dzieci z mukowiscydozą w wieku od 4 do < 60 miesięcy w chwili włączenia do badania. Podstawowa hipoteza jest taka, że ​​w porównaniu z izotonicznym roztworem soli (IS), HS zmniejszy liczbę zdefiniowanych w protokole zaostrzeń płucnych podczas 48-tygodniowego okresu leczenia. Wyniki proponowanego badania mogą po raz pierwszy dostarczyć dowodów na wczesną inicjację HS, która poprzez poprawę klirensu śluzowo-rzęskowego może opóźnić lub zahamować cykl infekcji i zapalenia odpowiedzialnych za postępujące uszkodzenie dróg oddechowych w mukowiscydozie.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

321

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford University / Lucile S. Packard Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • The Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60614
        • Children's Memorial Hospital and Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • University of Louisville
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins University / Johns Hopkins Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan / C.S. Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University in St. Louis
      • St. Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
        • University of Nebraska
    • New York
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14222
        • Women and Children's Hospital of Buffalo
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester Medical Center
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • University of North Carolina
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital, Pulmonary Division
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15201
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
        • University of Virginia - Pediatric Respiratory Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Children's Hospital & Regional Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • University of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 miesiące do 4 lata (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie mukowiscydozy na podstawie badań przesiewowych noworodków lub co najmniej jednej cechy klinicznej mukowiscydozy ORAZ: (a) udokumentowane stężenie chlorków w pocie ≥ 60 mEq/l metodą ilościowej jonoforezy pilokarpiny lub (b) genotyp z dwiema możliwymi do zidentyfikowania mutacjami powodującymi mukowiscydozę
  • Świadoma zgoda rodzica lub opiekuna prawnego
  • Wiek od 4 miesięcy do < 60 miesięcy podczas wizyty rejestracyjnej. W przypadku udziału w badaniu czynności płuc niemowląt (wybrane ośrodki), wiek od 4 miesięcy do < 16 miesięcy podczas wizyty rejestracyjnej.
  • Zdolność do przestrzegania zasad przyjmowania leków, wizyt studyjnych i procedur badawczych zgodnie z oceną badacza ośrodka

Kryteria wyłączenia:

  • Ostra współistniejąca infekcja dróg oddechowych, zdefiniowana jako nasilenie kaszlu, świszczącego oddechu lub częstości oddechów, które wystąpiły w ciągu 1 tygodnia poprzedzającego wizytę rekrutacyjną
  • Ostry świszczący oddech podczas wizyty rejestracyjnej (przed podaniem dawki testowej HS) lub wizyty PFT u niemowląt (przed badaniem czynności płuc u niemowląt), zależnie od przypadku
  • Nasycenie tlenem < 95% (< 90% w ośrodkach położonych powyżej 4000 stóp n.p.m.) podczas wizyty rejestracyjnej (przed dawką testową HS) lub podczas wizyty PFT niemowląt (przed badaniem czynności płuc niemowląt), zależnie od przypadku
  • Inne poważne dysfunkcje narządów, z wyłączeniem dysfunkcji trzustki
  • Ustalenia fizyczne, które mogłyby zagrozić bezpieczeństwu podmiotu lub jakości danych badania, zgodnie z ustaleniami badacza ośrodka
  • Badane zażywanie narkotyków w ciągu 30 dni przed wizytą rejestracyjną lub w ciągu 30 dni przed wizytą PFT niemowląt, jeśli dotyczy
  • Leczenie wziewnym hipertonicznym roztworem soli fizjologicznej w dowolnym stężeniu w ciągu 30 dni od wizyty rejestracyjnej lub w ciągu 30 dni przed wizytą PFT niemowląt, jeśli dotyczy
  • Przewlekła choroba płuc niezwiązana z mukowiscydozą
  • Nietolerancja dawki testowej HS na wizycie rejestracyjnej
  • Rodzeństwo, które zostało wylosowane i nadal jest zarejestrowane w ISIS002

Dodatkowe kryteria wykluczenia z udziału w badaniu funkcji płuc u niemowląt:

  • Historia niepożądanych reakcji na sedację
  • Klinicznie istotna niedrożność górnych dróg oddechowych określona przez badacza miejsca (np. ciężkie rozmiękanie krtani, wyraźnie powiększone migdałki, znaczne chrapanie, rozpoznany obturacyjny bezdech senny)
  • Ciężki refluks żołądkowo-przełykowy, definiowany jako uporczywe, częste wymioty pomimo leczenia przeciwrefluksowego
  • Ostra współistniejąca infekcja dróg oddechowych, definiowana jako nasilenie kaszlu, świszczącego oddechu lub częstości oddechów, które wystąpiło w ciągu 2 tygodni poprzedzających wizytę

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Aktywna grupa terapeutyczna
7% hipertoniczna sól fizjologiczna podawana przez inhalację dwa razy dziennie przez 48 ± 4 tygodnie
Lek: 7% hipertoniczna sól fizjologiczna (HS)
Podawany wziewnie dwa razy dziennie przez 48 ± 4 tygodnie. System dostarczania to nebulizator PARI Sprint Junior z maską twarzową PARI Baby lub ustnikiem napędzany kompresorem PARI Pro Neb.
Inne nazwy:
  • Hyper-Sal™, sól fizjologiczna do inhalacji
ACTIVE_COMPARATOR: Grupa kontrolna
0,9% izotoniczna sól fizjologiczna podawana przez inhalację dwa razy dziennie przez 48 ± 4 tygodnie
Lek: 0,9% izotoniczna sól fizjologiczna (IS)
Podawany wziewnie dwa razy dziennie przez 48 ± 4 tygodnie. System dostarczania to nebulizator PARI Sprint Junior z maską twarzową PARI Baby lub ustnikiem napędzany kompresorem PARI Pro Neb.
Inne nazwy:
  • Normalna sól fizjologiczna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość zdefiniowanych w protokole zaostrzeń płucnych wymagających leczenia antybiotykami doustnymi, wziewnymi lub dożylnymi pomiędzy osobami losowo przydzielonymi do HS i IS
Ramy czasowe: podczas 48-tygodniowego okresu leczenia
podczas 48-tygodniowego okresu leczenia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Objawy według kwestionariusza domowego rodziców podawanego co tydzień
Ramy czasowe: podczas 48-tygodniowego okresu leczenia
podczas 48-tygodniowego okresu leczenia
Jakość życia związana ze zdrowiem oceniana na podstawie kwestionariusza mukowiscydozy – poprawiony raport rodziców (CFQ-R), podawanego kwartalnie
Ramy czasowe: w ciągu 48-tygodniowego okresu leczenia
w ciągu 48-tygodniowego okresu leczenia
Standaryzowana ocena kaszlu oceniana podczas wizyt studyjnych
Ramy czasowe: podczas 48-tygodniowego okresu leczenia
podczas 48-tygodniowego okresu leczenia
Zmiana masy ciała, wzrostu, spoczynkowej częstości oddechów i nasycenia tlenem powietrza w pomieszczeniu
Ramy czasowe: w ciągu 48-tygodniowego okresu leczenia
w ciągu 48-tygodniowego okresu leczenia
Wśród uczestników, od których Pseudomonas aeruginosa (Pa) i inne patogeny mukowiscydozy nie zostały wyizolowane z hodowli oddechowych przed włączeniem, proporcja, od której te organizmy zostały wyizolowane z klinicznie pobranych kultur oddechowych
Ramy czasowe: mierzone na początku badania i po 48 tygodniach
mierzone na początku badania i po 48 tygodniach
Wskaźniki czynności płuc mierzone na początku badania i w 48. tygodniu u niemowląt w wieku od 4 do 15 miesięcy w chwili włączenia do badania czynności płuc niemowląt (N = 100, wybrane ośrodki)
Ramy czasowe: w ciągu 48-tygodniowego okresu leczenia
w ciągu 48-tygodniowego okresu leczenia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

CF Therapeutics Development Network Coordinating Center

Współpracownicy

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Cystic Fibrosis Foundation

Śledczy

  • Główny śledczy: Margaret Rosenfeld, MD, MPH, Children's Hospital and Regional Medical Center
  • Główny śledczy: Felix Ratjen, MD, PhD, University of Toronto Hospital for Sick Children

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2009

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 października 2011

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 listopada 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 lipca 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 lipca 2008

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

3 lipca 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

12 lutego 2013

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 lutego 2013

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ISIS002
  • U01HL092931 (NIH)
  • U01HL092932 (NIH)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na 7% hipertoniczna sól fizjologiczna (HS)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Italy

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj